Czas czytania: 3 min
W erze leków spersonalizowanych medycyna precyzyjna zrewolucjonizowała dostarczanie produktów biologicznych, zapewniając bezpieczeństwo i skuteczność dzięki zrozumieniu wpływu produktu na poziomie indywidualnym. Farmakogenomika (PGx) jest jednym z elementów medycyny precyzyjnej ze względu na jej rolę w optymalnym doborze dawek oraz skutecznej identyfikacji indywidualnej reagującej na dawkę, co pozwala uniknąć działań niepożądanych. W obliczu rozwoju zaawansowanych systemów zarządzania informacjami regulacyjnymi (RIM), ustrukturyzowanych ram oznakowania oraz aktualizacji oznakowania w czasie rzeczywistym, oparte na PGx oznakowanie leków biologicznych staje się kluczowym wymogiem globalnej zgodności regulacyjnej.
Co więcej, wraz z pojawieniem się biomarkerów PGx, losy produktów biologicznych pod względem farmakokinetyki i farmakodynamiki mogą zostać zapewnione. Firmy farmaceutyczne produkujące leki biologiczne podają informacje o biomarkerach PGx w sekcji oznakowania, co pomaga pracownikom opieki zdrowotnej i pacjentom podczas ich podawania. Początki uwzględniania szczegółów dotyczących biomarkerów PGx sięgają początku 2013 roku i wytycznych US FDA zatytułowanych „Farmakogenomika kliniczna: Ocena przedrynkowa w badaniach klinicznych wczesnej fazy i zalecenia dotyczące oznakowania”. Wspomniano w nich, że oznakowanie PGx musi opisować marker genomiczny i funkcjonalne skutki wariantów genomicznych po podaniu leku.
Obecnie wymagania te są ściśle dopasowane do globalnych inicjatyw, takich jak wdrażanie IDMP, ustrukturyzowana treść i oznakowanie (SCL) oraz oczekiwania dotyczące eLabeling na głównych rynkach, kładąc nacisk na dokładność danych i standaryzowane praktyki oznakowania.
Zgodnie z badaniem przeprowadzonym na początku 2021 roku, w latach 2000–2020 US FDA odnotowała trzykrotny (3x) wzrost zatwierdzeń produktów biologicznych zawierających oznakowanie biomarkerów PGx w przypadku wad wrodzonych i terapeutycznych. Statystycznie wzrost ten wyniósł z 10,3% w 2000 roku do 28,2% w 2020 roku. Ten wzrost liczby zatwierdzeń wskazuje na przestrzeganie przez firmy farmaceutyczne wytycznych oraz uwzględnianie oznakowania biomarkerów PGx w celu ochrony zdrowia publicznego. Mimo że włączenie informacji dotyczących PGx do etykiet leków zaobserwowano we wszystkich obszarach klinicznych, były one szczególnie widoczne w niektórych obszarach terapeutycznych.
Znaczenie oznakowania biomarkerów PGx może dostarczyć zainteresowanym stronom informacji na następujące tematy:
- Mechanizm działania leku
- Powiązane działania niepożądane
- Informacje genotypowe dotyczące dawkowania
- Zmienne reakcje kliniczne u poszczególnych osób w wyniku ekspozycji na lek
- Polimorficzne cele leku i geny dystrybucji
- Badania kliniczne prowadzone w trakcie prac rozwojowych
Takie spostrzeżenia są coraz częściej integrowane z cyfrowymi repozytoriami etykiet, ustrukturyzowanymi szablonami etykiet oraz zautomatyzowanymi systemami etykietowania cyklu życia, aby zapewnić spójność w zgłoszeniach globalnych.
W sierpniu 2022 roku US FDA opublikowała dane przedstawiające listę biomarkerów PGx, leków, obszarów terapeutycznych oraz instrukcji, które należy uwzględnić w sekcji oznakowania. Poniższa tabela stanowi wyciąg z opublikowanej kompleksowej listy biomarkerów wraz z odpowiednimi instrukcjami i ostrzeżeniami dotyczącymi sekcji oznakowania.
| Lp. | Sekcje oznakowania | Biomarkery |
| 1. | Działania niepożądane |
|
| 2. | Działania niepożądane, badania kliniczne |
|
| 3. | Ostrzeżenia w ramce, Ostrzeżenia i środki ostrożności, Stosowanie w określonych grupach pacjentów, Informacje dla pacjenta, Przeciwwskazania |
|
| 4. | Farmakologia kliniczna |
|
| 5. | Badania kliniczne |
|
| 6. | Przeciwwskazania |
|
| 7. | Wskazania i zastosowanie, Działania niepożądane, Badania kliniczne |
|
| 8. | Wskazania i stosowanie, Dawkowanie i sposób podawania, Działania niepożądane, Badania kliniczne |
|
| 9. | Wskazania i stosowanie, Dawkowanie i sposób podawania, Działania niepożądane, Stosowanie w określonych grupach pacjentów, Badania kliniczne |
|
| 10. | Wskazania i stosowanie, Dawkowanie i sposób podawania, Ostrzeżenia i środki ostrożności, Działania niepożądane, Stosowanie w określonych grupach pacjentów, Badania kliniczne |
|
| 11. | Ostrzeżenia |
|
Rysunek 1. Instrukcje dotyczące oznakowania dla odpowiednich biomarkerów, fragment ze strony internetowej US FDA
Wraz z włączeniem oznakowania biomarkerów PGx dla leków i produktów biologicznych, niezbędne jest przestrzeganie globalnych standardów oznakowania oraz zapewnienie zgodności z nimi. Firmy farmaceutyczne muszą obecnie dostosować treści PGx do wymagań eCTD 4.0, globalnych ram zarządzania oznakowaniem, ustrukturyzowanych zgłoszeń danych oraz zautomatyzowanych procesów aktualizacji oznakowania, aby zachować zgodność z przepisami. Oznakowanie oparte na medycynie precyzyjnej wymaga dostosowanych do potrzeb strategii biznesowych i specjalistycznej wiedzy, aby sprawnie przejść przez procesy regulacyjne. W firmie Freyr nasza wiedza ekspertów obejmuje kompleksowe operacje związane z oznakowaniem, w tym tworzenie treści opartych na PGx, wdrażanie ustrukturyzowanego oznakowania, dopasowanie danych IDMP, transformację eLabeling oraz globalne zarządzanie cyklem życia produktów biologicznych. Skontaktuj się z nami już teraz, aby uzyskać więcej informacji na temat dogłębnej i sprawdzonej wiedzy eksperckiej Freyr.
