Panoramica del cliente
Un’azienda biofarmaceutica con sede in Cina, impegnata nello sviluppo di un prodotto innovativo nel campo della terapia cellulare e genica (CGT), necessitava di un supporto completo in materia di affari regolatori e operazioni regolatorie per la presentazione della domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco sperimentale (IND) in Cina. Il cliente cercava una consulenza specialistica per orientarsi tra i percorsi NMPA , i requisiti IND , CMC , i processi di consultazione normativa e la pianificazione dello sviluppo clinico di un prodotto per terapie avanzate.
Contesto
Nell’ambito della propria strategia di sviluppo clinico e commercializzazione, il cliente aveva in programma di presentare una IND all’Amministrazione nazionale cinese dei prodotti medici (NMPA) per una terapia innovativa basata sulla terapia cellulare e genica (CGT). Data la natura innovativa dei prodotti di terapia cellulare e genica, il percorso normativo prevedeva complesse valutazioni tecniche, linee guida in continua evoluzione e un esame più approfondito della documentazione relativa alla chimica, alla produzione e ai controlli (CMC).
L'organizzazione necessitava di un partner esperto in materia di regolamentazione, in grado di gestire le operazioni normative, fornire supporto NMPA , rispondere a richieste di chiarimenti tecnici e sviluppare strategie per percorsi di approvazione accelerati, al fine di garantire il successo della presentazione della domanda e l'avvio tempestivo della sperimentazione clinica.
Servizi inclusi nell'ambito
Assistenza IND e gestione delle operazioni normative
NMPA e comunicazione normativa NMPA
Valutazione CMC e strategia normativa
Gestione della documentazione relativa alle sperimentazioni cliniche
Preparazione e revisione IND
Supporto per DSUR e interazione di fine fase (EoPI)
Gestione delle risposte NMPA
Approvazione condizionata e pianificazione della revisione prioritaria
Sfida
Evoluzione NMPA per i prodotti di terapia cellulare e genicaIl cliente ha dovuto affrontare alcune difficoltà nell’interpretare e adeguare la documentazione alle mutevoli aspettative normative cinesi relative ai prodotti di terapia cellulare e genica.
Precedenti normativi limitati: l’innovativa piattaforma CGT ha sfruttato tecnologie avanzate in un contesto normativo cinese caratterizzato da precedenti limitati e da orientamenti in continua evoluzione.
Domande complesse CMCRispondere in modo efficace alle domande altamente tecniche CMC poste dalla NMPA fondamentale per mantenere lo slancio nella presentazione delle domande ed evitare ritardi.
Strategia normativa per percorsi acceleratiIl cliente necessitava di indicazioni sui percorsi di approvazione condizionata e di revisione prioritaria al fine di favorire uno sviluppo clinico più rapido e un potenziale accesso al mercato.
Soluzione
1
Assistenza End-to-End perIND
Ha fornito un supporto completo per l'esecuzione IND , la revisione della documentazione normativa, la pianificazione delle presentazioni e le attività di consulenza in materia normativa.
2
Gestione proattiva NMPA
Abbiamo elaborato e coordinato le risposte alle NMPA , inviandole con quattro giorni di anticipo rispetto alla scadenza per garantire IND senza intoppi IND .
3
CMC Consulting
Ha fornito consulenza strategica in merito CMC principali CMC , ai requisiti relativi alla documentazione tecnica e alle aspettative delle autorità regolatorie in materia di terapie avanzate.
4
Supporto alla documentazione relativa alle sperimentazioni cliniche
Ha gestito la documentazione critica relativa allo sviluppo clinico, compresi IND , i rapporti di aggiornamento sulla sicurezza durante lo sviluppo (DSUR) e le interazioni di fine fase (EoPI).
5
Strategia di approvazione accelerata
Ha fornito supporto nella pianificazione dei percorsi di approvazione condizionata e di revisione prioritaria, contribuendo a preparare il prodotto per una revisione normativa accelerata e un accesso più rapido da parte dei pazienti.
Impatto
Il supporto di Freyr ha consentito al cliente di orientarsi con successo nel complesso panorama normativo relativo ai prodotti per la terapia cellulare e genica in Cina, rafforzando al contempo la qualità delle domande di autorizzazione, la conformità normativa e la preparazione alle procedure di autorizzazione.
Eccellenza normativa
- Conformità garantita ai NMPA cinese
- Ha contribuito al successo delle attività finalizzate IND
- Ha fornito materiali di comunicazione in ambito normativo di alta qualità
- Maggiore conformità alle mutevoli aspettative normative in materia di CGT
Esecuzione più rapida delle richieste
- Ha inviato le risposte NMPA prima della scadenza
- Accelerazione delle attività di consultazione e approvazione in ambito normativo
- Riduzione del rischio di ritardi nell'invio e di interruzioni nella revisione
Efficienza operativa
- Ottimizzazione delle operazioni normative e della gestione della documentazione
- Migliore coordinamento tra le parti interessate e le autorità di regolamentazione
- Maggiore visibilità sullo stato di avanzamento delle richieste e sulle tappe fondamentali del processo normativo
Valore aziendale
- Ha contribuito al successo del passaggio alla fase di sviluppo clinico
- Maggiore preparazione alle opportunità di approvazione condizionata e di revisione prioritaria
- Rafforzamento della strategia di accesso al mercato cinese del cliente
- Ha consentito un più rapido sviluppo di un programma innovativo di terapia cellulare e genica
