Usługi w zakresie spraw regulacyjnych dla produktów biologicznych – przegląd
Biologiczne produkty lecznicze to obiecujące rozwiązania w profilaktyce i leczeniu wielu chorób przewlekłych zagrażających życiu oraz schorzeń, których nie można kontrolować za pomocą zwykłych produktów farmaceutycznych. Przykłady sytuacji kryzysowych w ochronie zdrowia, w których produkty biologiczne okazują się najlepszymi rozwiązaniami, to cukrzyca, nowotwory, choroby autoimmunologiczne, infekcje drobnoustrojami i tak dalej. Obecnie zapotrzebowanie na wyspecjalizowane usługi w zakresie spraw regulacyjnych dla produktów biologicznych dostrzegają nie tylko duże, tradycyjne firmy farmaceutyczne, ale również firmy wirtualne dążące do pomyślnego opracowania i wprowadzenia na rynek terapii wielkocząsteczkowych (biologicznych).
Produkty lecznicze biologiczne są zazwyczaj wytwarzane z materiałów ludzkich i/lub biologicznych przy użyciu nowoczesnych metod biotechnologicznych, takich jak technologia DNA rekombinowanego oraz zaawansowane hodowle komórkowe. Obecnie większość produktów biologicznych jest wytwarzana przy użyciu zmodyfikowanych genetycznie bakterii, drożdży, grzybów oraz komórek ssaków w ramach wieloetapowego procesu obejmującego zaawansowane techniki hodowli komórkowych, oczyszczania i charakterystyki będące wynikiem innowacji naukowych.
Istnieją różne rodzaje biologicznych produktów leczniczych, do których należą między innymi:
- Szczepionki (na przykład szczepionka DTP, szczepionka MMR, szczepionka HPV, szczepionka PCV, szczepionka przeciw durowi brzusznemu, szczepionka przeciw polio oraz szczepionka przeciw WZW typu B)
- Rekombinowane białka terapeutyczne i przeciwciała monoklonalne (na przykład GCSF, erytropoetyna, insulina, infliksimab, etanercept, bewacizumab, rytuksymab itp.)
- Produkty krwi i surowice (na przykład ludzkie immunoglobuliny, surowice przeciw jadowi węży, przeciw tężcowi, przeciw błonicy itd.)
- Produkty terapii komórkowej i genowej (na przykład produkty z krwi pępowinowej i zmodyfikowane genetycznie terapie wirusowe)
Zalety biologicznych produktów leczniczych
- Biologiczne produkty lecznicze oddziałują na określone układy, komórki lub narządy ludzkiego ciała i wykazują swoją skuteczność przy minimalnych lub akceptowalnych skutkach ubocznych, co zazwyczaj nie jest możliwe w przypadku innych produktów farmaceutycznych. Ta wysoka specyficzność stała się ogromną zaletą w leczeniu chorób przewlekłych, takich jak nowotwory czy zaburzenia autoimmunologiczne.
- Niektóre z tych produktów biologicznych są stosowane w leczeniu kryzysów zdrowotnych wynikających z niedoboru określonych białek/czynników metabolicznych w ludzkim organizmie (np. insulina i G-CSF).
- Określone mikroorganizmy lub ich całe fragmenty są wykorzystywane jako środki immunologiczne (szczepionki) w celu wywołania odporności czynnej w ludzkim organizmie. Produkty te odgrywają kluczową rolę w zapobieganiu wielu chorobom zagrażającym życiu, takim jak polio, zapalenie płuc, dur brzuszny i cholera.
Przeszkody regulacyjne w zatwierdzaniu biologicznych produktów leczniczych
- Ze względu na złożoność produktów biologicznych, wymagania regulacyjne dotyczące ich zatwierdzenia różnią się w zależności od rodzaju produktu i wymagają przedłożenia obszernych danych potwierdzających ich jakość, bezpieczeństwo i skuteczność.
- Na całym świecie organy regulacyjne oceniają produkty biologiczne pod kątem zatwierdzenia indywidualnie, stosując podejście oparte na ryzyku, przez co spełnienie wymogów regulacyjnych dla biologicznych produktów leczniczych stało się dużym wyzwaniem dla branży.
