Présentation du client.
Le client est une entreprise pharmaceutique basée en Italie, spécialisée dans les produits biologiques destinés au traitement des maladies orphelines. L'entreprise souhaitait accéder US pour ses traitements enzymatiques de substitution, mais ne disposait d'aucune expérience préalable en matière de BLA pour ce type de produits spécialisés.
Contexte du client
Le client avait entamé BLA auprès de laFDA US ,FDA s'était heurté à des objections de la part des autorités réglementaires concernant la suffisance des données et les contrôles de fabrication. Le changement de site de fabrication du médicament, qui n'avait jamais fait l'objet d'une inspection par l'agence, a ajouté une couche supplémentaire de complexité.
Services inclus dans le périmètre
Accompagnement complet pour BLA et le dépôt des dossiers BLA relatifs aux traitements de substitution enzymatique.
Stratégie et planification des dépôts réglementaires, y compris un calendrier détaillé des dépôts.
Analyse des écarts et correction des documents sources et des données scientifiques.
Coordination avec plusieurs responsables marketing afin de rassembler, de valider et de finaliser les documents requis.
Formation et transfert de connaissances aux équipes internes du client concernant BLA et FDA futures FDA .
Défis
Manque d'expertise interne en matière de BLA pour les produits biologiques orphelins.
FDA US FDA que les données scientifiques fournies dans la demande actuelle étaient insuffisantes.
Une complexité accrue due au changement de site de fabrication du médicament, qui n'avait jamais fait l'objet FDA auparavant.
Nécessité d'une coordination étroite entre plusieurs organisations de gestion des cas (CMO) afin de garantir l'exhaustivité et la cohérence des données sources.
Solution
Freyr a mis en place un BLA structuré BLA combinant une analyse rigoureuse des lacunes, la consolidation des données et la préparation progressive des modules. L'équipe a fait office de prolongement du service réglementaire du client : elle a pris en charge la stratégie, coordonné CMO et veillé à ce que chaque BLA réponde à toutes FDA .
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Nous avons réalisé une analyse détaillée des écarts entre l'ensemble des documents sources et des données scientifiques afin d'identifier les lacunes par rapport FDA applicables aux demandes d'autorisation de mise sur le marché (BLA).
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A assuré la coordination avec plusieurs responsables marketing afin de recueillir les données manquantes, de clarifier les incohérences et de garantir la remise en temps voulu de tous les documents justificatifs.
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Rédaction et finalisation BLA et sections de la demande d’autorisation de mise sur le marché ( BLA contenant des informations complètes et scientifiquement solides, adaptées aux FDA concernant les traitements destinés aux maladies orphelines.
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Nous avons élaboré une stratégie et un calendrier de dépôt des dossiers réglementaires, et formé les équipes du client au plan d'action réglementaire convenu afin de gérer FDA , tant actuelles que futures.
Impact
- Aucun FDA par FDA des demandes d'autorisation de mise sur le marché (BLA) concernant les thérapies de remplacement enzymatique ciblées.
- Préparation et dépôt réussis des demandes d'autorisation de mise sur le marché (BLA) qui ont abouti àFDA de ces produits parFDA US .
- Renforcement des capacités internes grâce à la formation, permettant ainsi au client de gérer de manière plus autonome FDA futurs FDA .
Cette collaboration a permis de transformer une BLA risquée BLA une demande BLA en une voie couronnée de succès pour les traitements destinés aux maladies orphelines. En combinant une planification réglementaire stratégique, la préparation des modules et CMO , Freyr a aidé le client à obtenir les autorisations nécessaires et à renforcer ses compétences en matière de réglementation. Le client est désormais plus confiant quant à l’extension de son portefeuille de produits biologiques aux US.
