Impératifs commerciaux
- Une organisation basée en Italie a rencontré des difficultés avec laFDA US FDA des exigences strictes imposées à ses produits biologiques destinés au traitement des maladies orphelines.
- Grâce à ses compétences et à ses ressources adaptées, Freyr a permis de mettre en place des procédures réglementaires fluides et a simplifié les plans d'action futurs pour répondre FDA .
Objectifs
L'objectif était de préparer et de déposer des demandes d'autorisation de mise sur le marché (BLA) pour des produits destinés au traitement enzymatique substitutif aux États-Unis, en vue deFDA US .
Problématique
- Manque d'expertise interne pour les soumissions BLA de produits orphelins.
- FDA US FDA le dossier ne contenait pas suffisamment de données scientifiques.
- Confronté à une complexité accrue en raison d'un changement de site de fabrication du produit médicamenteux, qui n'avait pas été précédemment inspecté par l'agence.
- Coordination requise avec plusieurs CMO pour recueillir les données sources et préparer les soumissions.