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Nesta segunda edição da Freyr 3D Series | Medicamentos órfãos na América Latina, analisamos o marco regulatório do Brasil. Na primeira edição exploramos o caso do México e, na próxima, abordaremos a Colômbia, a fim de oferecer uma visão objetiva e complementar desses países da região.
Marco regulatório
No Brasil, o reconhecimento dos medicamentos órfãos baseia-se principalmente na Lei nº 12.401/2011, que regula a incorporação de tecnologias em saúde ao Sistema Único de Saúde (SUS); na Resolução RDC nº 205/2017 da ANVISA, que estabelece critérios para a análise prioritária de medicamentos novos destinados a doenças raras ; e no papel da CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS), responsável por avaliar e recomendar a incorporação de novas tecnologias ao sistema público. Esse arcabouço legal reflete um esforço para integrar as doenças raras ao SUS e garantir que seus tratamentos sejam avaliados não apenas sob a perspectiva regulatória, mas também de cobertura e financiamento em saúde pública.
marco regulatório brasileiro é mais estruturado que o do México em termos de processos formais, mas menos ágil. Embora garanta a incorporação de novas terapias no sistema público, as decisões geralmente são condicionadas por limitações orçamentárias e longos processos de avaliação. Isso significa que, embora haja clareza nas etapas regulatórias, a velocidade de acesso pode ser comprometida. Diferentemente da Colômbia, que possui um marco legal mais precoce e robusto, o Brasil apoia-se na lógica do SUS, o que reforça a cobertura pública, mas adiciona fortes pressões de sustentabilidade.
Incentivos e benefícios
- Revisão prioritária: busca acelerar a avaliação de medicamentos novos para doenças raras de alto impacto.
- Isenções ou reduções de taxas: aliviam parcialmente a carga financeira em alguns casos.
- Cooperação internacional (IPRP, PANDRH): promove a convergência regulatória e permite aproveitar experiências globais.
- Diálogo antecipado com a ANVISA: oferece às empresas a oportunidade de reduzir a incerteza regulatória antes da submissão formal.
Apesar dos incentivos existentes, as exigências da ANVISA para medicamentos órfãos são altamente rigorosas. O principal desafio para as empresas não é apenas apresentar um dossiê técnico completo, mas enfrentar os longos prazos de avaliação, a necessidade de comprovar viabilidade econômica e alinhar os requisitos técnicos com a lógica de cobertura do SUS. Esses fatores tornam o processo mais complexo e podem atrasar a disponibilização dos tratamentos, mesmo quando já há evidências clínicas internacionais robustas.
Requisitos técnicos
- Apresentação de um dossiê completo em formato CTD/NeeS com dados de qualidade, segurança e eficácia.
- Inclusão de evidências clínicas e pré-clínicas, mesmo que provenientes de estudos com populações reduzidas.
- Cumprimento das normas de farmacovigilância do Brasil com um Plano de Gerenciamento de Riscos adaptado ao contexto brasileiro.
- Adequação de rotulagem e materiais de informação conforme as exigências da ANVISA.
Desafios
- Custos elevados para populações reduzidas, que pressionam a viabilidade econômica das terapias.
- Evidências clínicas limitadas, que dificultam a robustez dos dossiês regulatórios.
- Desafios de acessibilidade e reembolso, com pressões significativas devido aos altos preços, que impactam tanto os pacientes quanto os sistemas de saúde.
Papel de um parceiro estratégico
O sucesso em obter o registro sanitário no Brasil e garantir o acesso oportuno dos medicamentos órfãos ao mercado depende de uma preparação regulatória antecipada: harmonização de dossiês, análises de gaps e desenvolvimento de planos robustos de farmacovigilância no Brasil. Nesse caminho, a Freyr LATAM reúne expertise global e presença local para apoiar as empresas de forma rápida e eficaz.
Em síntese, o Brasil combina clareza regulatória e foco em saúde pública, mas enfrenta fortes restrições financeiras. Para a indústria, o desafio não é apenas obter a aprovação regulatória, mas garantir que a incorporação ao SUS seja viável e sustentável ao longo do tempo.
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