Il Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) della FDA ha pubblicato una bozza di linea guida intitolata 'Sfruttare le conoscenze pregresse nello sviluppo di prodotti di terapia genica umana che incorporano l'editing genomico'. Una volta finalizzata, la linea guida consentirà agli sponsor di utilizzare informazioni disponibili pubblicamente e conoscenze di piattaforma consolidate — inclusi dati CMC, risultati di studi non clinici e informazioni cliniche — per semplificare le presentazioni regolatorie. Ambito chiave: prodotti di terapia genica umana che utilizzano l'editing genomico (ad es. CRISPR) nelle cellule somatiche umane. La linea guida integra: (1) il Framework del Meccanismo Plausibile della FDA per le terapie per malattie ultra-rare; (2) la bozza di linea guida di aprile 2026 sugli standard di sicurezza dell'editing genomico e la valutazione off-target basata su NGS. Insieme, questi elementi costituiscono un quadro regolatorio in tre parti per la terapia genica. Gli sponsor devono comunque fornire una motivazione scientifica che dimostri l'applicabilità delle conoscenze pregresse. I commenti pubblici sono aperti — il contributo degli stakeholder è attivamente incoraggiato prima della finalizzazione.
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