Usługi w zakresie Spraw regulacyjnych dla produktów biologicznych
Firma Freyr dysponuje ugruntowaną infrastrukturą i doświadczeniem w zakresie spraw regulacyjnych dla produktów biologicznych, co pozwala jej świadczyć niezbędne usługi regulacyjne w tym obszarze na potrzeby uzyskania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu oraz zapewniać wymagane wsparcie w zakresie zarządzania cyklem życia (LCM) dla różnych produktów biologicznych na rynku globalnym.
Eksperci Freyr ds. spraw regulacyjnych dla produktów biologicznych posiadają doświadczenie na każdym etapie cyklu życia produktu – od początkowej fazy badawczo-rozwojowej i badań nieklinicznych po badania kliniczne, pozwolenie na dopuszczenie do obrotu oraz zarządzanie cyklem życia po zatwierdzeniu. Zespół Freyr ds. spraw regulacyjnych dla produktów biologicznych składa się z wykwalifikowanych ekspertów z branży oraz byłych pracowników organów regulacyjnych z ponad 25-letnim doświadczeniem.
Wierzymy, że właściwe zrozumienie wymagań regulacyjnych jest kluczem do sukcesu na dzisiejszym rynku globalnym. Oszczędza to czas, wysiłek i inwestycje firmy.
Wsparcie i doradztwo przed złożeniem wniosku
- Wczesne usługi regulacyjne dotyczące produktów biologicznych oraz doradztwo CMC w zakresie produktów biologicznych
- Strategiczne doradztwo w zakresie spraw regulacyjnych dla produktów biologicznych oraz wsparcie regulacyjne przy składaniu wniosków o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktów biologicznych (MAA)
- Ocena produktów pod kątem przydatności w ramach programów przyspieszonych oraz usługi regulacyjne w zakresie biologicznych produktów leczniczych dotyczące składania wniosków o objęcie programami przyspieszonymi (fast track, terapia przełomowa, przyspieszone zatwierdzenie, przegląd priorytetowy, PRIME itp.)
- Ocena produktów pod kątem przydatności do nadania statusu leku sieradzcego oraz wsparcie regulacyjne przy składaniu wniosków o nadanie statusu leku sieradzcego
- Wsparcie w zakresie Sprawy regulacyjne podczas spotkań przed Złożeniem wniosku i różnych interakcji z Agencją (US FDA CDER/CBER, EMA itp.)
Usługi regulacyjne dla regionów US i Europy
Analiza luk regulacyjnych (przegląd danych o produkcie), przygotowanie planów działań naprawczych oraz strategii regulacyjnych dla wniosków BLA na podstawie sekcji 351(a), wniosków BLA na podstawie sekcji 351(k) oraz wniosków o dopuszczenie do obrotu (MAA).
Usługi przedstawiciela w US dla różnych programów rozwojowych i wniosków
- Opracowywanie dokumentacji CMC w formacie eCTD dla wniosków o badania kliniczne (IND / IMPD) oraz wniosków MAA i wniosków o licencję na produkty biologiczne (BLA)
- Publikowanie i składanie dokumentacji regulacyjnej w formacie eCTD / NeeS
- Odpowiedzi na zapytania i wnioski o informacje dotyczące CMC produktów biologicznych oraz kompleksowe (End-to-End) wsparcie w obsłudze pism z odpowiedziami całkowitymi (CRL)
- Zarządzanie cyklem życia produktu i wsparcie regulacyjne oparte na potrzebach (np. składanie raportów o odchyleních w produktach biologicznych)
- Zarządzanie kontrolą zmian oraz wariantami, uzupełnieniami i poprawkami CMC.
- Usługi w zakresie głównego pliku biologicznego (Biological Master File) służące do przesyłania informacji o procesie, metodach i innych zaawansowanych technologiach (np. techniki sekwencjonowania genów), które mają charakter zastrzeżony.
