Przegląd klienta
Chińska firma biofarmaceutyczna zajmująca się opracowywaniem innowacyjnego produktu z zakresu terapii komórkowej i genowej (CGT) potrzebowała kompleksowego wsparcia Sprawy regulacyjne operacji regulacyjnych przy składaniu wniosku o dopuszczenie nowego leku do badań klinicznych (IND) w Chinach. Klient poszukiwał fachowego doradztwa w zakresie procedur NMPA , wymogów IND , CMC , procesów konsultacji regulacyjnych oraz planowania rozwoju klinicznego produktu terapii zaawansowanej.
Wprowadzenie
W ramach strategii rozwoju klinicznego i komercjalizacji klient planował złożyć IND do chińskiej Narodowej Administracji Produktów Medycznych (NMPA) dotyczący innowacyjnej terapii opartej na terapii komórkowej i genowej (CGT). Ze względu na nowatorski charakter produktów terapii komórkowej i genowej procedura regulacyjna wiązała się ze złożonymi ocenami technicznymi, zmieniającymi się wytycznymi oraz wzmożoną kontrolą dokumentacji dotyczącej chemii, produkcji i kontroli jakości (CMC).
Organizacja potrzebowała doświadczonego partnera ds. regulacyjnych, który byłby w stanie zarządzać działaniami regulacyjnymi, wspierać NMPA , odpowiadać na pytania techniczne oraz opracowywać strategie przyspieszonych ścieżek zatwierdzania, aby zapewnić pomyślne złożenie wniosku i terminowe rozpoczęcie badań klinicznych.
Usługi objęte zakresem
Wsparcie IND oraz zarządzanie działaniami regulacyjnymi
NMPA i komunikacja w zakresie regulacji
Ocena CMC i strategia regulacyjna
Zarządzanie dokumentacją badań klinicznych
Przygotowanie i weryfikacja IND
Wsparcie w zakresie DSUR i interakcji na zakończenie fazy (EoPI)
Zarządzanie odpowiedziami NMPA
Planowanie zatwierdzenia warunkowego i oceny priorytetowej
Wyzwanie
Zmieniające się NMPA dotyczące produktów terapii komórkowej i genowejKlient napotkał trudności związane z interpretacją i dostosowaniem dokumentacji do zmieniających się chińskich wymogów regulacyjnych dotyczących produktów terapii komórkowej i genowej.
Ograniczone praktyki regulacyjneTa innowacyjna platforma CGT wykorzystywała zaawansowaną technologię w sytuacji, gdy praktyki regulacyjne były ograniczone, a wytyczne w chińskim środowisku regulacyjnym ulegały ciągłym zmianom.
Złożone zapytania CMCSkuteczne udzielanie odpowiedzi na wysoce techniczne pytania CMC kierowane przez NMPA kluczowe NMPA dla utrzymania tempa składania wniosków i uniknięcia opóźnień.
Strategia regulacyjna dotycząca przyspieszonych procedurKlient potrzebował wskazówek dotyczących procedur zatwierdzania warunkowego i priorytetowego rozpatrywania wniosków, aby przyspieszyć rozwój kliniczny i potencjalne wprowadzenie produktu na rynek.
Rozwiązanie
1
End-to-End wsparcie w zakresieIND
Zapewniałem kompleksowe wsparcie w zakresie realizacji IND , weryfikacji dokumentacji regulacyjnej, planowania składania wniosków oraz działań konsultacyjnych w zakresie przepisów regulacyjnych.
2
Proaktywne zarządzanie NMPA
Opracowano i skoordynowano odpowiedzi na NMPA , przekazując je cztery dni przed upływem terminu, aby zapewnić sprawny IND .
3
Doradztwo CMC
Zapewniono doradztwo strategiczne w zakresie istotnych CMC , wymagań dotyczących dokumentacji technicznej oraz oczekiwań organów regulacyjnych w odniesieniu do terapii zaawansowanych.
4
Wsparcie w zakresie dokumentacji badań klinicznych
Zarządzałem kluczową dokumentacją dotyczącą rozwoju klinicznego, w tym IND , raportami dotyczącymi bezpieczeństwa w trakcie rozwoju (DSUR) oraz zgłoszeniami interakcji na zakończenie fazy (EoPI).
5
Strategia przyspieszonego zatwierdzania
Wsparcie w zakresie planowania ścieżek uzyskania warunkowego zatwierdzenia i priorytetowej oceny, co pomogło przygotować produkt do przyspieszonej oceny regulacyjnej i szybszego udostępnienia go pacjentom.
Wpływ
Wsparcie firmy Freyr umożliwiło klientowi skuteczne poruszanie się po złożonym środowisku regulacyjnym dotyczącym produktów terapii komórkowej i genowej w Chinach, przy jednoczesnym podniesieniu jakości wniosków, zapewnieniu zgodności z przepisami oraz gotowości regulacyjnej.
Doskonałość regulacyjna
- Zapewniono zgodność z NMPA chińskiej NMPA
- Wsparcie działań zakończonych pozytywnym wynikiem IND )
- Dostarczyliśmy wysokiej jakości materiały informacyjne dotyczące kwestii regulacyjnych
- Lepsze dostosowanie się do zmieniających się wymogów regulacyjnych dotyczących podatku od zysków kapitałowych (CGT)
Szybsze przetwarzanie zgłoszeń
- Przesłano odpowiedzi NMPA przed upływem terminów
- Przyspieszenie działań związanych z konsultacjami regulacyjnymi i uzyskiwaniem zezwoleń
- Zmniejszono ryzyko opóźnień w składaniu wniosków i przerw w procesie recenzji
Efektywność operacyjna
- Usprawnienie procesów regulacyjnych i zarządzania dokumentacją
- Lepsza koordynacja działań między zainteresowanymi stronami a organami regulacyjnymi
- Lepszy wgląd w postępy w składaniu wniosków oraz kluczowe etapy procesu regulacyjnego
Wartość biznesowa
- Wspierało pomyślne przejście do etapu badań klinicznych
- Lepsza gotowość do uzyskania warunkowego zatwierdzenia oraz skorzystania z możliwości priorytetowego rozpatrzenia wniosku
- Wzmocniono strategię klienta dotyczącą wejścia na rynek chiński
- Umożliwiło to szybszy rozwój innowacyjnego programu terapii komórkowej i genowej
