Submissão de Biologics License Applications – Visão Geral
A Biologics License Application (BLA) serve como via para o desenvolvimento e a aprovação de medicamentos biológicos, que se revelam promissores na prevenção e no tratamento de várias doenças crónicas e condições de saúde potencialmente fatais. Consequentemente, várias empresas biofarmacêuticas estão a desenvolver produtos biológicos para responder a necessidades médicas não satisfeitas. Com a FDA dos US a prestar especial atenção à aprovação de Biologics License Applications (BLAs), o desafio para os requerentes reside na escolha da estratégia de desenvolvimento adequada para uma submissão de BLA bem-sucedida e respetivas aprovações.
Com a evolução da aplicação regulamentar para terapias avançadas, tais como produtos de terapia celular e génica e outros biológicos/biossimilares complexos que exigem uma avaliação exaustiva dos aspetos de qualidade, segurança e eficácia, as Autoridades de Saúde (HAs) começaram a implementar procedimentos de revisão baseados no risco. Isto despoletou mandatos de submissão complexos com uma lista extensa de documentos. Como resultado, podem surgir situações de omissão de informações obrigatórias nas Biologics License Applications, o que poderá resultar numa ação de RTF (Refuse-to-File) por parte da FDA dos US. Por conseguinte, os patrocinadores de BLA preferem associar-se a um parceiro regulamentar comprovado e com experiência significativa em consultoria regulamentar para produtos biológicos e biossimilares.
A Freyr auxilia os patrocinadores com suporte regulamentar de End-to-End no processo de submissão de BLA, desde reuniões pré-BLA / reuniões BPD até atividades de Gestão do Ciclo de Vida (LCM) pós-aprovação, incluindo (mas não se limitando a) suplementos/relatórios anuais, Relatórios de Distribuição de Lotes (LDRs), etc. Com a sua infraestrutura consolidada e experiência, a Freyr presta apoio regulamentar em autorizações de introdução no mercado e na LCM necessária para vários produtos biológicos aprovados em ambas as vias regulamentares (ou seja, via regulamentar de produtos biológicos inovadores 351(a) e via regulamentar de biossimilares 351(k)).
Submissão de Submissões de Licença de Produtos Biológicos
- Apoio estratégico e de pré-submissão na identificação da via de submissão regulamentar ideal para o pedido de BLA.
- Apoio regulamentar na marcação de reuniões com a FDA (reuniões do Tipo A, B, C e reuniões BPD para biossimilares) e diversas interações com a Agência.
- Análise de lacunas regulamentares (revisão de dados de desenvolvimento / dados de avaliação de semelhança analítica), preparação de planos de mitigação regulamentar e estratégia regulamentar para a submissão de BLA ao abrigo da secção 351(a) e da secção 351(k), de modo a evitar desafios de RTF.
- A compilação, a revisão técnica, a finalização e a submissão do dossier de Biologics License Application para vários tipos de produtos biológicos/biossimilares (vacinas, produtos proteicos terapêuticos recombinantes, produtos de anticorpos monoclonais, produtos de terapia celular e génica, etc.).
- Consultoria regulamentar sobre programas de desenvolvimento de medicamentos biológicos e pedidos de designações para programas de revisão acelerada (Fast-track, Breakthrough Therapy, Accelerated Review e Priority Review).
- Pedido de designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) para terapia celular, produto de engenharia de tecidos terapêutica, ou produtos de células e tecidos humanos.
- Estratégia regulamentar para questões das HAs, preparação de Complete Response Letter (CRL) e submissão atempada de respostas às dúvidas da FDA dos US.
- Apoio regulamentar na apresentação de submissões de LCM pós-aprovação (suplementos PAS, CBE 30, relatórios anuais CBE/BLA, etc.).
- Disponibilização de orientação para a submissão de BLA.
- Oferecer orientação sobre a BLA da FDA aos patrocinadores.
- Aconselhamento regulamentar sobre a submissão regulamentar de BLA.
- Marcação de reuniões de BLA.
- Apoio no cumprimento dos prazos da Biologics License Application.
