Anträge für neue Prüfpräparate – Übersicht
Um klinische Studien in den Vereinigten Staaten (US) mit einem Prüfpräparat (Investigational New Drug) oder Arzneimitteln durchzuführen, die für den vorgesehenen Verwendungszweck nicht zugelassen sind, muss der Sponsor einen Antrag auf Zulassung eines Prüfpräparats (IND-Antrag) bei der US FDA einreichen – den sogenannten IND-Filing –, und die Annahme durch die FDA abwarten, bevor das Arzneimittel in den USA für die Verwendung im Rahmen des klinischen Programms transportiert oder vertrieben wird.
Falls der Sponsor es versäumt, im Rahmen des IND-Genehmigungsverfahrens ausreichende Informationen in den IND-Anträgen vorzulegen, um die Produktqualität, Sicherheit und wissenschaftliche Nachweise zum vorgeschlagenen Wirksamkeitsprofil zu gewährleisten, kann die US FDA einen klinischen Stopp (Clinical Hold – entweder vollständig oder teilweise) verhängen. Dies untersagt Sponsoren das Fortfahren, bis die Probleme behoben sind. Zu den Herausforderungen beim IND-Filing bzw. beim IND-Genehmigungsverfahren mit der US FDA gehören:
- Ermittlung der regulatorischen Anforderungen für die geplante FDA IND Submission (z. B. Phase I, Phase II, Phase III).
- Sicherstellung der GMP/GLP-Konformität während des gesamten IND-Genehmigungsverfahrens.
- Produktspezifisches wissenschaftliches Know-how zur Bewältigung regulatorischer Fragestellungen (z. B. neue chemische Entitäten, Biologika, radioaktiv markierte Arzneimittel etc.).
- Bewältigung von Problemen im Zusammenhang mit klinischen Stopps und Erstellung geeigneter Minderungspläne für potenzielle Probleme.
- Parallele Planung des IND-Einreichungsverfahrens und anderer Logistikaspekte im Zusammenhang mit klinischen Studien (z. B. Einsatzbereitschaft der Prüfzentren, Herstellung und Prüfung klinischen Materials, cGMP-Konformität an CMO-Standorten etc.).
- Verwaltung laufender CMC-Änderungen bzw. Protokolländerungen und Einhaltung regulatorischer/föderaler Anforderungen für eine aktive IND (CMC-Änderungen/Protokolländerungen, Sicherheitsberichterstattung, Jahresberichte etc.).
Um eine regelkonforme IND-Einreichung sicherzustellen, unterstützt Freyr Sponsoren mit End-to-End-Regulatory-Support während des gesamten IND-Genehmigungsverfahrens – beginnend bei Pre-IND-Treffen bis hin zur Einhaltung regulatorischer Vorschriften und der effizienten Verwaltung von FDA IND submissions, bis die IND wirksam wird.
Anträge für neue Prüfpräparate – Expertise
- Strategische Unterstützung beim IND-Filing zur Ermittlung des optimalen regulatorischen Ansatzes für ein oder mehrere geplante klinische Programme und die FDA IND submission.
- Regulatorische Unterstützung für Pre-IND-Treffen und andere behördliche Kommunikationen (Typ-A-, Typ-B-, Typ-C- und Biosimilar Biological Product Development (BPD)-Meetings).
- Antrag auf ODD (Orphan Drug Designation) oder auf Einbindung in Programme für beschleunigte Prüfverfahren.
- Gap-Analyse der Entwicklungsdaten des IND-Arzneimittels im Hinblick auf die aktuellen bundesstaatlichen regulatorischen Anforderungen für die Durchführung klinischer Studien am Menschen, um potenzielle Probleme im Zusammenhang mit klinischen Stopps zu identifizieren (kritisch und schwerwiegend).
- Fachkundige Beratung zu regulatorischen Minderungsplänen für die ermittelten Datenlücken und Probleme bei klinischen Stopps während des IND-Prozesses.
- Fundiertes Verständnis der Anforderungen für NDA/BLA-Einreichungen und der Datenkorrelationen von der IND zur Erleichterung künftiger Zulassungsanträge (Marketing Authorization Applications).
- Vorbereitung, technische Prüfung und Einreichung von CMC-, präklinischen und klinischen Paketen für die Ersteinreichung der IND, IND-Änderungen, Sicherheitsberichte und die Einreichung von IND-Jahresberichten im eCTD-Format für verschiedene Arten von Medizinprodukten bzw. Arzneimitteln (neue chemische Entitäten, Impfstoffe, Biosimilars und andere biologische Produkte wie Gewebe- und Gentherapieprodukte etc.).
- FDA IND submission-Vorlagen im eCTD-Format.
- Veröffentlichung und eCTD-Einreichung von anfänglichen INDs und nachfolgenden Einreichungen (IND-Jahresberichte, Änderungen usw.).
- Strategie für regulatorische Antworten, deren Vorbereitung und fristgerechte Einreichung auf Anfragen/Informationsanforderungen der US FDA.
- Beratungsunterstützung bei der IND-Inaktivierung oder -Reaktivierung sowie beim IND-Genehmigungsverfahren.
- US-Agenturdienste für die IND-Einreichung.
