Czy ścieżka PRIME przynosi korzyści nowej substancji czynnej (NCE)?

Niezaspokojone potrzeby medyczne (UMN) to jeden z najważniejszych priorytetów systemów ochrony zdrowia. Stale rozwijająca się nauka i technologia w dziedzinie opieki zdrowotnej stwarzają możliwość badania różnych opcji terapeutycznych. Organy regulacyjne zachęcają do stosowania innowacyjnych terapii, które obiecują znaczące korzyści dla jakości życia pacjentów. Kierując się zasadą priorytetowego traktowania innowacji oraz wychodzenia naprzeciw niezaspokojonym potrzebom pacjentów w zakresie rozwoju leków, Europejska Agencja Leków (EMA) wprowadziła w 2016 roku ścieżkę PRIority MEdicines (PRIME). Od tego czasu ścieżka PRIME stanowi metodę uzyskiwania zatwierdzeń dla innowacyjnych terapii w przyspieszonym czasie. Z tego typu ułatwionej ścieżki może skorzystać każda firma, począwszy od start-upów, przez średniej wielkości firmy biotechnologiczne, aż po duże organizacje międzynarodowe. Kwalifikacja do tej ścieżki jest jednak ograniczona do produktów będących w fazie rozwoju, w przypadku których nie złożono jeszcze wniosku o Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego w ramach procedury centralnej. Kryteria kwalifikacji są stosowane rygorystycznie. W okresie od marca 2016 r. do kwietnia 2022 r. zaledwie 24% wniosków uzyskało poparcie, podczas gdy 72% wniosków o PRIME zostało odrzuconych. Spośród 24% wybranych na ścieżkę PRIME większość stanowiły terapie z dziedziny onkologii.

Innowatorzy ubiegający się o pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w obszarze rzadkich chorób lub leków sierocych często dysponują ograniczonymi zestawami danych stanowiącymi dowody na poparcie swoich nowych wniosków dotyczących leków, czego wymagają organy regulacyjne. Wnioski dotyczące zaawansowanych produktów leczniczych terapii ziarnowej (ATMP) i leków sierocych zazwyczaj napotykają takie trudności. Ze względu na ograniczone dane dotyczące populacji pacjentów zachęca się do stałej współpracy z organami regulacyjnymi w celu uzyskania lepszych wglądów na potrzeby przeglądu naukowego i wymogów dotyczących zatwierdzania. Ścieżka PRIME może być przydatna dla takich terapii ze względu na wczesne zaangażowanie organów regulacyjnych w zapewnianie proaktywnego wsparcia i wytycznych dotyczących gromadzenia danych oraz oceny stosunku korzyści do ryzyka.

Zalety korzystania ze ścieżki PRIME

• Pomaga innowatorom w opracowaniu dobrze przygotowanego planu rozwoju.
• Przynosi korzyści innowatorom poprzez angażowanie organów regulacyjnych już na wczesnym etapie rozwoju; przyczynia się to do sporządzania wysokiej jakości wniosków o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
• Przyspiesza ogólną ocenę poprzez skrócenie średniego czasu jej trwania, dzięki czemu leki mogą szybciej dotrzeć do pacjentów.
• Pomaga innowatorom skoncentrować uwagę na rozwoju leków w celu poprawy wyników leczenia pacjentów i zaspokojenia ich niezaspokojonych potrzeb.

Szczegółowy czas oceny

Źródło: www.ema.europa.eu

Wnioski o ścieżkę PRIME

Ścieżka PRIME stawia na pierwszym miejscu niezaspokojone potrzeby medyczne. Spośród 384 wniosków o PRIME otrzymanych od marca 2016 r. tylko 18 dotarło do etapu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego do czerwca 2021 r.

Czy jesteś gotowy na ścieżkę PRIME?

Istnienie ścieżki PRIME wynika ze znacznych, niezaspokojonych potrzeb medycznych oraz skupienia się Europejskiej Sieci Organów Regulacyjnych ds. Produktów Leczniczych (EMRN) na niwelowaniu tych braków. Aby ocenić, czy produkt nadaje się do ścieżki PRIME, należy wziąć pod uwagę następujące kwestie:

• Wyniki: Wnioskodawcy muszą wskazać niezaspokojoną potrzebę medyczną i przedstawić przekonujące argumenty na to, jak ich produkt odniesie się do tego problemu.
• Potencjał: Wnioskodawcy muszą wykazać korzystny potencjał terapii w odniesieniu do kryteriów niezaspokojonej potrzeby medycznej.
• Dane niekliniczne: Wnioskodawcy muszą przedstawić pewne dane dotyczące skuteczności lub działania terapii w ludzkim układzie biologicznym. Modele niekliniczne, choć dokładne, nie dają jednak dokładnego obrazu jej zachowania w ludzkim układzie biologicznym.
• Etap rozwoju: Wnioskodawca musi określić odpowiedni moment na wejście na ścieżkę PRIME, aby uzyskać optymalne wskazówki od organów regulacyjnych i kontynuować procedurę składania wniosku.

Po przyznaniu statusu PRIME

Gdy wnioskodawca otrzyma możliwość skorzystania z ułatwionej ścieżki, EMA:

• Wyznaczy sprawozdawcę z Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) lub – w przypadku terapii zaawansowanych – z Komitetu ds. Terapi Zaawansowanych (CAT).
• Zorganizuje spotkanie inaugurujące z udziałem sprawozdawcy CHMP/CAT oraz wielodyscyplinarnej grupy ekspertów w celu udzielenia wskazówek dotyczących ogólnego planu rozwoju i strategii w Sprawy regulacyjne.
• Wyznaczy dla wnioskodawcy jeden punkt kontaktu.
• Zapewni poradę naukową na każdym kluczowym etapie rozwoju, angażując dodatkową grupę interesariuszy, takich jak organy ds. oceny technologii medycznych, aby przyspieszyć dostęp pacjentów do nowego leku.
• Potwierdzi możliwość przyspieszonej oceny w momencie składania wniosku, biorąc pod uwagę Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego.

Czy Twój wniosek w ramach ścieżki PRIority MEdicine (PRIME-ready) jest gotowy? Skontaktuj się z nami już dziś i przeprowadź ocenę. Dowiedz się więcej o tym, jak możemy pomóc w Twojej strategii w Sprawy regulacyjne i uzyskaniu statusu ścieżki PRIME. Bądź na bieżąco. Działaj zgodnie z przepisami.