2 minuty czytania
Leki biologiczne przeżywają prawdziwy rozkwit jako metoda terapeutyczna i stały się uznaną opcją leczenia w niszowych segmentach chorób, co wcześniej wydawało się niemożliwe. Pandemia COVID-19 sprawiła, że naukowcy z zapałem zabiegają o opracowanie leków biopodobnych i zamiennych dla pacjentów po przystępnej cenie. Procedura uzyskania statusu leku biopodobnego i zamiennego jest rygorystycznie uregulowana przez Agencję ds. Żywności i Leków ( FDA ), co ma na celu zapewnienie, że jakość preparatu pozostaje zasadniczo niezmieniona.
Ze względu na specyfikę preparatów biologicznych istnieje wysokie prawdopodobieństwo wystąpienia zmienności w przypadku niewielkich zmian w procedurach produkcyjnych, co może wpływać na charakterystykę produktu; jest to jednak dopuszczalna zmienność wewnątrzproduktowa. Takie wyzwania rzadko dotyczą cząsteczek małocząsteczkowych. W związku z tym oznaczenie „zamienności” pozwala producentom na opracowywanie preparatów leczniczych „wysoce podobnych” do preparatów biologicznych, które mogą być stosowane jako ich substytuty. Preparaty biologiczne zazwyczaj podnoszą koszty leczenia i mogą nie być przystępną cenowo metodą terapeutyczną. Producent, który zamierza uzyskać dla swojego produktu oznaczenie „biopodobny” lub „wymienialny”, musi przejść rygorystyczne procedury testowe i przedstawić dowody wskazujące, że produkt referencyjny (biologiczny) jest wysoce podobny do proponowanego leku biopodobnego.
Mając na uwadze sytuację potencjalnych wnioskodawców ubiegających się o dopuszczenie leków biopodobnych oraz innych zainteresowanych stron w czasie pandemii, Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków ( FDA ) opublikowała wytyczne w formie zestawu pytań i odpowiedzi, w których uwzględniono najczęściej zadawane pytania kierowane do urzędników Biura ds. Produktów Biologicznych ( FDA ). Ma to na celu zapewnienie przejrzystości oraz przekazanie informacji stronom, które złożyły wnioski o dopuszczenie leków biopodobnych lub o status zamienności. Dokument ten zawiera odpowiedzi na pytania dotyczące zmian w ustawie o konkurencji cenowej i innowacjach w zakresie produktów biologicznych z 2009 r. (ustawa BPCI), mających na celu stworzenie ścieżki rejestracji w ramach sekcji 351(k) ustawy o służbie zdrowia publicznej (PHS Act), opracowanej w celu promowania produktów biopodobnych na rynku.
Dokument zawierający wytyczne (opublikowany we wrześniu 2021 r.) pomaga potencjalnym wnioskodawcom w:
- Ustalona procedura ubiegania się o status leku biopodobnego i o uznanie zamienności.
- Harmonogramy związane z FDA
- Wymagania dotyczące właściwości preparatu
- Zmiany dotyczące sposobu dostawy i przeznaczenia.
- Wybór produktu referencyjnego
- Interakcje między lekami
- Terminy przedłożenia wyników badań farmakokinetycznych i farmakodynamicznych.
- Zmienione warunki służące do określenia zamienności.
- Szczególne wytyczne dotyczące pacjentów pediatrycznych i geriatrycznych.
- Konieczne zmiany w przypadku modyfikacji procedury produkcyjnej.
- Uznanie wniosku złożonego na podstawie sekcji 351(a) w ramach programu „ BLA ” za wniosek o przyznanie wyłączności na produkt referencyjny zgodnie z sekcją 351(k)(7) ustawy PHS.
- Sprawdzenie statusu wyłączności na leki sierocych, których okres ważności jeszcze nie upłynął, oraz wiele więcej.
Pojawienie się leków nowej generacji, takich jak leki biologiczne, zrewolucjonizowało przede wszystkim obszar terapii. Leki biopodobne przyczynią się do dalszej poprawy jakości opieki nad pacjentami, zapewniając opłacalne leczenie jako alternatywę dla leków biologicznych i tworząc konkurencyjny rynek cenowy. Dokument wytycznych stanowi narzędzie orientacyjne dla potencjalnych wnioskodawców i zainteresowanych stron, umożliwiające im zbadanie możliwości istniejących na tym rynku. Odpowiedni partner w zakresie regulacji, taki jak Freyr, może przyspieszyć proces zatwierdzania, zapewniając wsparcie w zakresie „ end-to-end ” (od początku do końca) w zakresie zarządzania wnioskami regulacyjnymi. Skontaktuj się z nami już teraz! Bądź na bieżąco. Dbaj o zgodność z przepisami.
