Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA (CBER) opublikowało projekt wytycznych zatytułowany „Wykorzystanie wcześniejszej wiedzy w rozwoju produktów ludzkiej terapii genowej wykorzystujących edycję genomu”. Po sfinalizowaniu, wytyczne umożliwią sponsorom wykorzystanie publicznie dostępnych informacji i ustalonej wiedzy platformowej — w tym danych CMC, wyników badań nieklinicznych i informacji klinicznych — w celu usprawnienia zgłoszeń regulacyjnych. Główny zakres: produkty ludzkiej terapii genowej, które wykorzystują edycję genomu (np. CRISPR) w ludzkich komórkach somatycznych. Wytyczne uzupełniają: (1) Ramy Prawdopodobnego Mechanizmu FDA dla terapii chorób ultrarzadkich; (2) projekt wytycznych z kwietnia 2026 r. dotyczących standardów bezpieczeństwa edycji genomu i oceny niezamierzonych celów opartych na NGS. Razem tworzą one trójczęściowe ramy regulacyjne terapii genowej. Sponsorzy muszą nadal przedstawić uzasadnienie naukowe wykazujące zastosowanie wcześniejszej wiedzy. Komentarze publiczne są otwarte — aktywnie zachęca się do wkładu zainteresowanych stron przed finalizacją.
Wybierz mandat HA
Wybierz funkcję zlecenia