Usługi regulacyjne dla rynków ROW (regiony Azji, Afryki, Ameryki Łacińskiej i WNP)
- Strategie regulacyjne, specyficzna dla danego kraju ocena luk regulacyjnych pod kątem rejestracji produktów biologicznych
- Opracowywanie dokumentacji rejestracyjnej produktów i udzielanie odpowiedzi na zapytania w formacie właściwym dla danego kraju
- Zarządzanie kontrolą zmian oraz wariantami, uzupełnieniami i poprawkami CMC.
- Zarządzanie cyklem życia produktu i odnowienia
Wsparcie regulacyjne w zakresie zgodności z GMP dla produktów biologicznych (USA, Europa i ROW)
Interpretacja aktualnych wymagań i przepisów GMP dla różnych produktów biologicznych, takich jak GMO, białka rekombinowane, produkty hodowane komórkowo, szczepionki wirusowe (żywe i inaktywowane), oraz wspieranie klienta w projektowaniu systemów i procedur GMP (zgodność z 21 CFR część 210, 211, części 600–680, EudraLex tom 4 itp.)
Usługi regulacyjne w zakresie wstępnej kwalifikacji szczepionek przez WHO
- Ocena luk produktowych pod kątem wstępnej kwalifikacji WHO
- Opracowywanie strategii regulacyjnych dotyczących wstępnych kwalifikacji szczepionek
- Opracowywanie podsumowania dokumentacji produktu (PSF) i udzielanie odpowiedzi na zapytania
- Obsługa zmian
- Składanie rocznych raportów dotyczących wstępnie zakwalifikowanych szczepionek (PQVAR)
Kompleksowe (End-to-End) usługi regulacyjne związane z wprowadzaniem produktów biologicznych na rynek indyjski
Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu biologicznego w Indiach przebiega według typowego procesu i wymaga zatwierdzenia przez różne podmioty regulacyjne, takie jak Komitet Przeglądu Manipulacji Genetycznych (RCGM), Komitet Zatwierdzania Inżynierii Genetycznej (GEAC) oraz Central Drugs Standard Control Organization (CDSCO), w zależności od charakteru i rodzaju produktu.
Firma Freyr zapewnia kompleksowe (End-to-End) wsparcie regulacyjne w zakresie opracowywania, uzyskiwania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu oraz zarządzania cyklem życia produktów biologicznych wytwarzanych w Indiach, jak również produktów importowanych z zagranicy.
- Najlepsza w swojej klasie znajomość zagadnień CMC w odniesieniu do farmaceutycznych postaci dawek, takich jak leki w postaci wstrzykiwń (roztwory sterylne, proszki do sporządzania roztworów do wstrzykiwań i strzykawki napełnione)
- Kompleksowa ocena dokumentacji z perspektywy asesora
- Skuteczna strategia składania wniosków z wynikami zgodnymi z zasadą „za pierwszym razem dobrze” (first time-right), aby zapewnić terminowe zatwierdzenia.
- Ocena dokumentacji zgodnie z powtarzającymi się zmianami
- Progresywne modele funkcjonowania
- Globalne kompetencje w zakresie świadczenia usług zapewniające korzystne dopasowanie kosztów
- Wsparcie całodobowe
Firmy mogą tego jeszcze nie dostrzegać, ale biologiczne produkty lecznicze stwarzają ogromne możliwości na całym świecie, zwłaszcza na rynkach stabilnych, takich jak USA i Europa, a także na rynkach wschodzących, takich jak Meksyk, Brazylia, Chiny, Rosja i Indie. Mimo że perspektywy wzrostu biznesu na tym rynku są oceniane jako doskonałe, nie można pomijać ewoluujących aspektów regulacyjnych z nim związanych. Aby firmy mogły poszerzać swoją obecność globalnie na nowych rynkach, konieczne jest terminowe spełnianie wymogów regulacyjnych. Przedsiębiorstwa powinny pamiętać, że wraz ze wzrostem szans rosną również wyzwania regulacyjne. Oddani partnerzy świadczący usługi CMC dla produktów biologicznych mogą uchronić je przed tymi nieprzewidzianymi przeszkodami dzięki wieloletniemu doświadczeniu i niezawodnym rozwiązaniom.
