Kundenübersicht
Der Kunde ist ein in Italien ansässiges Pharmaunternehmen, das sich auf biologische Produkte für seltene Erkrankungen spezialisiert hat. Das Unternehmen strebte US für seine Enzymersatztherapien an, verfügte jedoch über keine Erfahrung mit BLA für derart spezialisierte Produkte.
Hintergrund des Kunden
Der Kunde hatte bei der US FDA BLA gestelltFDA stießFDA auf Widerstände seitens der Aufsichtsbehörde hinsichtlich der Datenausreichendheit und der Herstellungskontrollen. Eine Änderung des Herstellungsstandorts des Arzneimittels, der noch nie von der Behörde inspiziert worden war, führte zu einer weiteren Komplikation.
Umfasste Dienstleistungen
Umfassende Unterstützung BLA und Einreichung von BLA für Enzymersatztherapien.
Strategie und Planung für Zulassungsanträge, einschließlich eines detaillierten Zeitplans für die Einreichung.
Lückenanalyse und Korrektur von Quelldokumenten und wissenschaftlichen Daten.
Koordination mit mehreren CMOs zur Erfassung, Überprüfung und Fertigstellung der erforderlichen Unterlagen.
Schulung und Wissensvermittlung an die internen Teams des Kunden zu BLA und künftigen FDA .
Herausforderungen
Fehlende interne Fachkompetenz bei BLA für biologische Arzneimittel für seltene Krankheiten.
FDA US FDA , dass die vorliegenden Unterlagen unzureichende wissenschaftliche Daten enthalten.
Zusätzliche Komplexität aufgrund eines Wechsels des Herstellungsstandorts für das Arzneimittel, für den bisher keine FDA vorliegen.
Es bedarf einer engen Abstimmung zwischen mehreren CMOs, um vollständige und konsistente Quelldaten zu gewährleisten.
Lösung.
Freyr richtete ein strukturiertes BLA ein, das eine gründliche Lückenanalyse, Datenkonsolidierung und schrittweise Modulvorbereitung kombinierte. Das Team fungierte als erweiterte Regulierungsabteilung des Kunden, übernahm die Verantwortung für die Strategie, koordinierte CMO und stellte sicher, dass jedes BLA alle FDA erfüllte.
1
Es wurde eine detaillierte Lückenanalyse aller Quelldokumente und wissenschaftlichen Daten durchgeführt, um Mängel im Hinblick auf FDA für BLAs zu ermitteln.
2
Arbeitete mit mehreren CMOs zusammen, um fehlende Daten zu erheben, Unstimmigkeiten zu klären und die fristgerechte Einreichung aller Begleitunterlagen sicherzustellen.
3
Erstellung und Fertigstellung von BLA und -Abschnitten mit vollständigen, wissenschaftlich fundierten Informationen, die auf FDA hinsichtlich Therapien für seltene Krankheiten zugeschnitten sind.
4
Entwicklung einer Strategie und eines Plans für die Einreichung von Zulassungsunterlagen sowie Schulung der Kundenteams hinsichtlich des vereinbarten Zulassungsaktionsplans zur Bearbeitung aktueller und künftiger FDA .
Wirkung
- Keine FDA von BLAs für gezielte Enzymersatztherapien FDA .
- Erfolgreiche Vorbereitung und Einreichung von BLAs, die zurFDA der Produkte durchFDA US FDA führten.
- Verbesserte interne Vorbereitung durch Schulungen, wodurch der Kunde in die Lage versetzt wird, künftige FDA eigenständiger zu bewältigen.
Durch diese Zusammenarbeit wurde aus einer riskanten BLA ein erfolgreicher Weg für Therapien gegen seltene Krankheiten. Durch die Kombination aus strategischer Zulassungsplanung, Modulvorbereitung und CMO half Freyr dem Kunden dabei, Zulassungen zu erhalten und Kompetenzen im Zulassungsbereich aufzubauen. Der Kunde ist nun zuversichtlicher, sein Portfolio an biologischen Arzneimitteln in den US auszubauen.
