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Les technologies de développement de médicaments (DDT) désignent les méthodes, les matériaux ou les mesures qui facilitent le développement de médicaments et l'examen réglementaire, comme le stipule la loi « 21st Century Cures Act ». Elles comprennent notamment les biomarqueurs, les évaluations des résultats cliniques et d'autres indicateurs. La Food and Drug Administration (FDA) a mis en place des programmes de qualification pour les biomarqueurs, les évaluations des résultats cliniques et les modèles animaux destinés à être utilisés conformément à la règle relative aux animaux (Animal Rule), afin de soutenir les activités de développement des DDT.
Le 30 novembre 2020, FDA un programme pilote baptisé ISTAND, acronyme de « Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs » (Approches scientifiques et technologiques innovantes pour les nouveaux médicaments). Cette initiative pilote s'adresse principalement aux concepteurs de DDT innovants. Grâce à ce projet pilote, les développeurs disposent désormais d'un moyen de soumettre des idées d'approches novatrices pour lesquelles il n'existe pas encore de voie réglementaire.
L'ISTAND soutient la mise au point de DDT (dispositifs de diagnostic) tels que les biomarqueurs, les évaluations des résultats cliniques et les modèles animaux destinés à être utilisés conformément à la règle relative aux animaux (Animal Rule), qui ne sont pas couverts par les procédures actuelles de qualification des DDT. Afin d'intégrer rapidement les nouvelles technologies et approches scientifiques dans le développement de médicaments et l'examen réglementaire, et, à terme, d'accélérer la mise à disposition de nouveaux traitements pour les patients, l'ISTAND vise à offrir un soutien scientifique et logistique aux développeurs de DDT et aux divisions cliniques FDA.
Principaux avantages du programme pilote ISTAND
- Le fait de pouvoir prendre connaissance dès le début FDA concernant le développement d'un outil contribue à renforcer la confiance tant FDA que des développeurs dans l'utilisation des technologies en cours de développement dans le cadre du programme DDT.
- Possibilité de se qualifier par le biais de la procédure de qualification DDT, avec l'option de proposer des solutions alternatives si la qualification n'est pas la meilleure approche.
- La mise en place de nouvelles plateformes favorisant une collaboration efficace et le partage des connaissances au sein FDA ainsi qu'avec les parties prenantes externes, notamment les agences de réglementation internationales, permettra à l'agence d'adopter une position plus cohérente et d'exprimer des avis harmonisés.
Processus de soumission du programme pilote ISTAND
Une procédure en plusieurs étapes pour la qualification des DDT a été légalement établie par le 21st Century Cures Act. Toute personne impliquée dans le développement de médicaments ou de produits biologiques peut utiliser un DDT qui a été qualifié pour un contexte d'utilisation (COU) donné.
Le processus de qualification comprend trois étapes de soumission :
- Lettre d'intention (LI)
- Plan de qualification (QP)
- Dossier de qualification complet (FQP)
Une lettre d'intention (LOI) est le premier document que les candidats au programme pilote ISTAND doivent envoyer à fda. L'équipe du programme pilote ISTAND analysera la LOI une fois reçue, informera le candidat de l'acceptation ou non de sa candidature au programme pilote, puis passera à l'étape de l'examen technique. À l'issue de l'évaluation par un expert en la matière, le comité DDT décide d'accepter ou non une candidature au programme en fonction de plusieurs variables. Si une lettre d'intention (LOI) ou une candidature QP est acceptée, le demandeur peut passer à l'étape FQP ou QP, selon la manière dont il répond aux recommandations et aux critiques formulées dans la lettre de décision. Les candidats ne peuvent passer à l'étape suivante que s'ils sont acceptés à l'étape LOI ou QP.
Acceptation de la première soumission par le programme pilote ISTAND
Le 7 septembre 2022, FDA que la première proposition relative au programme s'inscrivant dans le cadre de son « parcours de qualification » avait été acceptée par le Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments (CDER) et le Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques (CBER). Cet outil prospectif, dont l'ajout à l'ISTAND a été approuvé par la FDA juillet 2022, vise à améliorer les profils de sécurité des médicaments biothérapeutiques expérimentaux à l'aide du Membrane Proteome Array (MPA). Le contexte d'utilisation (COU) de la société s'applique à presque toutes les techniques biothérapeutiques, y compris les cellules CAR-T, les produits bispécifiques, les peptides et les produits à base d'immunoglobulines.
Il est loin d'être certain que ce programme pilote connaisse le succès retentissant que la FDA lui FDA . De plus, FDA indiqué que, durant la phase pilote, elle prévoyait d'accepter « 2 à 4 demandes par an dans le cadre du programme pilote ISTAND, au terme d'un processus de triage et de sélection axé sur l'impact sur la santé publique et la faisabilité de la mise en œuvre ». L'autre zone d'ombre concerne le délai nécessaire au processus de qualification. Par rapport au processus traditionnel, la qualification ISTAND semble beaucoup plus complexe, compte tenu de l'accent mis sur les produits innovants. Consultez Freyr pour plus d'informations.
