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Nach Angaben der US-amerikanischen Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA) wird die Mehrheit der verschriebenen Medikamente für Kinder nicht getestet. Um dem gravierenden Mangel an pädiatrischen Arzneimitteltests entgegenzuwirken, hat die FDA eine endgültige Leitlinie herausgegeben, die einen umfassenden Rahmen für die Planung und Einreichung von Anträgen für pädiatrische Studien bietet.
Diese neuen Richtlinien der FDA werden eine entscheidende Rolle bei der Bewältigung von Problemen spielen, die bei der Entwicklung von Medikamenten für Kinder auftreten. Dazu gehören das Fehlen wichtiger Informationen über die Anwendung der Medikamente bei Kindern unter bestimmten gemeldeten Bedingungen sowie die Notwendigkeit, die Zahl der klinischen Prüfungen für Kinder bei patentierten Produkten zu erhöhen.
Die Einreichung des Initial Pediatric Study Plan (iPSP) ist für Sponsoren obligatorisch, die einen Zulassungsantrag für Fälle einreichen möchten, die Folgendes umfassen: einen API (Wirkstoff) / eine neue Indikation mit Ausnahme von solchen mit Orphan-Drug-Status / eine neue Darreichungsform / eine neue Verabreichungsmethode. Gemäß dem Pediatric Research Equity Act (PREA) von 2003 sind diejenigen, die Anträge für pädiatrische Arzneimittel/Biologika einreichen möchten, verpflichtet, den iPSP in der frühen Phase der Produktentwicklung einzureichen. Darüber hinaus muss mit Wirkung zum 18. August 2020 ein iPSP für APIs eingereicht werden, die unter die PREA-Bestimmung für molekularbasierte Krebstherapien fallen, unabhängig von ihrem Status als Orphan-Indikation.
Sponsoren müssen den iPSP im Regelfall innerhalb von 60 Kalendertagen nach dem Treffen zur Phase 2 einreichen, es sei denn, es liegen Ausnahmefälle vor oder es wurde etwas anderes zwischen der FDA und dem Sponsor vereinbart. Nach der Prüfung durch die FDA erhält der Sponsor innerhalb der Prüfungsfrist von 90 Tagen eine schriftliche Antwort oder eine Meeting-Anfrage der Behörde. Nach der Beantwortung der FDA-Kommentare innerhalb der Frist von 90 Tagen muss der Sponsor vor Ablauf der Frist für die Überarbeitung einen abgestimmten iPSP einreichen.
Ebenso wird die Behörde den abgestimmten iPSP innerhalb einer Frist von 30 Tagen prüfen und eine Mitteilung über das Nichtzustandekommen einer Einigung senden, wenn der Sponsor die vorgegebenen Kriterien nicht erfüllt. Infolgedessen haben die Sponsoren ab dem Datum der Benachrichtigung weitere 30 Tage Zeit, um den iPSP zu überarbeiten. Sobald die geänderte Einreichung erfolgt ist, wird der 210-tägige Zyklus der Prüfung durch FDA und Sponsor fortgesetzt.
Der abschließende Leitfaden erläutert die empfohlenen Mechanismen für den Umgang mit nicht abgestimmten iPSPs, einschließlich einiger Empfehlungen zur Erzielung einer Einigung mit der FDA sowie einer MusterVorlage für die Erstellung des iPSP.
Obwohl die Leitlinie aufschlussreiche Strategien zur Verwendung von Daten im Zusammenhang mit der Extrapolation und deren Relevanz im Rahmen der gegebenen Kriterien aufgezeigt hat, liegt es in der Verantwortung des Antragstellers, diese für eine einfache Prüfung und Genehmigung präzise umzusetzen. Wenden Sie bewährte regulatorische Verfahren für die Compliance an. Bleiben Sie informiert. Bleiben Sie konform.
