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Afin de favoriser la convergence mondiale entre les autorités sanitaires et d’encourager l’ Member States à renforcer son système de réglementation des produits de thérapie cellulaire et génique, l’Organisation mondiale de la santé ( WHO ) a proposé un cadre de réglementation fondé sur les risques pour les produits de thérapie cellulaire et génique (CGTP). Le livre blanc intitulé «WHO » (Convergence mondiale des cadres réglementaires pour les produits de thérapie cellulaire et génique) expose les principes fondamentaux essentiels à une surveillance réglementaire adéquate des différents types de CGTP et doit être examiné dans ce contexte. Décortiquons-les.
WHO Éléments à prendre en compte
Le cadre réglementaire doit reposer sur des principes scientifiques et éthiques, ainsi que sur une évaluation exhaustive du rapport risques/bénéfices pour les différentes catégories de CGTP. Pour les cellules et tissus humains (CTH) à faible risque, la réglementation doit se concentrer sur la maîtrise des contaminations éventuelles et de la transmission de maladies, tandis que les exigences réglementaires relatives aux médicaments de thérapie innovante (ATMP) sont plus strictes afin de prendre en compte les risques liés à des produits ayant subi des manipulations importantes. Les éléments clés de ce cadre sont les suivants :
- Définition claire des catégories de produits qui constituent les CGTP.
- Stratification des risques des produits définis comme des CGTP.
- Harmoniser le niveau de contrôle réglementaire en fonction des différentes catégories de risque.
- Prise en compte du niveau de maturité, de l'expertise et des ressources dont dispose l'autorité de régulation pour assurer la surveillance des CGTP dans les différentes catégories de risque.
Ce document constitue la première étape de la mise en œuvre de la recommandation formulée en 2018 par l’ICDRA (Conférence internationale des autorités de réglementation des médicaments) et présente les priorités et les prochaines étapes, telles qu’elles ont été définies par les autorités de réglementation des pays développés et en développement, afin de faire progresser la convergence mondiale en matière de réglementation des produits thérapeutiques de nouvelle génération (CGTP), y compris les médicaments de thérapie avancée (ATMP). Les priorités sont les suivantes :
- Décrivez clairement ce que sont les CGTP, expliquez comment les sous-catégories des HCT et des ATMP sont définies à partir de cette catégorie plus large, et donnez les définitions des termes clés pertinents dans ce domaine.
- Présentez un aperçu de l'état actuel des ATMP approuvés ou en cours de développement, en citant des exemples de difficultés rencontrées au cours de leur développement et les solutions qui ont été trouvées. Ces exemples doivent porter sur le développement non clinique, le développement clinique, ainsi que la fabrication et la qualité des produits.
- Présenter les éléments clés d'un cadre réglementaire garantissant la sécurité et l'efficacité des CGTP, y compris les mesures de contrôle réglementaires proposées pour les différentes catégories de risque des produits. Ces produits intègrent les éléments essentiels à une surveillance adéquate couvrant l'ensemble de leur cycle de vie, depuis la phase d'étude jusqu'à la surveillance post-commercialisation.
- Élaborer une proposition sur la manière dont le cadre réglementaire applicable aux catégories de risques pourrait être mis en œuvre dans des pays présentant différents niveaux de maturité réglementaire.
Cadres réglementaires distincts pour les HCT et les ATMP
Selon ce document, l’ WHO e propose différentes classifications réglementaires pour les HCT et les ATMP. Les HCT font l’objet d’une manipulation minimale ou sont destinés à un usage homologue, contrairement aux ATMP, qui sont dérivés de cellules humaines ou animales et font l’objet d’une manipulation plus poussée. Par conséquent, les ATMP nécessitent une réglementation plus complète et la démonstration de leur sécurité et de leur efficacité, ainsi que :
- Des contrôles de fabrication et de qualité plus rigoureux, comprenant notamment des modifications des procédés et des évaluations de comparabilité, pour les essais cliniques et la production commerciale dans le cadre des Bonnes pratiques de fabrication (BPF).
- Études non cliniques visant à générer des données pharmacodynamiques (PD), pharmacocinétiques (PK), de biodistribution et de sécurité pour les produits, afin de garantir que les risques soient identifiés et atténués avant toute exposition humaine (bonnes pratiques de laboratoire (GLP) requises pour les études pivots de sécurité).
- Des études cliniques présentant une conception et un contrôle appropriés, permettant de recueillir des données solides et fiables sur la sécurité et l'efficacité des produits, ainsi que d'assurer un suivi à long terme des patients (Bonnes pratiques cliniques, (GCP), requises pour la conduite de ces études).
On peut espérer que, grâce à diverses initiatives visant à favoriser la confiance mutuelle entre les autorités réglementaires aux niveaux régional et international, la convergence réglementaire débouchera à terme sur une harmonisation réglementaire. L’alignement sur ces exigences réglementaires relatives aux HCT et aux ATMP serait bénéfique pour la santé publique, car il permettrait de mettre à disposition des produits médicaux potentiellement révolutionnaires, sûrs et efficaces pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Souhaitez-vous en savoir plus sur les considérations de l’ WHO s en matière de réglementation des CGTP ? Contactez Freyr, un partenaire réglementaire de confiance depuis une décennie. Restez informé. Restez en conformité.
