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Les besoins médicaux non satisfaits (UMN) constituent l’une des priorités les plus urgentes des systèmes de santé. L’évolution constante des sciences et des technologies dans le domaine des soins de santé offre la possibilité d’explorer diverses options thérapeutiques. Les autorités sanitaires encouragent les thérapies innovantes qui promettent d’améliorer considérablement la qualité de vie des patients. S'appuyant sur la priorité accordée à l'innovation et ciblant les besoins non satisfaits des patients dans le cadre du développement de médicaments, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a mis en place en 2016 la procédure « PRIority MEdicines » (PRIME). Depuis lors, la procédure PRIME permet d'accorder des autorisations de mise sur le marché pour des traitements innovants selon un calendrier accéléré. Ce type de procédure simplifiée peut être envisagé par toute entreprise, qu'il s'agisse de start-ups, de sociétés biotechnologiques de taille moyenne ou de grandes multinationales. Toutefois, l’éligibilité à cette procédure est limitée aux produits en cours de développement et n’ayant pas encore fait l’objet d’une demande d’autorisation de mise sur le marché via la procédure centralisée. Les critères d’éligibilité sont appliqués de manière rigoureuse. Entre mars 2016 et avril 2022, seules 24 % des demandes ont été acceptées, tandis que 72 % des demandes PRIME ont été rejetées. Parmi les 24 % sélectionnés pour la procédure PRIME, la majorité concernait le domaine thérapeutique de l’oncologie.
Les innovateurs qui cherchent à obtenir des autorisations de mise sur le marché pour des maladies rares ou des médicaments orphelins disposent souvent de données limitées pour étayer leurs demandes d’autorisation de nouveaux médicaments, comme l’exigent les autorités réglementaires. Les demandes concernant les « Produits médicaux s de thérapie avancée» (ATMP) et les médicaments orphelins se heurtent généralement à ce type de difficultés. En raison du caractère limité des données sur la population de patients, une interaction constante avec les autorités de réglementation est encouragée afin de permettre une meilleure compréhension des exigences en matière d’examen scientifique et d’autorisation. La procédure PRIME peut s’avérer utile pour ces thérapies grâce à l’implication précoce des autorités de réglementation, qui apportent un soutien et des conseils proactifs pour la collecte de données et l’évaluation du rapport bénéfice/risque.
Les avantages de suivre le parcours PRIME
- Aide les innovateurs à élaborer un plan de développement bien structuré.
- Cela profite aux innovateurs en associant les autorités sanitaires dès les premières phases de développement ; cela contribue à l'élaboration de dossiers de demande d'autorisation de mise sur le marché de grande qualité.
- Accélère le processus global d’évaluation en réduisant la durée moyenne de cette dernière, afin que les médicaments puissent être mis à la disposition des patients plus rapidement reach .
- Aide les innovateurs à concentrer leurs efforts sur le développement de médicaments visant à améliorer les résultats cliniques et à répondre aux besoins non satisfaits des patients.
Le calendrier de l'évaluation en détail
Candidatures au programme PRIME Pathway
La procédure PRIME donne la priorité aux besoins médicaux non satisfaits. Sur les 384 demandes PRIME reçues depuis mars 2016, seules 18 ont abouti à une autorisation de mise sur le marché d'ici juin 2021.
Êtes-vous prêt pour PRIME ?
L'existence de la procédure PRIME s'explique par l'existence de besoins médicaux importants non satisfaits et par la volonté du Réseau européen de réglementation des médicaments (EMRN) de combler ces lacunes. Pour évaluer si un produit est éligible à la procédure PRIME, il convient de prendre en compte les éléments suivants :
- Conclusions : Les candidats doivent exposer le besoin médical non satisfait et présenter un argumentaire convaincant expliquant en quoi leur produit permettra d'y répondre.
- Potentiel : Les candidats doivent démontrer le potentiel bénéfique du traitement au regard des critères relatifs aux besoins médicaux non satisfaits.
- Données précliniques : les demandeurs doivent présenter des données sur l'efficacité ou les performances du traitement dans le système biologique humain. Les modèles non cliniques, aussi précis soient-ils, ne permettent pas d'avoir une vision exacte de son comportement dans le système biologique humain.
- Étape du développement : Le demandeur doit déterminer à quelle étape il se situe pour intégrer le parcours PRIME afin de bénéficier d'un accompagnement optimal de la part des autorités de régulation et de pouvoir poursuivre la procédure de demande.
Publication de la subvention PRIME
Une fois qu'un candidat s'est vu accorder la possibilité de suivre la procédure simplifiée, l'EMA :
- Désigner un rapporteur issu du Comité des Produits médicaux s à usage humain (CHMP) ou du Comité des thérapies innovantes (CAT) dans le cas des thérapies innovantes.
- Organiser une réunion de lancement avec le rapporteur du CHMP/CAT et un groupe multidisciplinaire d'experts afin de définir les orientations relatives au plan global de développement et à la stratégie réglementaire.
- Désigner un interlocuteur unique pour le candidat.
- Fournir des avis scientifiques à chaque étape clé du développement, en associant un groupe supplémentaire de parties prenantes, telles que les organismes d'évaluation des technologies de santé, afin d'accélérer l'accès des patients au nouveau médicament.
- Vérifier si une procédure d'évaluation accélérée est envisageable dès le dépôt de la demande, dans le cadre de l'examen en vue de l'autorisation de mise sur le marché.
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