Kundenübersicht
Ein in China ansässiges biopharmazeutisches Unternehmen, das ein innovatives Produkt im Bereich der Zell- und Gentherapie (CGT) entwickelt, benötigte umfassende Unterstützung in den Bereichen Regulatory Affairs und Regulatory Operations für seinen Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (Investigational NewIND) in China. Der Kunde suchte fachkundige Beratung, um sich in NMPA , den Anforderungen IND , CMC , den behördlichen Konsultationsprozessen und der klinischen Entwicklungsplanung für ein Produkt der fortgeschrittenen Therapie zurechtzufinden.
Hintergrund
Im Rahmen seiner Strategie zur klinischen Entwicklung und Vermarktung plante der Kunde, bei der chinesischen Nationalen Behörde für Medizinprodukte (NMPA) einen IND für eine innovative CGT-Therapie einzureichen. Angesichts des neuartigen Charakters von Zell- und Gentherapieprodukten umfasste das Zulassungsverfahren komplexe technische Bewertungen, sich weiterentwickelnde Leitlinien und eine verstärkte Prüfung der Dokumentation zu Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC).
Das Unternehmen benötigte einen erfahrenen Partner im Bereich Zulassungsangelegenheiten, der in der Lage war, die Zulassungsabläufe zu steuern, NMPA zu unterstützen, technische Fragen zu klären und Strategien für beschleunigte Zulassungsverfahren zu entwickeln, um den Erfolg der Einreichung und den rechtzeitigen Beginn der klinischen Studien sicherzustellen.
Umfasste Dienstleistungen
IND und Management der regulatorischen Abläufe
NMPA und Kommunikation im Bereich der Arzneimittelzulassung NMPA
CMC und Zulassungsstrategie
Verwaltung der Dokumentation klinischer Studien
Erstellung und Überprüfung von IND
Unterstützung bei DSUR und Interaktionen am Ende einer Phase (EoPI)
Verwaltung der Antworten NMPA
Bedingte Zulassung und Planung der vorrangigen Prüfung
Herausforderung
Sich weiterentwickelnde NMPA an CGT-ProdukteDer Kunde stand vor der Herausforderung, die Dokumentation zu interpretieren und an die sich weiterentwickelnden regulatorischen Anforderungen Chinas für Zell- und Gentherapieprodukte anzupassen.
Begrenzte regulatorische PräzedenzfälleDie innovative CGT-Plattform nutzte fortschrittliche Technologie, wobei es im chinesischen Regulierungsumfeld nur begrenzte regulatorische Präzedenzfälle und sich weiterentwickelnde Leitlinien gab.
Komplexe CMC AnfragenEine effektive Beantwortung der hochtechnischen CMC Fragen der NMPA entscheidend, um die Dynamik des Zulassungsantrags aufrechtzuerhalten und Verzögerungen zu vermeiden.
Regulierungsstrategie für beschleunigte ZulassungsverfahrenDer Kunde benötigte Beratung zu Verfahren der bedingten Zulassung und der vorrangigen Prüfung, um eine schnellere klinische Entwicklung und einen möglichen Marktzugang zu ermöglichen.
Lösung.
1
End-to-End Unterstützung beiIND
Umfassende Unterstützung bei der Durchführung IND , der Prüfung von Zulassungsunterlagen, der Einreichungsplanung und der Beratung in Zulassungsfragen.
2
Proaktives NMPA management
Erarbeitete und koordinierte die Antworten auf NMPA und reichte diese vier Tage vor Ablauf der Frist ein, um IND reibungslose IND zu gewährleisten.
3
CMC -Beratung in CMC Fragen
Strategische Beratung zu wesentlichen CMC , zu Anforderungen an die technische Dokumentation sowie zu den regulatorischen Erwartungen hinsichtlich innovativer Therapien.
4
Unterstützung bei der Dokumentation klinischer Studien
Verantwortete für die Verwaltung wichtiger Unterlagen zur klinischen Entwicklung, darunter IND , Development Safety Update Reports (DSURs) und End-of-Phase Interactions (EoPI).
5
Strategie zur beschleunigten Zulassung
Unterstützung bei der Planung von Verfahren zur bedingten Zulassung und vorrangigen Prüfung, um das Produkt für eine beschleunigte behördliche Prüfung und einen schnelleren Zugang für Patienten vorzubereiten.
Wirkung
Dank der Unterstützung durch Freyr gelang es dem Kunden, sich erfolgreich im komplexen regulatorischen Umfeld für Zell- und Gentherapieprodukte in China zurechtzufinden und gleichzeitig die Qualität der Einreichungen, die Compliance sowie die regulatorische Bereitschaft zu verbessern.
Regulatorische Exzellenz
- Sicherstellung der Übereinstimmung mit NMPA chinesischen NMPA
- Unterstützung bei der erfolgreichen Erlangung IND
- Hochwertige Kommunikationsmaterialien für den Bereich Regulatory Affairs bereitgestellt
- Verbesserte Einhaltung der sich weiterentwickelnden regulatorischen Anforderungen im Bereich der Kapitalertragsteuer
Schnellere Ausführung von Einreichungen
- Die Antworten NMPA wurden fristgerecht eingereicht
- Beschleunigte Konsultations- und Genehmigungsverfahren
- Das Risiko von Verzögerungen bei der Einreichung und Unterbrechungen des Begutachtungsprozesses wurde verringert
Operative Effizienz
- Optimierung der regulatorischen Abläufe und des Dokumentenmanagements
- Verbesserte Abstimmung zwischen den Beteiligten und den Aufsichtsbehörden
- Besserer Einblick in den Fortschritt der Einreichung und die regulatorischen Meilensteine
Geschäftlicher Nutzen
- Unterstützte den erfolgreichen Übergang in die klinische Entwicklung
- Bessere Vorbereitung auf die Möglichkeiten einer bedingten Zulassung und einer vorrangigen Prüfung
- Die Strategie des Kunden für den Marktzugang in China wurde gestärkt
- Ermöglichte eine schnellere Weiterentwicklung eines innovativen Zell- und Gentherapieprogramms
