Descripción general del cliente
Una empresa biofarmacéutica con sede en China dedicada al desarrollo de un producto innovador de terapia celular y génica (CGT) necesitaba un apoyo integral Asuntos Regulatorios operaciones regulatorias para su solicitud de nuevo fármaco en fase de investigación (IND) en China. El cliente buscaba asesoramiento especializado para orientarse en los procedimientos NMPA , los requisitos IND , CMC , los procesos de consulta regulatoria y la planificación del desarrollo clínico de un producto de terapia avanzada.
Antecedentes
Como parte de su estrategia de desarrollo clínico y comercialización, el cliente tenía previsto presentar una IND ante la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) para una terapia innovadora de terapia celular y génica (CGT). Dada la naturaleza novedosa de los productos de terapia celular y génica, el proceso regulatorio implicaba evaluaciones técnicas complejas, directrices en constante evolución y un mayor escrutinio de la documentación relativa a la química, la fabricación y los controles (CMC).
La organización necesitaba un socio con experiencia en materia regulatoria capaz de gestionar las operaciones regulatorias, prestar apoyo en NMPA , resolver consultas técnicas y desarrollar estrategias para vías de aprobación aceleradas, con el fin de garantizar el éxito de la presentación de la solicitud y el inicio oportuno de los ensayos clínicos.
Servicios incluidos en el alcance
Gestión de operaciones normativas y de apoyo a IND
NMPA y comunicaciones normativas de la NMPA
Evaluación de CMC y estrategia normativa
Gestión de la documentación de ensayos clínicos
Preparación y revisión IND
Asistencia para el DSUR y la interacción al final de la fase (EoPI)
Gestión de respuestas a NMPA
Planificación de la aprobación condicional y la revisión prioritaria
Desafío
Evolución de NMPA para los productos de terapia celular y génica. El cliente se enfrentaba a dificultades a la hora de interpretar y adaptar la documentación a las cambiantes exigencias normativas de China en materia de productos de terapia celular y génica.
Escaso historial normativo: La innovadora plataforma de CGT aprovechaba una tecnología avanzada en un contexto normativo chino con escaso historial normativo y unas directrices en constante evolución.
Consultas complejas CMC: Responder de manera eficaz a las preguntas de carácter altamente técnico CMC planteadas por la NMPA fundamental para mantener el ritmo de presentación de solicitudes y evitar retrasos.
Estrategia regulatoria para vías aceleradasEl cliente necesitaba asesoramiento sobre las vías de autorización condicional y revisión prioritaria con el fin de agilizar el desarrollo clínico y facilitar el posible acceso al mercado.
Solución
1
Asistencia End-to-End para la tramitación deIND
Prestó apoyo integral en la tramitación IND , la revisión de la documentación reglamentaria, la planificación de la presentación de solicitudes y las actividades de asesoramiento en materia de normativa.
2
Gestión proactiva de NMPA
Elaboramos y coordinamos las respuestas a NMPA , enviándolas cuatro días antes de la fecha límite para facilitar IND de la solicitud de ensayo clínico ( IND .
3
CMC Consulting
Se ha prestado asesoramiento estratégico sobre CMC principales CMC , los requisitos de documentación técnica y las expectativas normativas en materia de terapias avanzadas.
4
Apoyo en la documentación de ensayos clínicos
Se encargó de la gestión de la documentación crítica del desarrollo clínico, incluidos IND , los informes de actualización sobre seguridad durante el desarrollo (DSUR) y las interacciones al final de la fase (EoPI).
5
Estrategia de aprobación acelerada
Se ha prestado apoyo en la planificación de las vías de aprobación condicional y de revisión prioritaria, lo que ha contribuido a preparar el producto para una revisión reglamentaria acelerada y un acceso más rápido por parte de los pacientes.
Impacto
El apoyo de Freyr permitió al cliente desenvolverse con éxito en el complejo panorama normativo de los productos de terapia celular y génica en China, al tiempo que reforzó la calidad de las solicitudes, el cumplimiento normativo y la preparación para los trámites reglamentarios.
Excelencia Reglamentaria
- Se ha garantizado el cumplimiento de NMPA de China
- Colaboró en las actividades que condujeron a IND
- Se han elaborado materiales de comunicación sobre normativa de alta calidad
- Mayor cumplimiento de las expectativas normativas en materia de impuestos sobre las plusvalías, que están en constante evolución
Ejecución más rápida de los envíos
- Se han presentado las respuestas NMPA antes de que finalizara el plazo
- Actividades aceleradas de consulta y aprobación normativas
- Se ha reducido el riesgo de retrasos en el envío y de interrupciones en la revisión
Eficiencia Operativa
- Optimización de las operaciones normativas y la gestión de la documentación
- Mejora de la coordinación entre las partes interesadas y las autoridades reguladoras
- Mayor visibilidad del estado de tramitación de las solicitudes y de los hitos reglamentarios
Valor empresarial
- Contribuyó al avance satisfactorio hacia la fase de desarrollo clínico
- Mayor preparación para obtener una aprobación condicional y acceder a oportunidades de revisión prioritaria
- Se ha reforzado la estrategia de acceso al mercado chino del cliente
- Permitió acelerar el desarrollo de un innovador programa de terapia celular y génica
