Czas czytania: 3 min
W ciągu ostatniej dekady krajobraz wniosków regulacyjnych uległ znaczącej transformacji za sprawą postępu technologicznego oraz potrzeby wdrożenia bardziej wydajnych procesów regulacyjnych. Ten wpis na blogu przedstawia kluczowe zmiany, które ukształtowały sposób interakcji między branżą a organami regulacyjnymi oraz zarządzania wnioskami dotyczącymi leków i produktów biologicznych.
Ewolucja
Początek lat 2010.: Wnioski w formie dokumentów papierowych
- Wnioski regulacyjne opierały się głównie na dokumentacji.
- Wymagało to znacznego nakładu pracy ręcznej i technicznej ze względu na różnorodność formatów dokumentów.
- Wnioski elektroniczne były wprowadzane, ale nie stanowiły jeszcze standardu.
Połowa lat 2010.: Przejście na wnioski elektroniczne (e-wnioski)
- FDA i inne organy regulacyjne zaczęły zachęcać do składania wniosków w formie elektronicznej lub nakładać taki obowiązek.
- Międzynarodowa Rada ds. Harmonizacji (ICH) pracowała nad standaryzacją formatu wspólnego dokumentu technicznego (e-CTD).
- Inicjatywy takie jak elektroniczna brama przesyłania danych FDA (ESG) zyskały na znaczeniu.
Koniec lat 2010.: Standaryzacja i inicjatywy globalne
- FDA opublikowała wytyczne dotyczące składania zgłoszeń elektronicznych w zakresie raportów bezpieczeństwa po wprowadzeniu produktu do obrotu oraz innych wymagań regulacyjnych.
- Format ICH e-CTD stał się obowiązkowy w różnych regionach, w tym w przypadku rejestracji nowych leków i produktów biologicznych.
- Projekty takie jak program OpERA realizowany przez Centrum Innowacji w Nauce o Regulacjach (CIRS) miały na celu pomiar procesów i wydajności w agencjach regulacyjnych.
Początek lat 2020.: Zaawansowane technologie i dane rzeczywiste
- Wykorzystanie big data oraz dowodów z praktyki klinicznej (RWE) zaczęło wpływać na procesy podejmowania decyzji regulacyjnych.
- Inicjatywa Sentinel prowadzona przez FDA oraz europejska sieć DARWIN EU były przykładami wykorzystania dużych zbiorów danych do monitorowania bezpieczeństwa produktów.
- Ustawa 21st Century Cures Act w US oraz podobne inicjatywy na świecie miały na celu unowocześnienie ram regulacyjnych, aby uwzględnić nowe technologie i terapie.
Połowa lat 2020.: Nacisk na wydajność i globalną harmonizację
- Zintensyfikowano działania mające na celu skrócenie cykli przeglądu i czasu zatwierdzania wniosków o dopuszczenie leków do obrotu.
- Organy regulacyjne skupiły się na ocenach opartych na ryzyku, aby efektywnie wykorzystywać zasoby.
- Międzynarodowe działania koordynacyjne, takie jak Project Orbis i Access Consortium, ułatwiły szybsze i bardziej zsynchronizowane zatwierdzanie leków na świecie.
Koniec lat 2020.: Transformacja cyfrowa i reakcja na pandemię
- Pandemia COVID-19 przyspieszyła wdrażanie narzędzi i procesów cyfrowych na potrzeby składania dokumentacji regulacyjnej.
- Organy regulacyjne szybko dostosowały się do oceny szczepionek i metod leczenia, kładąc nacisk na potrzebę szybkich i elastycznych metod oceny.
- Pandemia podkreśliła znaczenie posiadania silnych, elastycznych systemów regulacyjnych zdolnych do reagowania na zagrożenia zdrowia publicznego.
Przejście na wnioski elektroniczne
Jedną z najbardziej zauważalnych zmian w procesie składania wniosków regulacyjnych jest powszechne wdrożenie zgłoszeń elektronicznych (e-wniosków). Odchodzi się od dokumentacji papierowej, co jest poparte przepisami i wytycznymi promującymi lub wymagającymi stosowania standardów danych w elektronicznych wnioskach regulacyjnych. Przejście to zostało ułatwione dzięki wdrożeniu standaryzowanych formatów elektronicznych, takich jak elektroniczny wspólny dokument techniczny (e-CTD) opracowany przez Międzynarodową Radę ds. Harmonizacji (ICH).
