Panoramica del cliente
Il cliente è un’azienda farmaceutica con sede in Italia specializzata in prodotti biologici per indicazioni orfane. L’azienda intendeva ottenere l’accesso US per le proprie terapie enzimatiche sostitutive, ma non aveva alcuna esperienza precedente nella BLA per prodotti così specializzati.
Profilo del cliente
Il cliente aveva avviato BLA presso laFDA US FDA aveva incontrato resistenze da parte delle autorità regolatorie in merito alla sufficienza dei dati e ai controlli di produzione. Il cambiamento del sito di produzione del medicinale, che non era mai stato ispezionato dall’agenzia, ha aggiunto un ulteriore livello di complessità.
Servizi inclusi nell'ambito
Supporto completo per BLA e la presentazione delle domande BLA relative alle terapie enzimatiche sostitutive.
Strategia e pianificazione della presentazione della domanda di autorizzazione, compreso un piano dettagliato di presentazione.
Analisi delle discrepanze e correzione dei documenti di riferimento e dei dati scientifici.
Coordinamento con diverse agenzie di marketing per raccogliere, verificare e perfezionare la documentazione richiesta.
Formazione e trasferimento di conoscenze ai team interni del cliente in merito BLA e FDA future FDA .
Sfide
Mancanza di competenze interne in materia di BLA ) per i prodotti biologici orfani.
FDA US FDA l'insufficienza dei dati scientifici contenuti nella domanda presentata.
Ulteriore complessità derivante dal cambiamento del sito di produzione del medicinale, che non era mai stato sottoposto FDA in precedenza.
È necessario un stretto coordinamento tra diverse organizzazioni di gestione clinica (CMO) per garantire che i dati di origine siano completi e coerenti.
Soluzione
Freyr ha istituito un BLA strutturato BLA che combinava una rigorosa analisi delle lacune, il consolidamento dei dati e la preparazione graduale dei moduli. Il team ha operato come braccio normativo esteso del cliente, assumendosi la responsabilità della strategia, coordinando CMO e garantendo che ogni BLA soddisfacesse tutte FDA .
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È stata condotta un'analisi dettagliata delle lacune presenti in tutti i documenti di riferimento e nei dati scientifici al fine di individuare le carenze rispetto FDA relativi alle domande di autorizzazione all'immissione in commercio (BLA).
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Ho collaborato con diversi responsabili del marketing (CMO) per raccogliere i dati mancanti, chiarire le incongruenze e garantire la consegna tempestiva di tutta la documentazione di supporto.
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Abbiamo preparato e perfezionato BLA e le sezioni BLA fornendo informazioni complete e scientificamente valide, in linea con FDA relative alle terapie per le malattie rare.
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Abbiamo elaborato una strategia e un piano di presentazione delle richieste normative e abbiamo formato i team del cliente sul piano d’azione normativo concordato, al fine di gestire sia FDA attuali che FDA future FDA .
Impatto
- Nessun FDA da parte FDA delle domande di autorizzazione (BLA) relative alle terapie di sostituzione enzimatica mirate.
- Preparazione e presentazione riuscite delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio (BLA) che hanno portatoFDA dei prodotti da parteFDA US .
- Miglioramento della preparazione interna attraverso la formazione, consentendo al cliente di gestire in modo più autonomo eventuali future FDA .
Questo progetto ha trasformato una BLA rischiosa BLA domanda BLA in un percorso di successo per le terapie dedicate alle malattie rare. Combinando una pianificazione strategica in ambito normativo, la preparazione dei moduli e CMO , Freyr ha aiutato il cliente a ottenere le autorizzazioni e a sviluppare competenze in materia di regolamentazione. Il cliente è ora più fiducioso nell’espandere il proprio portafoglio di prodotti biologici negli US.
