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Um die weltweite Angleichung der Gesundheitsbehörden zu fördern und die „ Member States “ dazu anzuregen, ihr Regulierungssystem für Zell- und Gentherapieprodukte zu stärken, hat die Weltgesundheitsorganisation ( WHO , WHO) einen risikobasierten Rahmen für die Regulierung von Zell- und Gentherapieprodukten (CGTPs) vorgeschlagen. Das Weißbuch „WHO “ umreißt die grundlegenden Prinzipien, die für eine angemessene behördliche Aufsicht über verschiedene Arten von CGTPs wichtig sind und in diesem Zusammenhang geprüft werden sollten. Lassen Sie uns diese näher betrachten.
WHO Überlegungen
Der regulatorische Rahmen sollte auf wissenschaftlichen und ethischen Grundsätzen sowie einer umfassenden Abwägung von Risiken und Nutzen für die verschiedenen Kategorien von CGTPs basieren. Bei menschlichen Zellen und Geweben (HCTs) mit geringem Risiko müssen sich die Vorschriften auf die Eindämmung möglicher Kontaminationen und der Übertragung von Krankheiten konzentrieren, während die regulatorischen Anforderungen an Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) höher sind, um den Risiken stark manipulierter Produkte Rechnung zu tragen. Zu den Schlüsselelementen dieses Rahmens gehören:
- Klare Definition der Produktkategorien, die CGTPs bilden.
- Risikostratifizierung der als CGTPs definierten Produkte.
- Anpassung des Umfangs der behördlichen Aufsicht an die verschiedenen Risikokategorien.
- Berücksichtigung des Reifegrades, der Fachkompetenz und der Ressourcen der Aufsichtsbehörde bei der Beaufsichtigung von CGTPs in den verschiedenen Risikokategorien.
Das Dokument ist ein erster Schritt zur Umsetzung der Empfehlung der ICDRA (International Conference of Drug Regulatory Authorities) aus dem Jahr 2018 und umreißt die Prioritäten und nächsten Schritte, die von den Regulierungsbehörden sowohl aus Industrie- als auch aus Entwicklungsländern festgelegt wurden, um die weltweite Angleichung der Regulierung von CGTPs, einschließlich ATMPs, voranzutreiben. Die Prioritäten lauten wie folgt:
- Erläutern Sie anschaulich, was CGTPs sind, beschreiben Sie, wie die Untergruppen der HCTs und ATMPs aus dieser übergeordneten Klasse definiert werden, und geben Sie Definitionen der wichtigsten Begriffe in diesem Bereich an.
- Fassen Sie den aktuellen Stand der bereits zugelassenen oder in der Entwicklung befindlichen ATMPs zusammen, einschließlich Beispielen für Herausforderungen bei der Entwicklung und Fällen, in denen Lösungen gefunden wurden. Diese Beispiele sollten die nichtklinische Entwicklung, die klinische Entwicklung sowie die Herstellung und Qualität der Produkte abdecken.
- Stellen Sie die wesentlichen Elemente eines regulatorischen Rahmens vor, der die Sicherheit und Wirksamkeit von CGTPs gewährleistet, einschließlich vorgeschlagener regulatorischer Kontrollmaßnahmen für verschiedene Risikokategorien von Produkten. Die Produkte umfassen wesentliche Elemente für eine angemessene Aufsicht, die den gesamten Produktlebenszyklus von der Prüfphase bis zur Überwachung nach dem Inverkehrbringen abdeckt.
- Erarbeiten Sie einen Vorschlag, wie der Regulierungsrahmen für die Risikokategorien in Ländern mit unterschiedlichem Reifegrad der Regulierung umgesetzt werden könnte.
Unterschiedliche Rahmenbedingungen für HCTs und ATMPs
Dem Dokument zufolge schlägt der „ WHO “ unterschiedliche regulatorische Einstufungen für HCTs und ATMPs vor. Im Vergleich zu ATMPs, die aus menschlichen oder tierischen Zellen gewonnen werden und einer umfangreicheren Bearbeitung unterzogen werden, werden HCTs nur minimal bearbeitet oder sind für die homologe Verwendung bestimmt. Daher erfordern ATMPs eine umfassendere Regulierung sowie den Nachweis von Sicherheit und Wirksamkeit, zusammen mit:
- Strengere Fertigungs- und Qualitätskontrollen, einschließlich Prozessänderungen und Vergleichbarkeitsbewertungen, für klinische Studien und die kommerzielle Produktion gemäß den Grundsätzen der Guten Herstellungspraxis (GMP).
- Nichtklinische Studien zur Ermittlung pharmakodynamischer (PD), pharmakokinetischer (PK), biodistributiver und sicherheitsrelevanter Daten für die Produkte, um sicherzustellen, dass die Risiken vor der Exposition am Menschen bekannt sind und gemindert werden (Gute Laborpraxis (GLP), die für zulassungsrelevante Sicherheitsstudien vorgeschrieben ist).
- Klinische Studien mit angemessenem Studiendesign und geeigneter Kontrollgruppe zur Erhebung fundierter und zuverlässiger Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit der Produkte sowie zur langfristigen Nachbeobachtung der Patienten (Gute klinische Praxis, (GCP), die für die Durchführung der Studien erforderlich ist).
Es besteht die Hoffnung, dass die regulatorische Konvergenz durch verschiedene Initiativen zur gegenseitigen Anerkennung von Zulassungen auf regionaler und internationaler Ebene letztendlich zu einer Harmonisierung der regulatorischen Rahmenbedingungen führen wird. Die Anpassung an diese regulatorischen Anforderungen für HCTs und ATMPs würde der öffentlichen Gesundheit zugutekommen, indem potenziell bahnbrechende, sichere und wirksame Medizinprodukte für bisher ungedeckte medizinische Bedürfnisse verfügbar gemacht würden. Möchten Sie mehr über die Überlegungen der „ WHO “ zur Regulierung von CGTPs erfahren? Wenden Sie sich an Freyr – seit einem Jahrzehnt ein zuverlässiger Partner in regulatorischen Fragen. Bleiben Sie auf dem Laufenden. Halten Sie die Vorschriften ein.
