Przegląd klienta
Klientem jest włoska firma farmaceutyczna specjalizująca się w produktach biologicznych przeznaczonych do leczenia chorób rzadkich. Firma dążyła do uzyskania dostępu US dla swoich terapii enzymatycznych, jednak nie miała dotychczasowego doświadczenia w BLA dotyczących tak wyspecjalizowanych produktów.
Informacje o kliencie
Klient złożył BLA w US agencjiFDA napotkał opór ze strony organów regulacyjnych w kwestii wystarczalności danych i kontroli produkcji. Dodatkową trudność stanowiła zmiana miejsca produkcji leku, które nigdy wcześniej nie zostało skontrolowane przez agencję.
Usługi objęte zakresem
Kompleksowe wsparcie w zakresie BLA i składania wniosków o wydanie zezwolenia BLA dla terapii zastępczych opartych na enzymach.
Strategia i planowanie zgłoszeń regulacyjnych, w tym szczegółowy harmonogram zgłoszeń.
Analiza luk oraz korygowanie dokumentów źródłowych i danych naukowych.
Współpraca z wieloma organizacjami zarządzającymi klinicznymi (CMO) w celu zebrania, weryfikacji i sfinalizowania wymaganej dokumentacji.
Szkolenia i przekazywanie wiedzy zespołom wewnętrznym klienta w zakresie BLA oraz przyszłych FDA .
Wyzwania
Brak wewnętrznej wiedzy specjalistycznej w zakresie BLA dotyczących sierocych produktów biologicznych.
US FDA brak wystarczających danych naukowych w złożonym wniosku.
Dodatkowa złożoność wynikająca ze zmiany miejsca produkcji produktu leczniczego, które nie było wcześniej poddawane FDA .
Konieczność ścisłej koordynacji działań kilku organizacji zarządzających mediami (CMO) w celu zapewnienia kompletności i spójności danych źródłowych.
Rozwiązanie
Firma Freyr stworzyła ustrukturyzowany BLA , łączący rygorystyczną analizę luk, konsolidację danych oraz stopniowe przygotowywanie modułów. Zespół pełnił rolę rozszerzonego działu ds. regulacyjnych klienta, odpowiadając za strategię, koordynując CMO oraz dbając o to, by każdy BLA spełniał wszystkie FDA .
1
Przeprowadzono szczegółową analizę luk we wszystkich dokumentach źródłowych i danych naukowych w celu zidentyfikowania nieprawidłowości w odniesieniu do FDA dotyczących wniosków o dopuszczenie do obrotu (BLA).
2
Współpracowałem z wieloma dyrektorami ds. marketingu (CMO) w celu uzupełnienia brakujących danych, wyjaśnienia nieścisłości oraz zapewnienia terminowego dostarczenia wszystkich dokumentów uzupełniających.
3
Opracowano i sfinalizowano BLA oraz sekcje BLA , zawierające kompletne i rzetelne naukowo informacje dostosowane do FDA dotyczących terapii chorób rzadkich.
4
Opracowano strategię i harmonogram składania wniosków regulacyjnych oraz przeszkolono zespoły klienta w zakresie uzgodnionego planu działań regulacyjnych, mającego na celu obsługę zarówno bieżących, jak i przyszłych FDA .
Wpływ
- FDA nie FDA żadnego wniosku o zezwolenie na wprowadzenie do obrotu (BLA) dotyczące terapii zastępczych opartych na enzymach docelowych.
- Pomyślne przygotowanie i złożenie wniosków o dopuszczenie do obrotu (BLA), które doprowadziły doFDA US FDA na wprowadzenie produktów do obrotu.
- Zwiększenie gotowości wewnętrznej dzięki szkoleniom, co pozwoli klientowi na bardziej samodzielne radzenie sobie z przyszłymi FDA .
Dzięki tej współpracy ryzykowna BLA przekształciła się w skuteczną ścieżkę prowadzącą do wprowadzenia terapii chorób rzadkich. Łącząc strategiczne planowanie regulacyjne, przygotowanie modułów oraz CMO , firma Freyr pomogła klientowi uzyskać zezwolenia i rozwinąć kompetencje w zakresie regulacji. Klient ma obecnie większą pewność co do rozszerzenia swojego portfolio produktów biologicznych w US.
