Descripción general del cliente
El cliente es una empresa farmacéutica con sede en Italia especializada en productos biológicos para indicaciones huérfanas. La empresa deseaba acceder US con sus terapias de sustitución enzimática, pero carecía de experiencia previa en BLA para productos tan especializados.
Antecedentes del cliente
El cliente había iniciado BLA ante laFDA US FDA se encontró con objeciones por parte de las autoridades reguladoras en relación con la suficiencia de los datos y los controles de fabricación. Un cambio en la planta de fabricación del medicamento, que nunca había sido inspeccionada por la agencia, añadió otra capa de complejidad.
Servicios incluidos en el alcance
Asistencia integral en BLA y presentación de solicitudes de autorización de comercialización ( BLA ) para terapias de sustitución enzimática.
Estrategia y planificación de la presentación de solicitudes reglamentarias, incluido un plan de presentación detallado.
Análisis de deficiencias y corrección de documentos originales y datos científicos.
Coordinación con varias organizaciones de gestión de contratos (CMO) para recopilar, validar y ultimar la documentación necesaria.
Formación y transferencia de conocimientos a los equipos internos del cliente sobre BLA y FDA futuras FDA .
Retos
Falta de experiencia interna en BLA para productos biológicos huérfanos.
FDA US FDA que los datos científicos incluidos en la solicitud actual son insuficientes.
Mayor complejidad derivada de un cambio en el centro de fabricación del medicamento, que no cuenta con un historial previo FDA .
Es necesario que exista una estrecha coordinación entre varias organizaciones de gestión de contenidos (CMO) para garantizar que los datos de origen sean completos y coherentes.
Solución
Freyr estableció un BLA estructurado BLA que combinaba un riguroso análisis de deficiencias, la consolidación de datos y la preparación por fases de los módulos. El equipo actuó como una extensión del departamento regulatorio del cliente, asumiendo la responsabilidad de la estrategia, coordinando CMO y garantizando que cada BLA cumpliera todas FDA .
1
Se llevó a cabo un análisis detallado de las deficiencias de todos los documentos originales y datos científicos con el fin de identificar las deficiencias con respecto a FDA para las solicitudes de autorización de comercialización de productos biológicos (BLA).
2
Colaboré con varias organizaciones de marketing clínico (CMO) para recopilar los datos que faltaban, aclarar las inconsistencias y garantizar la entrega puntual de toda la documentación de apoyo.
3
Se han elaborado y ultimado BLA y apartados de la solicitud de autorización de comercialización ( BLA con información completa y científicamente sólida, adaptada a FDA en materia de terapias para enfermedades raras.
4
Se elaboró una estrategia y un plan de presentación de documentos reglamentarios, y se formó a los equipos del cliente sobre el plan de acción reglamentario acordado para gestionar tanto FDA actuales como FDA futuras FDA .
Impacto
- No se ha producido ningún FDA por parte de FDA de las solicitudes de autorización de producto biológico (BLA) para terapias de sustitución enzimática específicas.
- La preparación y presentación satisfactorias de las solicitudes de autorización de comercialización (BLA), que dieron lugar aFDA de los productos por parte deFDA US
- Mejora de la preparación interna mediante la formación, lo que permite al cliente gestionar con mayor autonomía FDA futuros FDA .
Esta colaboración convirtió una BLA arriesgada en relación con la solicitud de autorización de un producto biológico BLA en una vía exitosa para las terapias destinadas a enfermedades raras. Mediante la combinación de una planificación regulatoria estratégica, la preparación de módulos y CMO , Freyr ayudó al cliente a obtener las autorizaciones necesarias y a desarrollar sus competencias en materia regulatoria. El cliente se siente ahora más seguro a la hora de ampliar su cartera de productos biológicos en EE US
