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Las tecnologías de desarrollo de medicamentos (DDT) son métodos, materiales o medidas que ayudan en el desarrollo de medicamentos y en la revisión reglamentaria, tal como se establece en la Ley de Curaciones del Siglo XXI (21st Century Cures Law). Estas incluyen biomarcadores, evaluaciones de resultados clínicos y otras métricas. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha creado programas de calificación para biomarcadores, evaluaciones de resultados clínicos y modelos animales para su uso conforme a la Regla de Animales para respaldar las actividades de desarrollo de DDT.
El 30 de noviembre de 2020, la FDA lanzó un programa piloto llamado ISTAND, que corresponde a las siglas en inglés de Enfoques de Ciencia y Tecnología Innovadores para Nuevos Medicamentos (Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs). El público principal de esta iniciativa piloto son los creadores de DDT innovadoras. Gracias a este proyecto piloto, los desarrolladores ahora cuentan con una vía para presentar ideas de enfoques novedosos que aún no disponen de una ruta reglamentaria.
ISTAND respalda la creación de DDT, como biomarcadores, evaluaciones de resultados clínicos y modelos animales para su uso en cumplimiento de la Regla de Animales que no están cubiertos por los procesos actuales de calificación de DDT. Con el fin de incorporar rápidamente nuevas tecnologías y enfoques científicos en el desarrollo de medicamentos y en la revisión reglamentaria, y, en última instancia, acelerar la introducción de nuevos tratamientos para los pacientes, ISTAND tiene como objetivo ofrecer apoyo científico y logístico a los desarrolladores de DDT y a las divisiones clínicas de la FDA.
Beneficios clave del programa piloto ISTAND
- El acceso temprano a los comentarios de la FDA sobre el desarrollo de una herramienta ayuda a mejorar la confianza tanto de la FDA como de los desarrolladores en el uso de tecnologías en desarrollo bajo la vía de las DDT.
- Posibilidad de calificar a través del procedimiento de calificación de DDT, con la opción de proporcionar resultados alternativos si la calificación no es la mejor opción.
- Las nuevas plataformas para una colaboración eficaz y el intercambio de conocimientos en todas las divisiones de la FDA y con partes interesadas externas, incluidas las agencias reglamentarias internacionales, darán lugar a un mayor consenso y a opiniones unificadas por parte de la agencia.
Proceso de presentación del programa piloto ISTAND
La Ley Cures del Siglo XXI estableció legalmente un procedimiento de varios pasos para la calificación de DDT. Cualquier persona involucrada en el desarrollo de fármacos o productos biológicos puede utilizar un DDT que haya sido calificado para un contexto de uso (COU) determinado.
El proceso de calificación incluye tres presentaciones:
- Carta de intenciones (LOI)
- Plan de calificación (QP)
- Paquete de calificación completo (FQP)
Una carta de intención (LOI) es el primer documento que los solicitantes presentan para el programa piloto ISTAND en istand@fda.hhs.gov. El equipo del programa piloto ISTAND analizará la LOI completada tras recibirla, informará al solicitante si su propuesta ha sido aceptada para el piloto y pasará a la revisión técnica. Tras la evaluación por parte de un experto en la materia, el comité de DDT decide si acepta una presentación en el programa en función de varias variables. Si se acepta una presentación de LOI o QP, el solicitante puede pasar a la etapa de FQP o QP, según su respuesta a las recomendaciones y observaciones de la carta de determinación. Los solicitantes no pueden pasar al siguiente nivel a menos que sean aceptados en la etapa de LOI o QP.
Aceptación de la primera presentación por parte del programa piloto ISTAND
El 7 de septiembre de 2022, la FDA declaró que la primera propuesta para el programa bajo su vía de calificación había sido aceptada por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) y el Centro de Evaluación e Investigación de Biológicos (CBER). La herramienta potencial, aceptada para su inclusión en ISTAND por la FDA en julio de 2022, tiene como objetivo mejorar los perfiles de seguridad de los medicamentos bioterapéuticos experimentales utilizando la matriz de proteomas de membrana (MPA). El contexto de uso (COU) de la empresa se aplica a casi todas las técnicas bioterapéuticas, incluidas las células CAR-T, los productos biespecíficos, los péptidos y las inmunoglobulinas.
Es bastante incierto si este programa piloto será el gran éxito que la FDA supone que será. Asimismo, el hecho de que la FDA haya mencionado que, en la fase piloto, prevé aceptar «entre 2 y 4 presentaciones en el programa piloto ISTAND cada año, con un proceso de triaje y selección centrado en el impacto en la salud pública y la viabilidad de implementación». Otra área gris es el cronograma necesario para el proceso de calificación. En comparación con el proceso tradicional, la calificación de ISTAND parece mucho más complicada, dado el énfasis en los productos novedosos. Consulte a Freyr para obtener más información.
