Przegląd klienta
Klient to włoska organizacja farmaceutyczna skupiająca się na produktach biologicznych dla rzadkich wskazań. Firma dążyła do uzyskania dostępu do rynku US dla swoich enzymatycznych terapii zastępczych, ale brakowało jej wcześniejszego doświadczenia w składaniu wniosków BLA dla tak specjalistycznych produktów.
Tło klienta
Klient rozpoczął składanie wniosków BLA do US FDA, ale napotkał opór regulacyjny dotyczący wystarczalności danych i kontroli produkcji. Zmiana miejsca produkcji produktu leczniczego, które nigdy nie było kontrolowane przez agencję, dodała kolejną warstwę złożoności.
Usługi objęte zakresem
Kompleksowe wsparcie w przygotowaniu i składaniu wniosków BLA dla enzymatycznych terapii zastępczych.
Strategia i planowanie składania wniosków regulacyjnych, w tym szczegółowy harmonogram składania wniosków.
Analiza luk i ich usuwanie w dokumentach źródłowych i danych naukowych.
Koordynacja z wieloma CMO w celu zebrania, walidacji i finalizacji wymaganej dokumentacji.
Szkolenia i transfer wiedzy dla wewnętrznych zespołów klienta dotyczące procesów BLA i przyszłych interakcji z FDA.
Wyzwania
Brak wewnętrznej wiedzy specjalistycznej w zakresie składania wniosków BLA dla sierocych produktów biologicznych.
US FDA zidentyfikowała niewystarczające dane naukowe w istniejącym wniosku.
Dodatkowa złożoność wynikająca ze zmiany miejsca produkcji produktu leczniczego bez wcześniejszej historii inspekcji FDA.
Potrzeba ścisłej koordynacji pomiędzy kilkoma CMO w celu zapewnienia kompletnych i spójnych danych źródłowych.
Rozwiązanie
Freyr stworzył ustrukturyzowany program BLA, który łączył rygorystyczną analizę luk, konsolidację danych i stopniowe przygotowywanie modułów. Zespół pełnił funkcję rozszerzonego ramienia regulacyjnego klienta, odpowiadając za strategię, koordynując interakcje z CMO i zapewniając, że każdy moduł BLA spełniał wszystkie oczekiwania FDA.
1
Przeprowadzono szczegółową analizę luk we wszystkich dokumentach źródłowych i danych naukowych w celu zidentyfikowania niedociągnięć w stosunku do standardów FDA dla BLA.
2
Skoordynowano działania z wieloma CMOs w celu zebrania brakujących danych, wyjaśnienia niespójności i zapewnienia terminowego dostarczenia wszystkich dokumentów pomocniczych.
3
Przygotowano i sfinalizowano moduły i sekcje BLA z kompletnymi, naukowo rzetelnymi informacjami dostosowanymi do oczekiwań FDA w zakresie terapii chorób rzadkich.
4
Opracowano strategię i plan zgłoszeń regulacyjnych oraz przeszkolono zespoły klienta w zakresie uzgodnionego planu działań regulacyjnych w celu zarządzania zarówno bieżącymi, jak i przyszłymi zapytaniami FDA.
Wpływ
- Zero odmów FDA dla BLA docelowych terapii enzymatycznej.
- Pomyślne przygotowanie i złożenie BLA, co doprowadziło do zatwierdzenia produktów przez US FDA.
- Zwiększona wewnętrzna gotowość dzięki szkoleniom, umożliwiająca klientowi bardziej samodzielne zarządzanie przyszłymi kwestiami z FDA.
Współpraca przekształciła ryzykowną sytuację z BLA w pomyślną ścieżkę dla terapii chorób rzadkich. Dzięki połączeniu strategicznego planowania regulacyjnego, przygotowania modułów i koordynacji z CMOs, Freyr pomógł klientowi uzyskać zatwierdzenia i rozwinąć umiejętności regulacyjne. Klient jest teraz bardziej pewny siebie w rozszerzaniu swojego portfolio biologicznego w US.
