,Składanie wniosków o pozwolenie na wprowadzenie produktu biologicznego do obrotu - Przegląd
Wniosek o Licencję na Produkty Biologiczne (BLA) służy jako brama do rozwoju i zatwierdzania biologicznych produktów leczniczych, które są obiecujące w zapobieganiu i leczeniu różnych zagrażających życiu chorób przewlekłych i stanów zdrowotnych. Dlatego wiele firm biofarmaceutycznych opracowuje produkty biologiczne, aby zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne. Ponieważ US FDA poświęca szczególną uwagę zatwierdzaniu Wniosków o Licencje na Produkty Biologiczne (BLA), wyzwaniem dla wnioskodawców jest wybór odpowiedniej strategii rozwoju dla pomyślnego złożenia BLA i późniejszych zatwierdzeń.
Wraz z ewoluującym egzekwowaniem przepisów regulacyjnych dla zaawansowanych terapii, takich jak produkty terapii komórkowej i genowej oraz inne złożone produkty biologiczne/biosymilary, które wymagają obszernej oceny aspektów jakości, bezpieczeństwa i skuteczności, Organy ds. Zdrowia (HA) zaczęły wdrażać procedury oceny oparte na ryzyku. Spowodowało to złożone wymogi dotyczące zgłoszeń z obszerną listą dokumentów. W rezultacie mogą wystąpić szanse na pominięcie obowiązkowych informacji w wnioskach o licencję na produkty biologiczne (Biologics License Applications), co mogłoby prowadzić do działania RTF (odmowy przyjęcia wniosku) przez US FDA. Dlatego sponsorzy BLA wolą współpracować ze sprawdzonym partnerem regulacyjnym, posiadającym znaczące doświadczenie w doradztwie regulacyjnym dla produktów biologicznych i biosymilarów.
Freyr wspiera sponsorów kompleksowo w sprawach regulacyjnych w procesie składania BLA, począwszy od spotkań przed złożeniem BLA/spotkań BPD, aż po działania związane z Zarządzaniem Cyklem Życia Produktu (LCM) po zatwierdzeniu, w tym (ale nie tylko) uzupełnienia/raporty roczne, Raporty Dystrybucji Partii (LDR) itp. Dzięki swojej ugruntowanej infrastrukturze i wiedzy, Freyr zapewnia wsparcie w sprawach regulacyjnych w zakresie pozwoleń na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego i wymaganego LCM dla różnych produktów biologicznych, które są zatwierdzane w obu ścieżkach regulacyjnych (tj. 351(a) – ścieżka regulacyjna dla biologicznych produktów innowacyjnych i 351(k) – ścieżka regulacyjna dla biopodobnych produktów biologicznych).
Złożenie wniosków o licencję na produkty biologiczne
- Wsparcie przed złożeniem wniosku i wsparcie strategiczne w identyfikacji optymalnej ścieżki zgłoszenia regulacyjnego dla złożenia wniosku BLA.
- Wsparcie regulacyjne w planowaniu spotkań FDA (spotkania typu A, B, C oraz BPD dla leków biopodobnych) i różnych interakcji z Agencją.
- Analiza luk regulacyjnych (przegląd danych rozwojowych/danych z oceny podobieństwa analitycznego), przygotowanie planów łagodzenia ryzyka regulacyjnego oraz strategii regulacyjnej zarówno dla wniosków BLA 351(a), jak i BLA 351(k), aby uniknąć wyzwań związanych z RTF.
- Opracowanie, przegląd techniczny, finalizacja i złożenie pakietu wniosku o licencję na produkty biologiczne dla kilku rodzajów produktów biologicznych/biosymilarnych (szczepionki, rekombinowane białkowe produkty terapeutyczne, produkty przeciwciał monoklonalnych, produkty terapii komórkowej i genowej itp.).
- Konsultacje regulacyjne dotyczące programów rozwoju leków biologicznych oraz wniosków o wyznaczenie do programów przyspieszonego przeglądu (Fast-track, Breakthrough Therapy, Przyspieszony Przegląd i Priorytetowy Przegląd).
- Wniosek o status zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) dla terapii komórkowej, produktu inżynierii tkankowej do celów terapeutycznych lub produktów z ludzkich komórek i tkanek.
- Strategia regulacyjna w odpowiedzi na zapytania organów ds. zdrowia, przygotowanie pism Complete Response Letter (CRL) oraz terminowe składanie odpowiedzi na zapytania US FDA.
- Wsparcie regulacyjne w składaniu zgłoszeń LCM po zatwierdzeniu (suplementy PAS, CBE 30, raporty roczne CBE/BLA itp.).
- Dostarczanie wytycznych dotyczących składania BLA.
- Oferowanie doradztwa w zakresie FDA BLA dla sponsorów.
- Doradztwo regulacyjne dotyczące składania wniosków BLA.
- Planowanie spotkań BLA.
- Wsparcie w przestrzeganiu terminów składania wniosków o licencję na produkty biologiczne.
