Le Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) de la FDA a publié un projet de ligne directrice intitulé « Mettre à profit les connaissances antérieures dans le développement de produits de thérapie génique humaine intégrant l'édition du génome ». Une fois finalisée, cette ligne directrice permettra aux promoteurs d'utiliser les informations accessibles au public et les connaissances établies sur la plateforme — y compris les données CMC, les résultats d'études non cliniques et les informations cliniques — afin de simplifier les soumissions réglementaires. Champ d'application principal : les produits de thérapie génique humaine qui utilisent l'édition du génome (par exemple, CRISPR) dans les cellules somatiques humaines. Cette ligne directrice complète : (1) le cadre de mécanisme plausible de la FDA pour les thérapies des maladies ultra-rares ; (2) le projet de ligne directrice d'avril 2026 sur les normes de sécurité de l'édition du génome et l'évaluation des effets hors cible basée sur le NGS. Ensemble, ces éléments constituent un cadre réglementaire en trois parties pour la thérapie génique. Les promoteurs doivent toujours fournir une justification scientifique démontrant l'applicabilité des connaissances antérieures. Les commentaires du public sont ouverts — la contribution des parties prenantes est activement encouragée avant la finalisation.
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