El Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) de la FDA publicó un borrador de guía titulado 'Aprovechamiento del conocimiento previo en el desarrollo de productos de terapia génica humana que incorporan la edición del genoma'. Una vez finalizada, la guía permitirá a los patrocinadores utilizar información disponible públicamente y conocimientos de plataformas establecidos — incluidos datos CMC, resultados de estudios no clínicos e información clínica — para agilizar las presentaciones reglamentarias. Alcance clave: productos de terapia génica humana que utilizan la edición del genoma (por ejemplo, CRISPR) en células somáticas humanas. La guía complementa: (1) el Marco de Mecanismo Plausible de la FDA para terapias de enfermedades ultrararas; (2) el borrador de guía de abril de 2026 sobre estándares de seguridad de edición del genoma y evaluación de efectos fuera del objetivo basada en NGS. Juntos, estos forman un marco reglamentario de terapia génica de tres partes. Los patrocinadores aún deben proporcionar una justificación científica que demuestre la aplicabilidad del conocimiento previo. Los comentarios públicos están abiertos — se fomenta activamente la participación de las partes interesadas antes de la finalización.
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