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El Ministerio de Seguridad de Alimentos y Medicamentos (MFDS) ha emitido directrices exhaustivas para la realización de ensayos clínicos de medicamentos contra el cáncer, aplicables a todos los tipos de cáncer dirigidos a alteraciones moleculares específicas. De acuerdo con estas directrices recientes, la atención se centra en garantizar la evidencia científica, la seguridad, la eficacia y el cumplimiento reglamentario durante todo el proceso de ensayo.

Introducción 

Esta directriz se aplica al desarrollo de medicamentos contra el cáncer que se dirigen a alteraciones moleculares específicas en múltiples tipos de cáncer, como el colorrectal, de tiroides, de cuello uterino y de mama.

  • Define los agentes anticancerosos como aquellos dirigidos a marcadores moleculares en varios tipos de cáncer.
  • El marco reglamentario de estos medicamentos sigue siendo el mismo que el de los medicamentos específicos para cada tipo de cáncer.
  • Se deben evaluar la seguridad y la eficacia, y se requieren consultas con el MFDS.

Antecedentes sobre el desarrollo de medicamentos contra el cáncer 

  • Tradicionalmente, los tipos de cáncer se han clasificado según la patología y la afectación orgánica. Sin embargo, los medicamentos contra el cáncer se centran en los cambios a nivel molecular.
  • El desarrollo está influenciado por factores internos (p. ej., la fusión del gen NTRK) y externos (p. ej., el microambiente tumoral y la respuesta del sistema inmunitario).
  • Estas dianas moleculares ofrecen un mayor potencial de beneficio para el paciente más allá de un único tipo de cáncer.

Determinación de la idoneidad de los ensayos clínicos en diferentes tipos de cáncer

Biología

  • Es fundamental comprender a fondo los mecanismos moleculares y las respuestas a los medicamentos, así como aportar pruebas de la eficacia del medicamento en los diferentes tipos de cáncer. Esto debe estar respaldado por datos científicos y no solo por la teoría molecular.
  • La eficacia del medicamento en varios tipos de cáncer depende de la validación científica y no solo de la similitud de la diana molecular.
  • Se requieren datos de ensayos iniciales para confirmar que la eficacia es constante en los distintos tipos de cáncer.

Población de sujetos de prueba 

  • Las alteraciones moleculares raras podrían hacer que este tipo de ensayos sean más viables.
  • En casos de alteraciones moleculares comunes (como el cáncer de pulmón o de tiroides con presencia de RET), el medicamento puede ser eficaz en varios tipos.

Farmacología clínica y seguridad/eficacia clínica 

  • Farmacología: Implica el estudio de la farmacocinética (PK) y la farmacodinamia (PD), incluida la recolección de muestras, la carga tumoral, las características del paciente y la localización del tumor.
  • Seguridad y eficacia: Si bien los primeros datos muestran tasas de respuesta constantes en los diferentes tipos de cáncer, no existe una base científica suficiente. Por lo tanto, es más adecuado centrarse en los tipos de cáncer que alcanzan un nivel de respuesta umbral definido.

Consideraciones clave en los ensayos clínicos en diferentes tipos de cáncer

Datos no clínicos, de población y específicos del cáncer

  • La planificación de los ensayos debe basarse en una combinación de estudios no clínicos, datos de población y conocimientos específicos sobre el cáncer.
  • Se deben evaluar factores como el tamaño de la muestra de los subgrupos y las estrategias de desarrollo.

Evaluación no clínica 

  • Los ensayos para indicaciones que abarcan múltiples tipos de cáncer deben seguir las directrices existentes como:
    • Directrices para ensayos clínicos
    • Preguntas y respuestas sobre las directrices para ensayos no clínicos de fármacos anticancerosos

Selección de sujetos  

  • Los pacientes se seleccionan en función de la enfermedad, las necesidades de la población y los requisitos médicos no cubiertos.
  • La indicación del fármaco se puede definir mediante las características de los subgrupos o incluyendo o excluyendo a determinadas poblaciones.

Diseño de ensayos clínicos 

  • El diseño está determinado por las opciones de tratamiento, las necesidades no cubiertas, los resultados esperados, los objetivos comerciales y el tamaño de la población de pacientes objetivo.
  • El desarrollo temprano se centra en evaluar la actividad del fármaco en diferentes tipos de cáncer.

Conclusión
 Los ensayos exitosos de fármacos anticancerosos requieren un conocimiento profundo de la biología molecular, una selección cuidadosa de los sujetos y el estricto cumplimiento de las expectativas reglamentarias.

Las directrices del MFDS de Corea del Sur enfatizan las consultas reglamentarias tempranas, la evidencia científica y la seguridad del paciente durante todo el proceso del ensayo.

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