Am 3. Juni 2026 gab das Center for Drug Evaluation and Research (CDER) der FDA die Annahme des ersten In-silico-Arzneimittelentwicklungstools im Rahmen des Pilotprogramms Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs (ISTAND) bekannt. Das angenommene Tool wurde entwickelt, um arzneimittelinduzierte Leberschäden (DILI) vorherzusagen – eine der Hauptursachen für klinisches Arzneimittelversagen und Sicherheitsrückrufe nach der Markteinführung. Regulatorische Bedeutung: (1) ISTAND ist das Programm der FDA zur Qualifizierung neuartiger Arzneimittelentwicklungstools (DDTs), die nicht in bestehende Qualifizierungspfade passen. Die Annahme kennzeichnet das Tool als geeignet für die Einreichung zur Unterstützung von IND-/NDA-Anträgen innerhalb des definierten Anwendungsbereichs (CoU). (2) Dies ist das erste rechnergestützte/In-silico-Modell, das formell über ISTAND akzeptiert wurde – und schafft damit einen Präzedenzfall für zukünftige AI-/ML- und quantitative Systempharmakologie (QSP)-Tools. (3) Die DILI-Vorhersage ist eine der wichtigsten Herausforderungen in der präklinischen Sicherheit – ein validiertes In-silico-Tool könnte die Abhängigkeit von Tierstudien zur Hepatotoxizität verringern und eine frühere Identifizierung von Risikoverbindungen ermöglichen. Sponsoren, die hepatotoxische Verbindungsklassen (z. B. Kinasehemmer, Antibiotika, metabolisch aktive Verbindungen) entwickeln, sollten prüfen, ob der Anwendungsbereich (CoU) dieses Tools für ihre Entwicklungsprogramme anwendbar ist, und frühzeitig mit der FDA in Kontakt treten.
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