Profitiert Ihre Neue Chemische Entität (NCE) vom PRIME-Pfad?

Der ungedeckte medizinische Bedarf (Unmet Medical Need, UMN) ist eine der dringlichsten Prioritäten der Gesundheitssysteme. Die sich ständig weiterentwickelnde Wissenschaft und Technologie im Gesundheitswesen birgt das Potenzial, verschiedene therapeutische Optionen zu erforschen. Die Gesundheitsbehörden fördern innovative Therapien, die einen erheblichen Gewinn für die Lebensqualität der Patienten versprechen. Aufbauend auf der Priorisierung von Innovation und der Ausrichtung der Arzneimittelentwicklung auf ungedeckte Patientenbedürfnisse führte die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) im Jahr 2016 das „PRIority MEdicines“-Verfahren (PRIME) ein. Seitdem dient das PRIME-Verfahren als Methode zur beschleunigten Zulassung innovativer Therapien. Diese Art des vereinfachten Zulassungsverfahrens kann von jedem Unternehmen genutzt werden, von Start-ups über mittelständische Biotech-Unternehmen bis hin zu großen multinationalen Konzernen. Die Teilnahmeberechtigung für das Verfahren ist jedoch auf Produkte beschränkt, die sich in der Entwicklung befinden und für die noch kein Antrag auf Marktzulassung im zentralisierten Verfahren gestellt wurde. Die Zulassungskriterien werden streng angewendet. Zwischen März 2016 und April 2022 erhielten nur 24 % der Anträge eine positive Entscheidung, während 72 % der PRIME-Anträge abgelehnt wurden. Von den 24 %, die für das PRIME-Verfahren ausgewählt wurden, stammte die Mehrheit aus dem Therapiebereich der Onkologie.

Innovatoren, die eine Marktzulassung für Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten oder von Orphan-Arzneimitteln anstreben, verfügen häufig nur über begrenzte Datensätze, um ihre Anträge auf Zulassung neuartiger Arzneimittel gemäß den Anforderungen der Zulassungsbehörden zu untermauern. Anträge für Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) und Orphan-Arzneimittel stehen in der Regel vor solchen Herausforderungen. Aufgrund begrenzter Daten zur Patientenpopulation wird ein ständiger Austausch mit den Zulassungsbehörden empfohlen, um bessere Einblicke für die wissenschaftliche Begutachtung und die Zulassungsanforderungen zu ermöglichen. Der PRIME-Prozess kann für solche Therapien von Nutzen sein, da die Zulassungsbehörden frühzeitig einbezogen werden und proaktive Unterstützung sowie Anleitung bei der Datenerhebung und der Nutzen-Risiko-Abwägung bieten.

Vorteile der Umsetzung des PRIME-Ansatzes

• Unterstützt Innovatoren bei der Erstellung eines gut durchdachten Entwicklungsplans.
• Kommt Innovatoren zugute, indem die Gesundheitsbehörden bereits in einer frühen Entwicklungsphase einbezogen werden; dies trägt zur Erstellung hochwertiger Zulassungsanträge bei.
• Beschleunigt die Gesamtbewertung durch Verkürzung der durchschnittlichen Bewertungszeit, sodass Medikamente schneller reach Patienten gelangen können.
• Unterstützt Innovatoren dabei, ihren Fokus auf die Entwicklung von Medikamenten zu richten, um die Behandlungsergebnisse für Patienten zu verbessern und bisher ungedeckte Bedürfnisse der Patienten zu erfüllen.

Die Bewertungszeit im Detail

Quelle: www.ema.europa.eu

Bewerbungen für den PRIME-Weg

Im Rahmen des PRIME-Verfahrens werden ungedeckte medizinische Bedürfnisse vorrangig behandelt. Von den 384 seit März 2016 eingegangenen PRIME-Anträgen haben es bis Juni 2021 nur 18 bis zur Marktzulassung geschafft.

Sind Sie bereit für PRIME?

Die Existenz des PRIME-Verfahrens ist auf erhebliche ungedeckte medizinische Bedürfnisse sowie auf das Bestreben des Europäischen Netzwerks der Arzneimittelbehörden (EMRN) zurückzuführen, diese Lücken zu schließen. Um die Eignung eines Produkts für das PRIME-Verfahren zu bewerten, müssen folgende Aspekte berücksichtigt werden:

• Ergebnisse: Antragsteller müssen den ungedeckten medizinischen Bedarf darlegen und überzeugend begründen, wie ihr Produkt dieses Problem lösen wird.
• Potenzial: Die Antragsteller müssen das Nutzenpotenzial der Therapie im Hinblick auf die Kriterien für einen ungedeckten medizinischen Bedarf nachweisen.
• Präklinische Daten: Die Antragsteller müssen Daten zur Wirksamkeit oder Leistungsfähigkeit der Therapie im menschlichen biologischen System vorlegen. Nichtklinische Modelle liefern – so genau sie auch sein mögen – keinen genauen Überblick über das Verhalten der Therapie im menschlichen biologischen System.
• Entwicklungsstadium: Der Antragsteller muss das richtige Stadium für den Einstieg in den PRIME-Prozess ermitteln, um eine optimale Beratung durch die Aufsichtsbehörden zu erhalten und den Antragsprozess fortzusetzen.

Veröffentlichung des PRIME-Zuschusses

Sobald einem Antragsteller die Möglichkeit gewährt wurde, den vereinfachten Weg zu beschreiten, wird das Amt für Einwanderung und Staatsangehörigkeit ( EMA ) folgende Maßnahmen ergreifen:

• Es ist ein Berichterstatter aus dem Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) oder – im Falle von neuartigen Therapien – aus dem Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) zu benennen.
• Organisation eines Auftakttreffens mit dem CHMP/CAT-Berichterstatter und einer multidisziplinären Expertengruppe, um Leitlinien zum Gesamtentwicklungsplan und zur Zulassungsstrategie zu erarbeiten.
• Bestimmen Sie einen einzigen Ansprechpartner für den Antragsteller.
• An jedem wichtigen Meilenstein der Entwicklung wissenschaftliche Beratung bereitstellen und dabei weitere Interessengruppen wie Gremien zur Bewertung von Gesundheitstechnologien einbeziehen – um den Zugang der Patienten zum neuen Arzneimittel zu beschleunigen.
• Das Potenzial für ein beschleunigtes Bewertungsverfahren bereits zum Zeitpunkt der Antragstellung im Rahmen der Prüfung der Zulassung prüfen.

Ist Ihr Antrag für den PRIority MEdicine-Pfad bereits fertiggestellt (PRIME-ready)? Kontaktieren Sie Freyr noch heute und lassen Sie ihn prüfen. Erfahren Sie mehr darüber, wie wir Sie bei Ihrer Zulassungsstrategie und der Einstufung in den PRIME-Pfad unterstützen können. Bleiben Sie auf dem Laufenden. Halten Sie die Vorschriften ein.