Standaryzacja i harmonizacja międzynarodowa
Dążenie do standaryzacji miało charakter globalny, a organizacje takie jak ICH podjęły w tym kierunku szereg projektów. Wysiłki te mają na celu stworzenie jednolitego zestawu dokumentów i formatów przesyłania danych, co pozwala ograniczyć nakład pracy ręcznej i technicznej wymagany wcześniej. Należy jednak zauważyć, że nie wszystkie prace standaryzacyjne obejmują udział Europy, co wskazuje na potrzebę dalszej współpracy międzynarodowej.
Kamienie milowe w dziedzinie przepisów i regulacji
Kluczową rolę w rozwoju procesu składania wniosków w formie elektronicznej odegrało kilka aktów prawnych i przepisów końcowych. Do najważniejszych z nich należą:
- Ustawa o zmianach do przepisów o żywności i lekkach (FDAAA) z 2007 roku, która wprowadziła wymóg elektronicznej rejestracji zakładów farmaceutycznych oraz przekazywania informacji o produktach leczniczych w standaryzowanym formacie.
- Ustawa o bezpieczeństwie i innowacjach amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDASIA) z 2012 r., która nakładała obowiązek składania wniosków w formacie elektronicznym określonym przez FDA.
- Ustawa o uzdrowieniu z XXI wieku z 2016 r. (21st Century Cures Act), której celem była modernizacja projektów badań klinicznych i przyspieszenie procesu opracowywania leków.
Udoskonalone narzędzia i systemy przeglądu
FDA wprowadziła elektroniczne narzędzia i systemy przeglądu w celu usprawnienia tego procesu. Narzędzia te zostały zaprojektowane z myślą o efektywniejszym przetwarzaniu standaryzowanych danych, co pozwala na sprawniejszy proces weryfikacji i może prowadzić do szybszego podejmowania decyzji.
Udział opinii publicznej i przejrzystość
Organy regulacyjne podjęły również działania na rzecz zwiększenia przejrzystości i zaangażowania opinii publicznej. Przykładowo FDA umożliwia zgłaszanie uwag do wszelkich wytycznych w dowolnym momencie, dając zainteresowanym stronom możliwość wpływania na praktyki regulacyjne.
Wyzwania i trwające działania
Mimo tych postępów branża nadal napotyka trudności w dotrzymywaniu obiecanych terminów rejestracji leków i produktów biologicznych. Organy regulacyjne nadal pracują nad udoskonaleniem procesu składania wniosków elektronicznych, zapewnieniem stabilności systemów oraz rozszerzeniem procesów elektronicznych na wszystkie typy zgłoszeń.
Podsumowanie
W ostatniej dekadzie nastąpiła znacząca zmiana w kierunku elektronicznych wniosków regulacyjnych, co wynika z potrzeby zapewnienia wydajności oraz ze zmian legislacyjnych i regulacyjnych. Pomimo znacznych postępów proces dążenia do w pełni zoptymalizowanego i zharmonizowanego globalnego procesu składania wniosków regulacyjnych nadal trwa. Zarówno branża, jak i organy regulacyjne muszą wykazywać elastyczność i współpracować, aby sprostać zmieniającym się wymaganiom w zakresie regulacji ochrony zdrowia w erze cyfrowej. Partner regulacyjny taki jak Freyr wyrasta na kluczowego gracza, oferującego kompleksowe możliwości wspierania firm w poruszaniu się po złożonym obszarze wniosków regulacyjnych. Dzięki doświadczeniu w zakresie zgłoszeń elektronicznych, zgodności z przepisami i globalnej harmonizacji nasz zespół ekspertów pozwala organizacjom usprawnić procesy regulacyjne i zapewnić przestrzeganie ewoluujących wymagań.
Autor: Sonal Gadekar
