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En esta serie de tres entregas, exploramos cómo México, Brasil y Colombia han construido sus propios marcos regulatorios para los medicamentos huérfanos, cada uno con particularidades que, en conjunto, ofrecen un panorama representativo de algunos países de América Latina.
Esta primera entrada de la Freyr 3D Series acerca de medicamentos huérfanos en LATAM, explora el marco regulatorio de México. Próximamente abordaremos los casos de Brasil y Colombia, para ofrecer una visión integral de algunos de los países de la región.
En México, la regulación de medicamentos huérfanos se inspira en estándares internacionales, especialmente de la FDA y la EMA, y se consolida a través de COFEPRIS enfermedades raras como autoridad sanitaria. Un medicamento se reconoce como huérfano cuando afecta a menos de 5 personas por cada 10.000 habitantes, según los criterios establecidos para el registro sanitario en México.
Acerca de las Enfermades Raras y los Medicamentos Huérfanos
Las enfermedades raras, aunque poco frecuentes, representan un reto inmenso para los sistemas de salud y una oportunidad única para la industria farmacéutica. Los medicamentos huérfanos México —aquellos destinados a tratar patologías que afectan a poblaciones muy reducidas— son un puente entre innovación, impacto social y sostenibilidad.
Marco regulatorio
- Reconocimiento formal de medicamentos huérfanos México a través de la Ley General de Salud (artículos 224 Bis y 224 Bis 1, reforma de 2012), que incorporó por primera vez esta figura en la legislación mexicana.
- Normatividad de COFEPRIS enfermedades raras, que operacionaliza estos artículos mediante criterios técnicos: definición de prevalencia (menos de 5 casos por cada 10.000 habitantes), requisitos de expediente y disposiciones de farmacovigilancia en México.
- Referencias a estándares internacionales como la FDA y la EMA, lo que permite la armonización y el reliance FDA EMA en certificaciones externas.
El marco regulatorio mexicano es relativamente joven y menos desarrollado que el de otros países de la región, pero está claramente alineado con referentes internacionales como la FDA y la EMA. Esto le otorga legitimidad y permite que México se inserte en un movimiento global de acceso diferenciado. No obstante, aún carece de mecanismos financieros sólidos que garanticen un acceso sostenible a largo plazo. Además, el reconocimiento formal no siempre se traduce en disponibilidad efectiva para los pacientes, ya que las decisiones sobre precios, reembolsos y cobertura permanecen limitadas y sujetas a negociación. En consecuencia, aunque la estructura legal abre la puerta a la innovación, la materialización del acceso depende de factores económicos, políticos y de financiamiento que siguen siendo un desafío pendiente.
Incentivos y beneficios
- Procesos de evaluación diferenciados que permiten reducir la carga documental en ciertos casos.
- para necesidades críticas que contribuye a acelerar los tiempos de respuesta de COFEPRIS en terapias prioritarias.
- en certificaciones extranjeras (CPP, GMP) que facilitan la aceptación de evidencia internacional para agilizar expedientes.
Recientemente, COFEPRIS reportó en su portal web el reconocimiento de cerca de un centenar de medicamentos huérfanos, un reflejo del interés creciente de la industria.
Requisitos técnicos
- Presentación de un dossier en formato CTD, con información de calidad, seguridad y eficacia.
- Inclusión de evidencia clínica y preclínica suficiente, adaptada a la población objetivo.
- Establecimiento de una unidad de farmacovigilancia en México, clave para el monitoreo poscomercialización.
Aunque existen incentivos claros, la exigencia técnica de COFEPRIS enfermedades raras es rigurosa. El verdadero reto para las compañías está en traducir evidencia internacional al contexto local, lo cual exige inversión en traducciones certificadas, adecuaciones formales y procesos de armonización documental para el registro sanitario en este país.
Desafíos
- Costos elevados frente a poblaciones reducidas que generan presión en la viabilidad económica de las terapias.
- Evidencia clínica limitada que dificulta la solidez de los expedientes regulatorios.
- Retos de accesibilidad económica y reembolso, que generan presiones significativas debido a los precios elevados, afectando tanto a los pacientes como a los sistemas de salud.
Rol de un aliado estratégico
En México, donde la regulación prioriza la velocidad de evaluación y el reliance internacional, el reto para las compañías no es solo preparar un expediente sólido, sino adaptar la evidencia global al marco regulatorio mexicano y cumplir con los requisitos de COFEPRIS sobre enfermedades raras.
Freyr LATAM apoya a las organizaciones en traducir esa velocidad en resultados concretos: armonizando expedientes, asegurando la calidad de las traducciones certificadas y anticipando los requisitos locales para que el acceso sea más rápido, seguro y sostenible.
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