Składanie wniosków o dopuszczenie produktów biologicznych – Przegląd
Wniosek o dopuszczenie produktu biologicznego (BLA) stanowi bramę do rozwoju i zatwierdzania biologicznych produktów leczniczych, które są obiecujące w zapobieganiu i leczeniu różnych zagrażających życiu chorób przewlekłych i stanów zdrowotnych. Dlatego wiele firm biofarmaceutycznych opracowuje produkty biologiczne, aby zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne. Ponieważ US FDA poświęca szczególną uwagę zatwierdzaniu wniosków o dopuszczenie produktów biologicznych (BLA), wyzwaniem dla wnioskodawców jest wybór właściwej strategii rozwoju dla pomyślnego złożenia BLA i późniejszych zatwierdzeń.
Wraz z ewoluującym egzekwowaniem przepisów regulacyjnych dotyczących zaawansowanych terapii, takich jak produkty terapii komórkowej i genowej oraz inne złożone produkty biologiczne/biosymilary, które wymagają obszernej oceny aspektów jakości, bezpieczeństwa i skuteczności, Organy ds. Zdrowia (HA) zaczęły wdrażać procedury oceny oparte na ryzyku. Spowodowało to złożone wymogi dotyczące zgłoszeń z obszerną listą dokumentów. W rezultacie istnieje ryzyko pominięcia obowiązkowych informacji we wnioskach o dopuszczenie produktów biologicznych, co mogłoby prowadzić do odrzucenia wniosku (RTF – Refuse-to-File) przez US FDA. Dlatego sponsorzy BLA wolą współpracować ze sprawdzonym partnerem regulacyjnym posiadającym znaczące doświadczenie w doradztwie regulacyjnym w zakresie produktów biologicznych i biosymilarów.
Freyr wspiera sponsorów kompleksowym (End-to-End) wsparciem regulacyjnym w procesie zgłaszania BLA, począwszy od spotkań przed złożeniem BLA/spotkań BPD, aż po działania związane z zarządzaniem cyklem życia (LCM) po zatwierdzeniu, w tym (lecz nie wyłącznie) suplementy/raporty roczne, raporty dystrybucji partii (LDR) itp. Dzięki swojej ugruntowanej infrastrukturze i doświadczeniu, Freyr zapewnia wsparcie regulacyjne w zakresie pozwoleń na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego i wymaganego LCM dla różnych produktów biologicznych, które są zatwierdzane w obu ścieżkach regulacyjnych (tj. 351(a) – ścieżka regulacyjna dla innowacyjnych produktów biologicznych i 351(k) – ścieżka regulacyjna dla biosymilarów).
Złożenie wniosków o licencję na produkty biologiczne
- Wsparcie przed złożeniem wniosku i wsparcie strategiczne w identyfikacji optymalnej ścieżki zgłoszenia regulacyjnego dla złożenia wniosku BLA.
- Wsparcie regulacyjne w planowaniu spotkań z FDA (spotkania typu A, B, C oraz spotkania BPD dla biosymilarów) i różnych interakcji z Agencją.
- Analiza luk regulacyjnych (przegląd danych rozwojowych/danych oceny podobieństwa analitycznego), przygotowanie planów łagodzenia ryzyka regulacyjnego oraz strategii regulacyjnej dla zgłoszeń BLA 351(a) i 351(k) w celu uniknięcia problemów z RTF.
- Opracowanie, przegląd techniczny, finalizacja i złożenie pakietu wniosku o dopuszczenie produktu biologicznego dla kilku rodzajów produktów biologicznych/biosymilarów (szczepionki, rekombinowane produkty białkowe do celów terapeutycznych, produkty przeciwciał monoklonalnych, produkty terapii komórkowej i genowej itp.).
- Doradztwo regulacyjne w zakresie programów rozwoju leków biologicznych oraz wnioskowanie o oznaczenia programów przyspieszonej oceny (Fast-track, Breakthrough Therapy, Przyspieszona Ocena i Priorytetowa Ocena).
- Wniosek o status zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) dla terapii komórkowej, produktu inżynierii tkankowej do celów terapeutycznych lub produktów z ludzkich komórek i tkanek.
- Strategia regulacyjna w odpowiedzi na zapytania HA, przygotowanie pisma o pełnej odpowiedzi (CRL) oraz terminowe składanie odpowiedzi na zapytania US FDA.
- Wsparcie regulacyjne w składaniu zgłoszeń LCM po zatwierdzeniu (suplementy PAS, CBE 30, raporty roczne CBE/BLA itp.).
- Zapewnianie wytycznych dotyczących składania BLA.
- Oferowanie sponsorom wytycznych FDA dotyczących BLA.
- Doradztwo regulacyjne w zakresie zgłoszeń regulacyjnych BLA.
- Planowanie spotkań BLA.
- Wsparcie w przestrzeganiu terminów składania wniosków o dopuszczenie produktów biologicznych.
