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Les technologies de développement de médicaments (DDT) sont des méthodes, des matériaux ou des mesures qui facilitent le développement de médicaments et l'examen réglementaire, tel que le stipule la loi « 21st Century Cures Law ». Celles-ci comprennent des biomarqueurs, des évaluations des résultats cliniques et d'autres mesures. La Food and Drug Administration (FDA) a créé des programmes de qualification pour les biomarqueurs, les évaluations des résultats cliniques et les modèles animaux destinés à être utilisés conformément à la règle relative aux animaux (Animal Rule) pour soutenir les activités de développement des DDT.
Le 30 novembre 2020, la FDA a lancé un programme pilote appelé ISTAND, acronyme de « Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs » (approches scientifiques et technologiques innovantes pour les nouveaux médicaments). Le public cible de cette initiative pilote est constitué des créateurs de DDT innovants. Grâce à ce projet pilote, les développeurs disposent désormais d'une voie pour soumettre des idées d'approches novères qui ne possèdent pas encore de parcours réglementaire.
L'ISTAND soutient la création de DDT tels que les biomarqueurs, les évaluations des résultats cliniques et les modèles animaux destinés à être utilisés conformément à la règle relative aux animaux qui n'est pas couverte par les processus de qualification des DDT actuels. Afin d'intégrer rapidement les nouvelles technologies et les approches scientifiques dans le développement des médicaments, l'examen réglementaire et, en fin de compte, d'accélérer l'introduction de nouveaux traitements pour les patients, l'ISTAND vise à offrir un soutien scientifique et logistique aux développeurs de DDT et aux divisions cliniques de la FDA.
Principaux avantages du programme pilote ISTAND
- L'accès anticipé aux commentaires de la FDA sur le développement d'un outil contribue à renforcer la confiance, tant de la part de la FDA que des développeurs, dans l'utilisation des technologies en cours de développement dans le cadre du parcours DDT.
- Possibilité de qualification par le biais de la procédure de qualification des DDT, avec la possibilité de fournir des résultats alternatifs si la qualification n'est pas la meilleure option.
- De nouvelles plates-formes pour une collaboration efficace et le partage des connaissances entre les divisions de la FDA et avec les parties prenantes externes, y compris les autorités réglementaires internationales, permettront d'obtenir un plus grand consensus et des avis unifiés de la part de l'agence.
Processus de soumission au programme pilote ISTAND
Une procédure en plusieurs étapes pour la qualification des DDT a été établie par la loi « 21st Century Cures Act ». Toute personne participant au développement de médicaments ou de produits biologiques peut utiliser un DDT qualifié pour un contexte d'utilisation donné.
Le processus de qualification comprend trois soumissions :
- Lettre d'intention
- Plan de qualification
- Dossier de qualification complet
Une déclaration d'intention (LOI) est le premier document soumis par les candidats au programme pilote ISTAND à istand@fda.hhs.gov. L'équipe du programme pilote ISTAND analysera la LOI complétée après l'avoir reçue, indiquera au candidat si sa candidature a été acceptée pour le pilote et passera à l'examen technique. Après évaluation par un expert technique, le comité des DDT décide d'accepter ou non une soumission dans le programme en fonction de plusieurs variables. Si une LOI ou une soumission de QP est acceptée, le demandeur peut passer à l'étape FQP ou QP, selon la manière dont il répond aux recommandations et aux critiques de la lettre de décision. Les candidats ne peuvent passer au niveau suivant que s'ils sont acceptés au stade de la LOI ou de la QP.
Acceptation de la première soumission par le programme pilote ISTAND
Le 7 septembre 2022, la FDA a annoncé que la première proposition pour le programme dans le cadre de sa voie de qualification avait été acceptée par le Center for Drug Evaluation and Research (CDER) et le Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). L'outil potentiel, accepté pour être ajouté à l'ISTAND par la FDA en juillet 2022, vise à améliorer les profils de sécurité des médicaments biothérapeutiques expérimentaux utilisant le réseau de protéomes membranaires (MPA). Le contexte d'utilisation (COU) de l'entreprise s'applique à presque toutes les techniques biothérapeutiques, y compris les cellules CAR-T, les produits bispécifiques, les peptides et les immunoglobulines.
Il est très incertain que ce programme pilote connaisse le succès escompté par la FDA. De plus, la FDA a indiqué que, pendant la phase pilote, elle prévoyait d'accepter « 2 à 4 soumissions dans le cadre du programme pilote ISTAND chaque année, avec un processus de triage et de sélection axé sur l'impact sur la santé publique et la faisabilité de la mise en œuvre ». L'autre zone d'ombre concerne le délai nécessaire pour le processus de qualification. Par rapport au processus traditionnel, la qualification ISTAND semble beaucoup plus complexe, compte tenu de l'accent mis sur les produits innovants. Consultez Freyr pour plus d'informations.
