Das Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) der FDA hat einen Entwurfsleitfaden mit dem Titel „Nutzung vorhandenen Wissens bei der Entwicklung von Gentherapieprodukten unter Einbeziehung der Genom-Editierung“ veröffentlicht. Nach der Finalisierung wird der Leitfaden es Sponsoren ermöglichen, öffentlich verfügbare Informationen und etabliertes Plattformwissen – einschließlich CMC-Daten, nicht-klinischer Studienergebnisse und klinischer Informationen – zu nutzen, um regulatorische Einreichungen zu optimieren. Der Hauptanwendungsbereich sind Gentherapieprodukte für Menschen, die Genom-Editierung (z. B. CRISPR) in menschlichen somatischen Zellen verwenden. Der Leitfaden ergänzt: (1) den Plausible Mechanism Framework der FDA für Therapien seltener Krankheiten; (2) den Entwurfsleitfaden vom April 2026 zu Sicherheitsstandards für die Genom-Editierung und NGS-basierter Off-Target-Bewertung. Zusammen bilden diese einen dreiteiligen regulatorischen Rahmen für Gentherapien. Sponsoren müssen weiterhin eine wissenschaftliche Begründung vorlegen, die die Anwendbarkeit des vorhandenen Wissens belegt. Öffentliche Kommentare sind willkommen – die Beteiligung der Interessengruppen wird vor der Finalisierung aktiv gefördert.
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