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Nei casi in cui i pazienti affrontano condizioni gravi o immediatamente pericolose per la vita e i medici non hanno altre opzioni se non ricorrere a trattamenti sperimentali, districarsi tra determinate procedure può risultare complesso e laborioso. Per ridurre tali oneri procedurali, semplificare i processi e offrire ai medici la flessibilità di accedere a farmaci e prodotti biologici sperimentali, la US Food and Drug Administration (US FDA) ha pubblicato il 2 giugno 2016 tre documenti di guida definitivi. Semplificando la complessità di accesso alle informazioni, i documenti relativi all'uso compassionevole (Expanded Access) mirano a ridurre il tempo che i medici dedicano alle procedure operative.
Per iniziare, riducendo i tempi di presentazione della richiesta, la FDA ha pubblicato un nuovo modulo di domanda, il modulo FDA 3926, che sostituisce i precedenti moduli FDA 1571 e 1572. Il nuovo modulo – “Final Individual Patient Expanded Access to Investigational New Drug Application”, che si stima richieda 45 minuti per la compilazione, aiuta i medici a completare la richiesta con facilità. Si dice che il nuovo modulo sia stato progettato esclusivamente per le richieste di accesso immediato destinate a pazienti che affrontano condizioni potenzialmente letali e che non dispongono di altre terapie alternative disponibili per il trattamento. Per le istruzioni dettagliate della FDA potete consultare la guida completa qui.
Approfondendo ulteriormente l'accessibilità ampliata, l'agenzia ha pubblicato due ulteriori documenti informativi. Strutturata in formato di domande e risposte, la seconda guida descrive il processo nel modo più chiaro possibile e risponde ai quesiti dei medici relativi a:
- Cosa significa effettivamente accesso ampliato?
- Quali tipi di sottomissioni regolatorie devono essere elaborate per ottenere l'accesso ampliato?
- Quali informazioni dovrebbero essere incluse in una sottomissione per l'accesso ampliato?
- Quando vanno utilizzati esattamente la presentazione di un protocollo di uso compassionevole e le richieste di IND per uso compassionevole?
Dal 13 ottobre 2009 è in vigore il regolamento sulla richiesta di pagamento per i farmaci sperimentali nell'ambito di una domanda di farmaco sperimentale (IND), il quale ha lasciato e continua a lasciare molti interrogativi senza risposta. Per rispondere a tutti questi dubbi, è stata redatta la terza guida intitolata "Charging for Investigational Drugs under an IND".
Gli sforzi della FDA per informare le parti interessate – ricercatori del settore, comitati etici (IRB), medici e pazienti – in merito all'accesso compassionevole per singoli pazienti ribadiscono l'importanza di rimanere aggiornati su informazioni normative complesse e urgenti. Per saperne di più sulle informazioni regolatorie esclusive per processi impeccabili, presentazioni snelle e facili approvazioni da parte delle autorità sanitarie, mettiti in contatto con un fornitore di servizi e soluzioni regolatorie end-to-end.
