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Con el fin de fomentar la convergencia global entre las autoridades sanitarias y animar a los Member States a reforzar sus sistemas regulatorios en materia de regulación de productos de terapia celular y génica, la WHO (Organización Mundial de la Salud) propuso un marco basado en el riesgo para regular los productos de terapia génica y celular (CGTP). El documento técnico (white paper) de la WHO expone los principios fundamentales que resultan importantes para proporcionar una supervisión regulatoria adecuada a los diferentes tipos de CGTP y debe analizarse en ese contexto. Vamos a analizarlos en detalle.
Consideraciones de la WHO
El marco regulatorio debe fundamentarse en principios científicos y éticos, así como en una evaluación exhaustiva de la relación riesgo-beneficio para las distintas categorías de CGTP. En el caso de las células y tejidos humanos (HCT) de bajo riesgo, las normativas deben centrarse en controlar la posible transmisión de enfermedades y contaminaciones, mientras que las exigencias regulatorias para los productos medicinales de terapia avanzada (ATMPs) son más elevadas para hacer frente a los riesgos propios de los productos altamente manipulados. Los elementos clave de este marco incluyen:
- Una definición clara de las categorías de productos que constituyen los CGTP.
- La estratificación del riesgo de los productos definidos como CGTP.
- La alineación del nivel de control regulatorio en función de las diferentes categorías de riesgo.
- La consideración del nivel de madurez, la experiencia y los recursos de la autoridad regulatoria para ejercer la supervisión de los CGTP dentro de las distintas categorías de riesgo.
Este documento constituye el primer paso para dar respuesta a la recomendación formulada en 2018 por la ICDRA (Conferencia Internacional de Autoridades Reguladoras de Medicamentos) y detalla las prioridades y los próximos pasos señalados por los reguladores de países tanto desarrollados como en desarrollo, con el fin de impulsar la convergencia global en la regulación de los CGTP, incluidos los ATMPs. Las prioridades son las siguientes:
- Describir con claridad qué son los CGTP, explicar cómo se definen los subconjuntos de HCT y ATMPs dentro de esta categoría más amplia, y proporcionar definiciones de la terminología clave relevante en este ámbito.
- Resumir el estado actual de los ATMPs aprobados o en fase de desarrollo, incluyendo ejemplos de los retos encontrados durante el desarrollo y las soluciones identificadas. Estos ejemplos deben abarcar el desarrollo no clínico, el desarrollo clínico, así como la fabricación y la calidad del producto.
- Proporcionar los elementos clave de un marco reglamentario que respalde la seguridad y eficacia de los CGTP, incluyendo controles reglamentarios sugeridos para diferentes categorías de riesgo de los productos. Los productos abarcan elementos clave para una supervisión adecuada que abarca todo el ciclo de vida del producto, desde la fase de investigación hasta la vigilancia posterior a la comercialización.
- Desarrollar una propuesta sobre cómo se podría implementar el marco reglamentario para las categorías de riesgo en países con diferentes niveles de madurez reglamentaria.
Diferentes marcos para HCT y ATMP
Según el documento, la WHO propone diferentes clasificaciones reglamentarias para HCT y ATMP. Los HCT se manipulan mínimamente o se destinan a un uso homólogo en comparación con los ATMP, que se derivan de células humanas o animales e implican una manipulación más extensa. Por lo tanto, los ATMP requieren una regulación más exhaustiva y una demostración de seguridad y eficacia, junto con:
- Controles de fabricación y calidad más estrictos, incluidos cambios de proceso y evaluaciones de comparabilidad, para ensayos clínicos y producción comercial bajo las Buenas Prácticas de Fabricación (GMP).
- Estudios no clínicos para generar datos farmacodinámicos (PD), farmacocinéticos (PK), de biodistribución y de seguridad de los productos, de modo que se conozcan y mitiguen los riesgos antes de la exposición en humanos (se exigen Buenas Prácticas de Laboratorio [GLP] para los estudios fundamentales de seguridad).
- Estudios clínicos con un diseño y un control adecuados para recopilar datos sólidos y fiables sobre la seguridad y la eficacia de los productos, así como para realizar un seguimiento a largo plazo de los pacientes (se exige el cumplimiento de las normas de Buena Práctica Clínica [GCP] para la realización de dichos estudios).
Se espera que, a través de diversas iniciativas de confianza regulatoria a escala regional e internacional, la convergencia regulatoria culmine en una armonización regulatoria. Adaptarse a estos requisitos regulatorios para HCT y ATMPs beneficiará a la salud pública al poner a disposición de necesidades médicas no cubiertas productos sanitarios seguros, eficaces y con un potencial transformador. ¿Desea obtener más información sobre las consideraciones de la WHO para regular los CGTP? Póngase en contacto con Freyr, un socio regulatorio de confianza durante una década. Manténgase informado. Manténgase en cumplimiento.
