2 min czytania
Aby wspierać globalną harmonizację między organami ochrony zdrowia i zachęcić Member States do wzmocnienia systemów regulacyjnych dotyczących produktów terapii komórkowej i genowej, WHO (World Health Organization) zaproponowała ramy oparte na ocenie ryzyka dla regulacji produktów terapii komórkowej i genowej (CGTP). Dokument białej księgi WHO przedstawia podstawowe zasady, które są ważne dla zapewnienia odpowiedniego nadzoru regulacyjnego nad różnymi rodzajami CGTP i powinny być rozpatrywane w tym kontekście. Przyjrzyjmy się im bliżej.
Kwestie regulacyjne WHO
Ramy regulacyjne powinny opierać się na zasadach naukowych i etycznych oraz kompleksowej ocenie ryzyka i korzyści dla poszczególnych kategorii CGTP. W przypadku ludzkich komórek i tkanek (HCT) o niskim ryzyku przepisy muszą koncentrować się na kontrolowaniu ewentualnych zanieczyszczeń i przenoszenia chorób, podczas gdy wymagania regulacyjne dotyczące zaawansowanych produktów leczniczych terapii niedozwolonej (ATMP) są wyższe, aby zaradzić ryzyku związanemu z produktami poddanymi silnej modyfikacji. Kluczowe elementy tych ram obejmują:
- Jasną definicję kategorii produktów stanowiących CGTP.
- Klasyfikację ryzyka produktów zdefiniowanych jako CGTP.
- Dostosowanie poziomu nadzoru regulacyjnego w oparciu o różne kategorie ryzyka.
- Uwzględnienie poziomu dojrzałości, wiedzy eksperckiej i zasobów organu regulacyjnego w zakresie sprawowania nadzoru nad CGTP w różnych kategoriach ryzyka.
Dokument ten jest pierwszym krokiem w odpowiedzi na zalecenie ICDRA (International Conference of Drug Regulatory Authorities) z 2018 r. i określa priorytety oraz kolejne kroki zidentyfikowane przez organy regulacyjne zarówno z krajów rozwiniętych, jak i rozwijających się w celu przyspieszenia globalnej harmonizacji regulacji dotyczących CGTP, w tym ATMP. Priorytetami są:
- Jasne opisanie, czym są CGTP, wyjaśnienie, jak podgrupy HCT i ATMP są definiowane w ramach tej szerszej klasy, oraz podanie definicji kluczowej terminologii istotnej w tej dziedzinie.
- Podsumowanie obecnego stanu ATMP, które zostały zatwierdzone lub są w fazie rozwoju, w tym przykładów wyzwań pojawiających się podczas prac rozwojowych oraz obszarów, w których znaleziono rozwiązania. Przykłady te powinny obejmować rozwój niekliniczny, rozwój kliniczny oraz wytwarzanie i jakość produktów.
- Przedstawienie kluczowych elementów ram regulacyjnych wspierających bezpieczeństwo i skuteczność CGTP, w tym sugerowanych kontroli regulacyjnych dla różnych kategorii ryzyka produktów. Produkty te obejmują kluczowe elementy zapewniające odpowiedni nadzór nad całym cyklem życia produktu – od fazy badań po nadzór po wprowadzeniu do obrotu.
- Opracowanie propozycji wdrożenia ram regulacyjnych dla kategorii ryzyka w krajach o różnym poziomie dojrzałości regulacyjnej.
Różne ramy dla HCT i ATMP
Zgodnie z dokumentem WHO proponuje różne klasyfikacje regulacyjne dla HCT i ATMP. HCT są poddawane minimalnej manipulacji lub są przeznaczone do zastosowania homologicznego w porównaniu z ATMP, które pochodzą z komórek ludzkich lub zwierzęcych i wiążą się z bardziej zaawansowaną manipulacją. W związku z tym ATMP wymagają bardziej kompleksowej regulacji oraz wykazania bezpieczeństwa i skuteczności, a także:
- Bardziej rygorystycznej kontroli produkcji i jakości, w tym zmian procesowych i ocen porównawczych, na potrzeby badań klinicznych i produkcji komercyjnej zgodnie z zasadami Dobrej Praktyki Produkcyjnej (GMP).
- Studiów nieklinicznych mających na celu uzyskanie danych farmakodynamicznych (PD), farmakokinetycznych (PK), dotyczących biodystrybucji i bezpieczeństwa produktów, co pozwoli na poznanie i zminimalizowanie ryzyka przed kontaktem z człowiekiem (dla kluczowych badań bezpieczeństwa wymagana jest Dobra Praktyka Laboratoryjna (GLP)).
- Odpowiednio zaprojektowanych i kontrolowanych badań klinicznych pozwalających na zebranie rzetelnych i wiarygodnych danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności produktów oraz długoterminową obserwację pacjentów (do przeprowadzania badań wymagana jest Dobra Praktyka Kliniczna (GCP)).
Istnieje nadzieja, że dzięki różnym inicjatywom na rzecz zaufania regulacyjnego w ujęciu regionalnym i międzynarodowym zbliżenie regulacyjne ostatecznie doprowadzi do harmonizacji przepisów. Dostosowanie się do tych wymogów regulacyjnych dotyczących HCT i ATMP przyniesie korzyści dla zdrowia publicznego, udostępniając potencjalnie przełomowe, bezpieczne i skuteczne produkty medyczne w odpowiedzi na niezaspokojone potrzeby medyczne. Czy chcesz dowiedzieć się więcej o zaleceniach WHO dotyczących regulacji CGTP? Skontaktuj się z Freyr – zaufanym partnerem regulacyjnym z wieloletnim doświadczeniem. Bądź na bieżąco. Działaj zgodnie z przepisami.
