Czy ścieżka PRIME przynosi korzyści Twojej nowej jednostce chemicznej (NCE)?

Niezaspokojone potrzeby medyczne (UMN) stanowią jeden z najpilniejszych priorytetów systemów opieki zdrowotnej. Nieustannie rozwijająca się nauka i technologia w dziedzinie opieki zdrowotnej stwarzają możliwości poszukiwania różnych opcji terapeutycznych. Organy ds. zdrowia wspierają innowacyjne terapie, które mogą przynieść znaczną poprawę jakości życia pacjentów. Opierając się na priorytetowym traktowaniu innowacji i ukierunkowaniu na niezaspokojone potrzeby pacjentów w zakresie opracowywania leków, Europejska Agencja Leków (EMA) wprowadziła w 2016 r. ścieżkę PRIority MEdicines (PRIME). Od tego czasu ścieżka PRIME stanowi metodę udzielania zezwoleń na stosowanie innowacyjnych terapii w trybie przyspieszonym. Z tego rodzaju uproszczonej ścieżki mogą skorzystać wszystkie firmy, od start-upów, przez średniej wielkości przedsiębiorstwa biotechnologiczne, po duże międzynarodowe organizacje. Kwalifikacja do tej ścieżki jest jednak ograniczona do produktów znajdujących się w fazie rozwoju, które nie złożyły jeszcze wniosku o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu ( Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego ) w ramach procedury scentralizowanej. Kryteria kwalifikacyjne są stosowane rygorystycznie. W okresie od marca 2016 r. do kwietnia 2022 r. tylko 24% wniosków otrzymało poparcie, podczas gdy 72% wniosków PRIME zostało odrzuconych. Spośród 24% wniosków wybranych do ścieżki PRIME większość dotyczyła dziedziny onkologii.

Podmioty wprowadzające innowacje, ubiegające się o pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leków na rzadkie choroby lub leków sierocych, często dysponują ograniczonymi zbiorami danych, które mogłyby posłużyć jako dowody na poparcie wniosków o dopuszczenie nowych leków, zgodnie z wymogami organów regulacyjnych. Wnioski dotyczące produktów terapii zaawansowanej ( Produkty lecznicze , ATMP) oraz leków sierocych zazwyczaj napotykają tego rodzaju wyzwania. Ze względu na ograniczone dane dotyczące populacji pacjentów zaleca się stałą współpracę z organami regulacyjnymi, aby uzyskać lepszy wgląd w wymagania dotyczące oceny naukowej i zatwierdzenia. Ścieżka PRIME może okazać się przydatna w przypadku takich terapii dzięki wczesnemu zaangażowaniu organów regulacyjnych w zapewnianie proaktywnego wsparcia i wytycznych dotyczących gromadzenia danych oraz oceny stosunku korzyści do ryzyka.

Zalety podążania ścieżką PRIME

• Pomaga innowatorom w opracowaniu dobrze przygotowanego planu rozwoju.
• Przynosi korzyści podmiotom wprowadzającym innowacje dzięki zaangażowaniu organów ds. zdrowia już na wczesnym etapie rozwoju; przyczynia się to do przygotowywania wysokiej jakości wniosków o dopuszczenie do obrotu.
• Przyspiesza ogólny proces oceny poprzez skrócenie średniego czasu trwania oceny, dzięki czemu leki mogą reach trafić do pacjentów szybciej.
• Wspiera innowatorów, umożliwiając im skupienie się na opracowywaniu leków mających na celu poprawę wyników leczenia pacjentów oraz zaspokojenie ich niezaspokojonych potrzeb.

Szczegółowy opis czasu oceny

Źródło: www.ema.europa.eu

Wnioski o udział w programie PRIME Pathway

W ramach programu PRIME priorytetowo traktuje się niezaspokojone potrzeby medyczne. Spośród 384 wniosków złożonych w ramach programu PRIME od marca 2016 r. tylko 18 dotarło do etapu „ Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego ” do czerwca 2021 r.

Czy jesteś gotowy na PRIME?

Powstanie ścieżki PRIME wynika ze znacznych niezaspokojonych potrzeb medycznych oraz z dążenia Europejskiej Sieci Regulacyjnej ds. Leków (EMRN) do wypełnienia tych luk. Aby ocenić, czy dany produkt kwalifikuje się do ścieżki PRIME, należy wziąć pod uwagę następujące kwestie:

• Wnioski: Wnioskodawcy muszą wskazać niezaspokojoną potrzebę medyczną oraz przedstawić przekonujące uzasadnienie, w jaki sposób ich produkt rozwiąże ten problem.
• Potencjał: Wnioskodawcy muszą wykazać korzystny potencjał terapii w kontekście kryteriów dotyczących niezaspokojonych potrzeb medycznych.
• Dane przedkliniczne: Wnioskodawcy muszą przedstawić dane dotyczące skuteczności lub działania terapii w ludzkim organizmie. Modele niekliniczne, niezależnie od tego, jak dokładne by nie były, nie dają dokładnego obrazu zachowania terapii w ludzkim organizmie.
• Etap rozwoju: Wnioskodawca musi określić odpowiedni etap, na którym powinien przystąpić do programu PRIME, aby uzyskać optymalne wskazówki od organów regulacyjnych i kontynuować proces składania wniosku.

Opublikuj informację o dotacji PRIME

Gdy wnioskodawca uzyska możliwość skorzystania z uproszczonej ścieżki, Biuro ds. Ochrony Wprowadzania Prace ( EMA ) podejmie następujące działania:

• Wyznaczyć sprawozdawcę z Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi ( Produkty lecznicze , CHMP) lub z Komitetu ds. Terapii Zaawansowanych (Committee on Advanced Therapies, CAT) w przypadku terapii zaawansowanych.
• Zorganizować spotkanie inauguracyjne z sprawozdawcą CHMP/CAT oraz multidyscyplinarną grupą ekspertów w celu uzyskania wskazówek dotyczących ogólnego planu rozwoju i strategii regulacyjnej.
• Należy wyznaczyć jedną osobę odpowiedzialną za kontakt z wnioskodawcą.
• Zapewnienie doradztwa naukowego na każdym kluczowym etapie prac rozwojowych, z udziałem dodatkowej grupy interesariuszy, takich jak organy zajmujące się oceną technologii medycznych – w celu przyspieszenia dostępu pacjentów do nowego leku.
• Należy sprawdzić, czy w momencie składania wniosku istnieje możliwość przyspieszonej oceny, biorąc pod uwagę stronę Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego.

Czy Państwa wniosek dotyczący ścieżki PRIority MEdicine jest gotowy (zgodny z wymogami PRIME)? Skontaktujcie się z firmą Freyr już dziś i sprawdźcie to. Dowiedzcie się więcej o tym, jak możemy pomóc w opracowaniu strategii regulacyjnej i uzyskaniu statusu ścieżki PRIME. Bądźcie na bieżąco. Dbajcie o zgodność z przepisami.