1 min czytania
Według Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) większość przepisanych leków pediatrycznych nie została przetestowana. Aby przezwyciężyć poważny niedobór badań leków pediatrycznych, FDA wydała ostateczne wytyczne oferujące kompleksowe ramy planowania i składania wniosków dotyczących badań pediatrycznych.
Te nowe wytyczne wydane przez FDA odegrają kluczową rolę w rozwiązywaniu problemów pojawiających się w procesie opracowywania leków pediatrycznych, takich jak brak istotnych informacji na temat stosowania leków u dzieci w określonych zgłoszonych stanach chorobowych oraz konieczność zwiększenia liczby badań pediatrycznych prowadzonych dla produktów objętych patentem.
Przedłożenie wstępnego planu badań pediatrycznych (iPSP) jest obowiązkowe dla wnioskodawców zamierzających złożyć wniosek o dopuszczenie do obrotu w następujących przypadkach: gdy produkt zawiera substancję czynną (API – Active Pharmaceutical Ingredient) / nowinę terapeutyczną inną niż status leku sierocego / nową postać farmaceutyczną / nową drogę podania. Zgodnie z ustawą o równości w badaniach pediatrycznych (PREA – Pediatric Research Equity Act) z 2003 roku, osoby zamierzające składać wnioski dotyczące leków/produktów biologicznych stosowanych u dzieci są zobowiązane do przedłożenia iPSP na wczesnym etapie rozwoju produktu. Ponadto, ze skutkiem od 18 sierpnia 2020 roku, iPSP musi być składany dla substancji czynnych (API) objętych przepisem PREA dotyczącym medycyny opartej na profilu molekularnym w chorobach nowotworowych, niezależnie od statusu wskazania jako lek sierocy.
Oczekuje się, że sponsorzy złożą iPSP w ciągu 60 dni kalendarzowych po spotkaniu po fazie 2 lub zgodnie z ustaleniami między FDA a sponsorem, chyba że zachodzą sytuacje wyjątkowe. Po dokonaniu przeglądu przez FDA, sponsor otrzymuje pisemną odpowiedź lub prośbę o spotkanie od agencji w ciągu 90 dni okresu przeglądu. Po udzieleniu odpowiedzi na uwagi FDA w wyznaczonym 90-dniowym terminie, sponsor jest zobowiązany do przedłożenia uzgodnionego iPSP przed upływem ostatecznego terminu jego rewizji.
Podobnie agencja rozpatrzy uzgodniony iPSP w terminie 30 dni i prześle pismo o braku porozumienia, jeśli sponsor nie spełni wyznaczonych kryteriów. W rezultacie sponsor otrzyma kolejne 30 dni od daty powiadomienia na dokonanie przeglądu iPSP. Po złożeniu zmienionego wniosku zostanie wznowiony 210-dniowy cykl przeglądu przez FDA i sponsora.
Ostateczny przewodnik wyjaśnia zalecane mechanizmy dotyczące zarządzania nieuzgodnionymi iPSP, w tym kilka rekomendacji dotyczących sposobu uzyskania porozumienia z FDA, a także przykładowy szablon do przygotowania iPSP.
Choć wytyczne przedstawiają cenne strategie dotyczące wykorzystania danych związanych z ekstrapolacją i ich znaczenia w ramach określonych kryteriów, to na wnioskodawcy spoczywa odpowiedzialność za ich prawidłowe wdrożenie w celu ułatwienia procesu przeglądu i uzyskiwania zatwierdzeń. Stosuj najlepsze praktyki regulacyjne w zakresie zgodności z przepisami. Bądź na bieżące. Dbaj o zgodność z przepisami.
