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Las necesidades médicas no cubiertas (UMN) constituyen una de las prioridades más acuciantes de los sistemas sanitarios. La constante evolución de la ciencia y la tecnología en el ámbito de la asistencia sanitaria ha abierto nuevas posibilidades para explorar diversas opciones terapéuticas. Las autoridades sanitarias fomentan las terapias innovadoras que prometen beneficios significativos para la calidad de vida de los pacientes. Partiendo de la priorización de la innovación y centrándose en las necesidades no cubiertas de los pacientes para el desarrollo de medicamentos, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) introdujo en 2016 la vía PRIority MEdicines (PRIME). Desde entonces, la vía PRIME ha constituido un método para conceder autorizaciones a terapias innovadoras en un plazo acelerado. Cualquier empresa, desde start-ups hasta empresas biotecnológicas de tamaño medio o grandes organizaciones multinacionales, puede acogerse a este tipo de vía simplificada. Sin embargo, el acceso a esta vía se limita a los productos en fase de desarrollo que aún no hayan solicitado una autorización de comercialización a través del procedimiento centralizado. Los criterios de selección se aplican de forma rigurosa. Entre marzo de 2016 y abril de 2022, solo el 24 % de las solicitudes recibieron el visto bueno, mientras que el 72 % de las solicitudes PRIME fueron rechazadas. Del 24 % seleccionado para la vía PRIME, la mayoría pertenecía al ámbito terapéutico de la oncología.
Los innovadores que solicitan autorizaciones de comercialización para enfermedades raras o medicamentos huérfanos suelen disponer de conjuntos de datos limitados como base empírica para respaldar sus solicitudes de medicamentos novedosos, tal y como exigen las autoridades reguladoras. Las solicitudes de medicamentos de terapia avanzada (ATMP) y de medicamentos huérfanos suelen enfrentarse a este tipo de retos. Debido a la escasez de datos sobre la población de pacientes, se recomienda una interacción constante con las autoridades reguladoras para obtener una mejor comprensión de los requisitos de revisión científica y aprobación. La vía PRIME puede resultar útil para este tipo de terapias, ya que permite la participación temprana de las autoridades reguladoras, que proporcionan apoyo y orientación proactivos para la recopilación de datos y la evaluación de la relación beneficio-riesgo.
Ventajas de seguir la vía PRIME
- Ayuda a los innovadores a elaborar un plan de desarrollo bien estructurado.
- Beneficia a los innovadores al involucrar a las autoridades sanitarias desde las primeras fases de desarrollo; esto contribuye a la elaboración de solicitudes de autorización de comercialización de alta calidad.
- Acelera la evaluación global al reducir el tiempo medio de evaluación, de modo que los medicamentos puedan reach llegar a los pacientes más rápidamente.
- Apoya a los innovadores para que centren su atención en el desarrollo de medicamentos destinados a mejorar los resultados de los pacientes y a satisfacer sus necesidades no cubiertas.
Detalles sobre el tiempo de evaluación
Solicitudes para el programa PRIME Pathway
La vía PRIME da prioridad a las necesidades médicas no cubiertas. De las 384 solicitudes PRIME recibidas desde marzo de 2016, solo 18 llegaron a obtener la autorización de comercialización en junio de 2021.
¿Estás preparado para PRIME?
La existencia de la vía PRIME se debe a importantes necesidades médicas no cubiertas y al interés de la Red Europea de Autoridades Reguladoras de Medicamentos (EMRN) por subsanar esas carencias. Para evaluar si un producto es adecuado para la vía PRIME, hay que tener en cuenta lo siguiente:
- Conclusiones: Los solicitantes deben exponer la necesidad médica no cubierta y presentar un argumento convincente sobre cómo su producto resolverá el problema.
- Potencial: Los solicitantes deben demostrar el potencial beneficioso de la terapia en relación con los criterios de necesidad médica no cubierta.
- Datos preclínicos: Los solicitantes deben presentar datos sobre la eficacia o el rendimiento de la terapia en el sistema biológico humano. Los modelos no clínicos, por muy precisos que sean, no ofrecen una visión exacta de su comportamiento en el sistema biológico humano.
- Fase de desarrollo: El solicitante debe determinar cuál es la fase adecuada para incorporarse al programa PRIME, con el fin de recibir una orientación óptima por parte de las autoridades reguladoras y poder continuar con la solicitud.
Publicación de la subvención PRIME
Una vez que se haya concedido a un solicitante la oportunidad de acceder a la vía simplificada, la Oficina de Inmigración y Fronteras ( EMA ) procederá a:
- Designar a un ponente del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) o del Comité de Terapias Avanzadas (CAT), en el caso de las terapias avanzadas.
- Organizar una reunión inicial con el ponente del CHMP/CAT y un grupo multidisciplinar de expertos para ofrecer orientación sobre el plan general de desarrollo y la estrategia regulatoria.
- Designar una única persona de contacto para el solicitante.
- Ofrecer asesoramiento científico en cada etapa clave del desarrollo, con la participación de un grupo adicional de partes interesadas, como los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias, con el fin de agilizar el acceso de los pacientes al nuevo medicamento.
- Confirmar la posibilidad de una evaluación acelerada en el momento de presentar la solicitud, al tiempo que se estudia la autorización de comercialización.
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