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Pour promouvoir la convergence mondiale entre les autorités sanitaires et encourager les Member States à renforcer leur système réglementaire concernant les réglementations sur les produits de thérapie cellulaire et génique, l'OMS (Organisation Mondiale de la Santé) a proposé un cadre basé sur les risques pour la réglementation des produits de thérapie cellulaire et génique (PTCG). Le livre blanc de l'OMS expose les principes fondamentaux importants pour assurer une surveillance réglementaire adéquate des différents types de PTCG et doit être examiné dans ce contexte. Décryptons-les.
Considérations de l'WHO
Le cadre réglementaire devrait être basé sur des principes scientifiques et éthiques, et une évaluation complète des risques et des bénéfices pour les différentes catégories de CGTP. Pour les cellules et tissus humains (HCT) à faible risque, la réglementation doit se concentrer sur le contrôle des contaminations possibles et de la transmission de maladies, tandis que les attentes réglementaires pour les médicaments de thérapie innovante (ATMP) sont plus élevées afin de prendre en compte les risques des produits fortement manipulés. Les éléments clés de ce cadre comprennent :
- Définition claire des catégories de produits qui constituent les CGTP.
- Stratification des risques des produits définis comme CGTPs.
- Alignement du niveau de contrôle réglementaire, basé sur les différentes catégories de risque.
- Prise en compte du niveau de maturité, de l'expertise et des ressources de l'Autorité de Réglementation pour assurer la surveillance des CGTP dans les différentes catégories de risque.
Le document est la première étape en réponse à la recommandation de l'ICDRA (Conférence internationale des autorités de réglementation des médicaments) de 2018 et décrit les priorités et les prochaines étapes, telles qu'identifiées par les régulateurs des pays développés et en développement, pour faire progresser la convergence mondiale sur la réglementation des CGTP, y compris les ATMP. Les priorités sont les suivantes :
- Décrire clairement ce que sont les CGTP, décrire comment les sous-ensembles de HCT et d'ATMP sont définis à partir de cette classe plus large, et fournir des définitions de la terminologie clé pertinente dans ce domaine.
- Résumer l'état actuel des ATMP approuvés ou en cours de développement, y compris des exemples de défis rencontrés lors du développement et des solutions identifiées. Ces exemples devraient couvrir le développement non clinique, le développement clinique, ainsi que la fabrication et la qualité des produits.
- Fournir les éléments clés d'un cadre réglementaire qui soutient la sécurité et l'efficacité des CGTP, y compris des contrôles réglementaires suggérés pour différentes catégories de risque de produits. Les produits couvrent des éléments clés pour une surveillance adéquate couvrant l'ensemble du cycle de vie du produit, de la phase d'investigation à la surveillance après commercialisation.
- Élaborer une proposition sur la manière dont le cadre réglementaire pour les catégories de risque pourrait être mis en œuvre dans les pays ayant différents niveaux de maturité réglementaire.
Différents cadres pour les HCT et les ATMP
Selon le document, l'OMS propose différentes classifications réglementaires pour les TCH et les MTI. Les TCH sont peu manipulés ou destinés à un usage homologue par rapport aux MTI, qui sont dérivés de cellules humaines ou animales et impliquent une manipulation plus poussée. Par conséquent, les MTI nécessitent une réglementation plus complète et une démonstration de sécurité et d'efficacité, ainsi que :
- Des contrôles de fabrication et de qualité plus stricts, y compris les changements de processus et les évaluations de comparabilité, pour les essais cliniques et la production commerciale conformément aux Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF).
- Études non cliniques pour générer des données pharmacodynamiques (PD), pharmacocinétiques (PK), de biodistribution et de sécurité pour les produits afin de s'assurer que les risques sont connus et atténués avant l'exposition humaine (Bonnes Pratiques de Laboratoire (GLP) requises pour les études de sécurité pivots).
- Études cliniques avec une conception et un contrôle appropriés pour recueillir des données de sécurité et d'efficacité robustes et fiables pour les produits et un suivi à long terme des patients (Bonnes Pratiques Cliniques (GCP) requises pour la conduite des études).
Il est à espérer que, grâce à diverses initiatives de confiance réglementaire aux niveaux régional et international, la convergence réglementaire mènera finalement à l'harmonisation réglementaire. S'aligner sur ces exigences réglementaires pour les HCT et les ATMP bénéficierait à la santé publique en rendant disponibles des produits médicaux potentiellement transformateurs, sûrs et efficaces pour les besoins médicaux non satisfaits. Souhaitez-vous en savoir plus sur les considérations de l'WHO concernant la réglementation des CGTP ? Contactez Freyr – un partenaire réglementaire de confiance depuis une décennie. Restez informé. Restez conforme.
