2 minuty czytania
Na przestrzeni dziesięcioleci postępy w procedurach leczenia doprowadziły do koniecznych zmian w ramach regulacyjnych. Od identyfikacji Aktywnego Składnika Farmaceutycznego (API) po jego umieszczenie na stoliku nocnym pacjenta, istota innowacyjnych protokołów leczenia obraca się wokół trzech (03) podstawowych cech, w tym bezpieczeństwa, skuteczności i terminowej dostępności dla populacji pacjentów. Podczas gdy pacjenci cieszą się z dostępu do skutecznego leczenia, duża część populacji z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi nadal cierpi. Europejska Agencja Leków (EMA) wprowadziła przyspieszone ścieżki, takie jak PRIME - PRIority MEdicine oraz Innowacyjna Ścieżka Licencjonowania i Dostępu (ILAP), jako narzędzia obiecujące przyspieszone zatwierdzenia nowych leków. Aby monitorować jakość nowej terapii, testowanie jakości substancji leczniczych odgrywa kluczową rolę w cyklu życia rozwoju leku. Moduł 1 (regionalne informacje administracyjne), Moduł 2 (jakość – ogólne podsumowanie) i Moduł 3 (jakość) dossier zawierają informacje potwierdzające optymalny standard jakości produktu leczniczego.
W miarę jak organy regulacyjne przygotowują się do badania przyspieszonych ścieżek dla niezaspokojonych potrzeb pacjentów, innowatorzy powinni uznać znaczenie Chemii, Wytwarzania i Kontroli (CMC) poprzez podejście Jakości przez Projektowanie (QbD). QbD to ulepszone podejście do rozwoju leków, które ma na celu dostarczanie wysokiej jakości leków poprzez zastosowanie metod statystycznych, analitycznych i zarządzania ryzykiem w celu projektowania, rozwoju i wytwarzania leków. Elementy QbD można odnaleźć w wytycznej Q8 Międzynarodowej Rady ds. Harmonizacji (ICH), która obejmuje sekcję rozwoju farmaceutycznego, przedstawiającą naukowe podstawy wspierające ustalanie specyfikacji i kontroli.
Zrozumienie wymagań sekcji CMC, biofarmaceutyki oraz charakterystyki farmakokinetycznej, w tym analizy in vivo, jest kluczowe dla rozpoznania cząsteczki, która może stać się stabilnym i skutecznym produktem. Sekcja CMC dossier dla Badawczego Nowego Leku (IND), Wniosku o Nowy Lek (NDA) oraz Skróconego Wniosku o Nowy Lek (ANDA) jest zobowiązana do przedstawienia szczegółów dotyczących procedur stosowanych w całym procesie wytwarzania przez Agencję Zdrowia. Zebrane dane kliniczne/niekliniczne dostarczają niezbędnych informacji do wsparcia stabilności oraz wykazania dopuszczalnych limitów i procedur analitycznych stosowanych w celu zapewnienia autentyczności, mocy, jakości, czystości i charakteru substancji leczniczej i produktu leczniczego.
Rozumiejąc dynamiczny charakter branży, organy regulacyjne na nowo zdefiniowały podejścia do rozwoju leków farmaceutycznych poprzez ulepszone protokoły QbD, które reprezentują usprawnioną walidację procesów i kontrole jakości dla grup małych i dużych cząsteczek. EMA i Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (USFDA), w ramach wspólnej inicjatywy, wspierają równoległą ocenę sekcji dotyczących parametrów QbD wniosku.
Podejście QbD dla idealnej sekcji CMC jest obiecującym podejściem do rozwoju leków, ponieważ obejmuje:
- Systematyczne podejście do rozwoju
- Eksperymenty wielowymiarowe i projektowanie eksperymentów
- Projektowanie procesu wytwarzania i przestrzeni
- Skupienie na strategii kontroli i odporności procesu
- Narzędzia Analityczne Procesu (PAT) stosowane do sterowania procesem z wyprzedzeniem i sprzężeniem zwrotnym
- Strategia kontroli oparta na ryzyku i potencjalne zwolnienie w czasie rzeczywistym
- Zapobiegawcze zarządzanie cyklem życia i ciągłe doskonalenie
Idealne protokoły rozwoju leków mają na celu wypełnienie luki w populacji z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi. Postęp technologiczny i dynamiczne procedury uprościły techniki przewidywania sukcesu lub porażki danej cząsteczki. Takie wstępne badania przesiewowe pozwalają usprawnić działania w kierunku lepszych opcji terapeutycznych dostępnych dla pacjentów. W Freyr rozumiemy Państwa pragnienie osiągnięcia najlepszej w swojej klasie dokumentacji CMC dla kolejnego wniosku. Nasi eksperci mogą zaspokoić Państwa potrzeby w zakresie CMC przed i po uzyskaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu oraz zarządzania cyklem życia, w tym zmiany miejsca wytwarzania, dodania/usunięcia, przeniesienia Pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego (MAH), przygotowania dossier eCTD/CTD, wniosków o odnowienie licencji na lek, dossier ponownej rejestracji oraz aktualizacji Certyfikatu Zgodności (CEP). Aby dowiedzieć się więcej o usługach Freyr i najlepszych praktykach w zakresie zgodności, skontaktuj się z nami już dziś.
Ułatwione ścieżki regulacyjne mogą zapobiec opóźnieniom, z jakimi borykają się innowatorzy w uzyskaniu dostępu do rynku. Jakie ułatwione ścieżki są dostępne w UE? Dowiedz się od naszych ekspertów, jak możesz przyspieszyć wejście na rynek UE? Dowiedz się więcej.
