La FDA Acepta la Primera Herramienta de Desarrollo de Fármacos In Silico Bajo el Programa ISTAND para Predecir la Lesión Hepática Inducida por Fármacos (DILI)

El 3 de junio de 2026, el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA anunció la aceptación de la primera herramienta de desarrollo de fármacos in silico bajo el programa piloto de Enfoques Innovadores de Ciencia y Tecnología para Nuevos Fármacos (ISTAND). La herramienta aceptada está diseñada para predecir la lesión hepática inducida por fármacos (DILI), una de las principales causas de fracaso clínico de fármacos y retiradas de seguridad post-comercialización. Importancia reglamentaria: (1) ISTAND es el programa de la FDA para calificar herramientas novedosas de desarrollo de fármacos (DDTs) que no se ajustan a las vías de calificación existentes. La aceptación marca la herramienta como adecuada para su presentación en apoyo de las solicitudes IND/NDA dentro del contexto de uso (CoU) definido. (2) Este es el primer modelo computacional/in silico aceptado formalmente a través de ISTAND, sentando un precedente para futuras herramientas de IA/ML y farmacología de sistemas cuantitativa (QSP). (3) La predicción de DILI es uno de los desafíos de mayor prioridad en la seguridad preclínica; una herramienta in silico validada podría reducir la dependencia de los estudios de hepatotoxicidad en animales y permitir una identificación más temprana de los compuestos de riesgo. Los patrocinadores que desarrollan clases de compuestos hepatotóxicos (por ejemplo, inhibidores de quinasas, antibióticos, compuestos metabólicamente activos) deberían considerar si el CoU de esta herramienta es aplicable a sus programas de desarrollo y contactar a la FDA con antelación.