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La tercera y última entrega de la Freyr 3D Series | Medicamentos Huérfanos en LATAM explora el panorama en Colombia. Tras revisar la experiencia de México y Brasil, cerramos esta trilogía con un país que construyó un marco legal temprano y sólido, pero que aún enfrenta el reto de sostener en el tiempo el acceso a estas terapias de alto costo.
Marco Regulatorio
Decreto 481 de 2004, con el cual Colombia dio sus primeros pasos en el reconocimiento de medicamentos de baja disponibilidad comercial. Este decreto reguló los denominados Medicamentos Vitales No Disponibles (MVND): productos indispensables para salvar vidas, pero que, debido a su baja rentabilidad, no se encuentran en el mercado local o no están disponibles en cantidades suficientes. Aunque esta figura no corresponde normativamente a los medicamentos huérfanos, sentó un precedente al establecer mecanismos de acceso diferenciado para casos de difícil consecución.
- El verdadero punto de quiebre llegó con la Ley 1392 de 2010, que reconoció de forma expresa a las enfermedades huérfanas en Colombia, las declaró de interés nacional y estableció la obligación del Estado de garantizar diagnóstico, tratamiento y registro de pacientes.
- Dos años más tarde, la Ley 1438 de 2011 reforzó esta visión al incluir explícitamente los medicamentos huérfanos dentro de los planes de beneficios en salud.
- Finalmente, la Resolución 2048 de 2015 consolidó el marco al publicar un listado oficial de enfermedades huérfanas y exigir su reporte en los sistemas nacionales de información.
Este entramado convirtió a Colombia en un referente temprano en la región, aunque la fortaleza legal no elimina los desafíos económicos y operativos que condicionan el acceso real de los pacientes.
Mecanismos de acceso y exigencias
- Los requisitos incluyen la presentación de un expediente CTD, la implementación de planes de farmacovigilancia poscomercialización y el etiquetado conforme a la normativa del INVIMA.
Requisitos técnicos
El proceso para los medicamentos huérfanos en Colombia es exigente y se articula a través del INVIMA:
- Expediente en formato CTD con datos de calidad, seguridad y eficacia.
- Evidencia clínica y preclínica, limitada en muchos casos por la baja prevalencia de las enfermedades, que debe contextualizarse al entorno local.
- Planes de farmacovigilancia poscomercialización, obligatorios para monitorear seguridad y eficacia en la práctica clínica.
- Trazabilidad y registro de pacientes, claves para justificar decisiones regulatorias y de financiamiento.
- Rotulado y materiales de información adaptados a la normativa vigente.
Aunque existen mecanismos diferenciados como el régimen MVND, la ruta para los medicamentos huérfanos exige una preparación anticipada que combine expedientes internacionales con requisitos locales y sistemas sólidos de seguimiento.
Desafíos
El marco regulatorio colombiano ha sido pionero en la región, pero su implementación enfrenta barreras estructurales:
- Altos costos de las terapias, que presionan la sostenibilidad del sistema de salud.
- Evidencia clínica limitada, que dificulta la solidez de los expedientes regulatorios.
- Dependencia de importaciones, que expone al país a retrasos logísticos y problemas de suministro.
- Retos en reembolso y cobertura, que generan inequidad en el acceso a tratamientos.
- Necesidad de fortalecer la trazabilidad y los registros de pacientes, para generar datos locales que respalden decisiones regulatorias y de salud pública.
En síntesis, el desafío ya no es normativo, sino económico y operativo: garantizar que el marco legal se traduzca en acceso sostenible y continuo.
Rol de un aliado estratégico
En un entorno con tantas oportunidades y riesgos, contar con un socio especializado es decisivo. Freyr LATAM acompaña a las compañías en la adaptación de expedientes internacionales al INVIMA, en la anticipación de riesgos regulatorios, en el diseño de planes de farmacovigilancia robustos y en la construcción de estrategias de acceso sostenibles.
La combinación de expertise global y presencia local permite a Freyr minimizar tiempos de aprobación y reducir riesgos, al tiempo que ayuda a las compañías a posicionarse como actores responsables en un mercado altamente sensible.
En el contexto regional, México ha priorizado mecanismos de fast-track y reliance; Brasil se apoya en la incorporación al SUS; mientras que Colombia estableció un marco legal robusto que reconoce a las enfermedades huérfanas como prioridad nacional. El reto ahora es garantizar que la garantía de derechos vaya de la mano con un modelo de financiación
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