Présentation du client.
Une société biopharmaceutique basée en Chine, spécialisée dans le développement d’un produit innovant de thérapie cellulaire et génique (TCG), avait besoin d’un accompagnement complet en matière d’affaires réglementaires et d’opérations réglementaires pour sa demande d’autorisation de nouveau médicament expérimental (IND) en Chine. Le client recherchait les conseils d’experts pour s’y retrouver dans les procédures NMPA , les exigences IND , CMC , les processus de consultation réglementaire et la planification du développement clinique d’un produit de thérapie avancée.
Contexte
Dans le cadre de sa stratégie de développement clinique et de commercialisation, le client prévoyait de déposer une IND auprès de l’Administration nationale des produits médicaux (NMPA) chinoise pour un traitement innovant de thérapie cellulaire et génique. Compte tenu du caractère novateur des produits de thérapie cellulaire et génique, le parcours réglementaire impliquait des évaluations techniques complexes, des lignes directrices en constante évolution et un examen minutieux de la documentation relative à la chimie, à la fabrication et aux contrôles (CMC).
L'organisation recherchait un partenaire expérimenté en matière de réglementation, capable de gérer les opérations réglementaires, d'accompagner NMPA , de répondre aux questions techniques et d'élaborer des stratégies visant à accélérer les procédures d'autorisation, afin de garantir le succès des demandes et le lancement des essais cliniques dans les délais impartis.
Services inclus dans le périmètre
Assistance IND et gestion des opérations réglementaires
NMPA et communication réglementaire
Évaluation CMC et stratégie réglementaire
Gestion de la documentation relative aux essais cliniques
Préparation et examen IND
Assistance pour le DSUR et les interactions de fin de phase (EoPI)
Gestion des réponses NMPA
Approbation conditionnelle et planification de l'examen prioritaire
Défi
Évolution NMPA concernant les produits de thérapie cellulaire et géniqueLe client a rencontré des difficultés pour interpréter et adapter sa documentation aux nouvelles exigences réglementaires chinoises relatives aux produits de thérapie cellulaire et génique.
Précédents réglementaires limités: cette plateforme innovante dédiée à l'impôt sur les plus-values s'est appuyée sur une technologie de pointe, dans un contexte où les précédents réglementaires étaient limités et où les orientations évoluaient au sein du cadre réglementaire chinois.
Questions complexes CMC NMPA essentiel de répondre efficacement aux questions hautement techniques posées par la NMPA CMC afin de maintenir la dynamique du dossier et d’éviter tout retard.
Stratégie réglementaire pour les procédures accéléréesLe client avait besoin de conseils sur les procédures d'autorisation conditionnelle et d'examen prioritaire afin d'accélérer le développement clinique et de faciliter l'accès potentiel au marché.
Solution
1
Assistance End-to-End pourIND
A apporté un soutien complet pour l'exécution IND , l'examen de la documentation réglementaire, la planification des dépôts et les activités de consultation réglementaire.
2
Gestion proactive NMPA
Nous avons élaboré et coordonné les réponses aux NMPA , en les transmettant quatre jours avant la date limite afin de faciliter IND .
3
CMC Consulting
A fourni des conseils stratégiques sur CMC majeurs apportés par CMC , les exigences en matière de documentation technique et les attentes réglementaires concernant les thérapies innovantes.
4
Assistance à la documentation des essais cliniques
Gestion de la documentation essentielle relative au développement clinique, notamment IND , les rapports de mise à jour sur la sécurité en cours de développement (DSUR) et les interactions en fin de phase (EoPI).
5
Stratégie d'autorisation accélérée
Nous avons accompagné la mise en place de procédures d'autorisation conditionnelle et d'examen prioritaire, contribuant ainsi à préparer le produit en vue d'un examen réglementaire accéléré et d'un accès plus rapide pour les patients.
Impact
Grâce au soutien de Freyr, le client a pu s'y retrouver avec succès dans le paysage réglementaire complexe régissant les produits de thérapie cellulaire et génique en Chine, tout en améliorant la qualité de ses dossiers, la conformité et son niveau de préparation réglementaire.
Excellence réglementaire
- Conformité garantie aux NMPA chinoise
- A contribué au succès des démarches menées en vue de IND
- A fourni des supports de communication réglementaire de grande qualité
- Renforcement de la conformité aux exigences réglementaires en constante évolution en matière d'impôt sur les plus-values
Exécution plus rapide des soumissions
- Les réponses NMPA ont été transmises avant les dates limites
- Accélération des procédures de consultation et d'autorisation réglementaires
- Réduction du risque de retards dans la soumission et d'interruptions dans l'examen
Efficacité Opérationnelle
- Rationalisation des opérations réglementaires et de la gestion de la documentation
- Une meilleure coordination entre les parties prenantes et les autorités de régulation
- Une meilleure visibilité sur l'avancement des dépôts et les étapes réglementaires clés
Valeur commerciale
- A contribué à la réussite de la transition vers le développement clinique
- Meilleure préparation aux possibilités d'autorisation conditionnelle et d'examen prioritaire
- Renforcement de la stratégie d'accès au marché chinois du client
- A permis d'accélérer la mise en place d'un programme innovant de thérapie cellulaire et génique
