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Afin de promouvoir l'harmonisation mondiale entre les autorités de santé et d'encourager les Member States à renforcer leurs systèmes réglementaires pour les produits de thérapie cellulaire et génique, l'WHO (Organisation mondiale de la santé) a proposé un cadre fondé sur les risques pour la réglementation des produits de thérapie cellulaire et génique (CGTP). Le livre blanc de l'WHO expose les principes fondamentaux essentiels pour assurer une surveillance réglementaire adéquate des différents types de CGTP et doit être examiné dans cette optique. Analysons-les.
Considérations de l'WHO
Le cadre réglementaire doit reposer sur des principes scientifiques et éthiques, ainsi que sur une évaluation approfondie du rapport bénéfice/risque pour les différentes catégories de CGTP. Pour les cellules et tissus humains (HCT) à faible risque, la réglementation doit se concentrer sur la prévention des contaminations et de la transmission de maladies, tandis que les exigences réglementaires pour les médicaments de thérapie innovante (MTI) sont plus élevées afin de répondre aux risques liés aux produits hautement manipulés. Les éléments clés de ce cadre comprennent :
- Une définition claire des catégories de produits qui constituent des CGTP.
- La stratification des risques des produits définis comme des CGTP.
- L'alignement du niveau de contrôle réglementaire en fonction des différentes catégories de risque.
- La prise en compte du niveau de maturité, de l'expertise et des ressources de l'autorité réglementaire pour assurer la surveillance des CGTP dans les différentes catégories de risque.
Ce document constitue une première étape en réponse à la recommandation de la conférence internationale des autorités de réglementation des médicaments (ICDRA) de 2018 et définit les priorités et les prochaines étapes, telles qu'identifiées par les régulateurs des pays développés et en développement, pour faire progresser l'harmonisation mondiale de la réglementation des CGTP, y compris des MTI. Les priorités sont les suivantes :
- Décrire clairement ce que sont les CGTP, expliquer comment les sous-ensembles de HCT et de MTI sont définis au sein de cette grande catégorie et fournir des définitions de la terminologie clé pertinente dans ce domaine.
- Résumer l'état actuel des MTI approuvés ou en cours de développement, y compris des exemples de difficultés rencontrées lors du développement et des solutions trouvées. Ces exemples doivent couvrir le développement non clinique et clinique, ainsi que la fabrication et la qualité des produits.
- Présenter les éléments clés d'un cadre réglementaire qui favorise la sécurité et l'efficacité des CGTP, y compris des suggestions de contrôles réglementaires pour différentes catégories de risque de produits. Les produits couvrent les éléments clés d'une surveillance adéquate tout au long du cycle de vie du produit, de la phase de recherche clinique jusqu'à la surveillance après commercialisation.
- Élaborer une proposition sur la manière dont le cadre réglementaire pour les catégories de risque pourrait être mis en œuvre dans des pays présentant différents niveaux de maturité réglementaire.
Des cadres distincts pour les HCT et les MTI
Selon le document, l'WHO propose des classifications réglementaires différentes pour les HCT et les MTI. Les HCT subissent des manipulations minimes ou sont destinés à un usage homologue par rapport aux MTI, qui proviennent de cellules humaines ou animales et impliquent des manipulations plus poussées. Par conséquent, les MTI nécessitent une réglementation plus complète et la démonstration de leur sécurité et de leur efficacité, ainsi que :
- Des contrôles de fabrication et de qualité plus stricts, comprenant des modifications de procédés et des évaluations de comparabilité, pour les essais cliniques et la production commerciale dans le respect des bonnes pratiques de fabrication (BPF).
- Des études non cliniques visant à produire des données pharmacodynamiques (PD), pharmacocinétiques (PK), de biodistribution et de sécurité pour les produits, afin de garantir que les risques sont connus et atténués avant l'exposition humaine (des bonnes pratiques de laboratoire (GLP) sont requises pour les études de sécurité pivots).
- Des études cliniques correctement conçues et contrôlées pour recueillir des données de sécurité et d'efficacité solides et fiables sur les produits, ainsi qu'un suivi à long terme des patients (Bonnes pratiques cliniques [GCP] requises pour la conduite des études).
Il est permis d'espérer que, grâce à diverses initiatives de confiance réglementaire à l'échelle régionale et internationale, la convergence réglementaire aboutira à terme à une harmonisation réglementaire. Le respect de ces exigences réglementaires pour les HCT et les ATMPs profiterait à la santé publique en rendant des produits médicaux potentiellement transformateurs, sûrs et efficaces accessibles pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Souhaitez-vous en savoir plus sur les recommandations de l'OMS concernant la réglementation des CGTP ? Contactez Freyr, un partenaire réglementaire de confiance depuis dix ans. Restez informé, restez en conformité.
