2 min czytania
Technologie rozwoju leków (DDT) to metody, materiały lub środki, które wspierają rozwój leków i ocenę regulacyjną, jak określono w ustawie 21st Century Cures Law. Obejmują one biomarkery, oceny wyników klinicznych oraz inne wskaźniki. Agencja Żywności i Leków (FDA) utworzyła programy kwalifikacji biomarkerów, ocen wyników klinicznych oraz modeli zwierzęcych do użytku zgodnie z zasadą dotyczącą zwierząt (Animal Rule), aby wspierać działania związane z opracowywaniem DDT.
30 listopada 2020 r. FDA uruchomiła program pilotowy o nazwie ISTAND, co oznacza Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs (Innowacyjne podejścia naukowe i technologiczne do nowych leków). Głównymi odbiorcami tej inicjatywy pilotowej są twórcy innowacyjnych narzędzi DDT. Dzięki temu projektowi pilotowemu deweloperzy zyskali możliwość zgłaszania pomysłów na nowe podejścia, dla których nie ma jeszcze ścieżki regulacyjnej.
ISTAND wspiera tworzenie narzędzi DDT, takich jak biomarkery, oceny wyników klinicznych oraz modele zwierzęce do użytku zgodnie z zasadą Animal Rule, które nie są objęte obecnymi procesami kwalifikacji DDT. Celem programu ISTAND jest zapewnienie wsparcia naukowego i logistycznego twórcom DDT oraz oddziałom klinicznym FDA, aby w szybkim tempie wdrażać nowe technologie i podejścia naukowe w rozwoju leków, przeglądach regulacyjnych oraz – ostatecznie – w celu szybszego udostępniania pacjentom nowych terapii.
Kluczowe korzyści programu pilotażowego ISTAND
- Wczesny dostęp do uwag FDA na temat rozwoju narzędzia pomaga zwiększyć zaufanie zarówno FDA, jak i deweloperów do stosowania rozwijających się technologii w ramach ścieżki DDT.
- Możliwość uzyskania kwalifikacji w ramach procedury DDT z opcją zapewnienia alternatywnych rozwiązań, jeśli kwalifikacja nie jest najlepszym rozwiązaniem.
- Nowe platformy skutecznej współpracy i wymiany wiedzy pomiędzy wydziałami FDA oraz z zewnętrznymi interesariuszami, w tym międzynarodowymi agencjami regulacyjnymi, doprowadzą do większej zgodności i jednolitych opinii agencji.
Proces składania wniosków w ramach programu pilotażowego ISTAND
Wieloetapowa procedura kwalifikacji DDT została ustanowiona prawnie na mocy ustawy 21st Century Cures Act. Każda osoba zaangażowana w rozwój leków lub produktów biologicznych może korzystać z DDT zakwalifikowanego dla określonego kontekstu użycia (COU).
Proces kwalifikacji obejmuje trzy wnioski:
- List intencyjny (LOI)
- Plan kwalifikacji (QP)
- Pełny pakiet kwalifikacyjny (FQP)
List intencyjny (LOI) to pierwszy dokument składany przez wnioskodawców w ramach programu pilotowego ISTAND na adres istand@fda.hhs.gov. Zespół programu pilotowego ISTAND przeanalizuje wypełniony list intencyjny po jego otrzymaniu, poinformuje wnioskodawcę, czy jego zgłoszenie zostało przyjęte do pilotażu, i przejdzie do oceny technicznej. Po ocenie dokonanej przez eksperta dziedzinowego komitet ds. DDT podejmuje decyzję o przyjęciu zgłoszenia do programu w zależności od kilku zmiennych. Jeśli zgłoszenie LOI lub QP zostanie przyjęte, wnioskodawca może przejść do etapu FQP lub QP, w zależności od tego, jak dobrze odpowie na zalecenia i krytyczne uwagi zawarte w pismu określającym status (Determination Letter). Wnioskodawcy nie mogą przejść do kolejnego etapu, jeśli nie zostaną zaakceptowani na etapie LOI lub QP.
Przyjęcie pierwszego zgłoszenia w ramach programu pilotażowego ISTAND
7 września 2022 r. FDA ogłosiła, że pierwsza propozycja programu w ramach ścieżki kwalifikacyjnej została przyjęta przez Centrum Oceny i Badań Leków (CDER) oraz Centrum Oceny i Badań Biologicznych (CBER). Potencjalne narzędzie, zatwierdzone do włączenia do programu ISTAND przez FDA w lipcu 2022 r., ma na celu poprawę profilu bezpieczeństwa eksperymentalnych leków biologicznych przy użyciu macierzy proteomu błonowego (MPA). Kontekst użycia (COU) firmy ma zastosowanie do niemal każdej metody bio-terapeutycznej, w tym komórek CAR-T, przeciwciał bispecyficznych, peptydów i produktów immunoglobulinowych.
Istnieje duża niepewność co do tego, czy ten program pilotowy odniesie taki sukces, jakiego spodziewa się FDA. Ponadto fakt, że FDA wspomniała, iż w fazie pilotowej przewiduje akceptację „2–4 zgłoszeń rocznie w ramach programu pilotowego ISTAND z procesem wstępnej selekcji i wyboru skupionym na wpływie na zdrowie publiczne i wykonalności wdrożenia”. Kolejnym obszarem niepewności są ramy czasowe wymagane dla procesu kwalifikacji. W porównaniu z tradycyjnym procesem kwalifikacja ISTAND wydaje się znacznie bardziej skomplikowana ze względu na nacisk na nowe produkty. Skontaktuj się z Freyr, aby uzyskać więcej informacji.
