2 min di lettura
Per promuovere la convergenza globale tra le autorità sanitarie e incoraggiare i Member States a rafforzare il proprio sistema normativo sulla regolamentazione dei prodotti di terapia cellulare e genica, l'WHO (World Health Organization) ha proposto un quadro basato sul rischio per la regolamentazione dei prodotti di terapia cellulare e genica (CGTP). Il white paper dell'WHO delinea i principi fondamentali importanti per garantire un'adeguata supervisione normativa per i diversi tipi di CGTP e dovrebbe essere esaminato in tale contesto. Vediamo di analizzarli.
Considerazioni dell'WHO
Il quadro normativo dovrebbe basarsi su principi scientifici ed etici e su una valutazione completa dei rischi rispetto ai benefici per le diverse categorie di CGTP. Per le cellule e i tessuti umani (HCT) a basso rischio, le normative devono concentrarsi sul controllo di possibili contaminazioni e sulla trasmissione di malattie, mentre le aspettative normative per i prodotti medicinali per terapie avanzate (ATMPs) sono più elevate per affrontare i rischi dei prodotti altamente manipolati. Gli elementi chiave di questo quadro comprendono:
- Definizione chiara delle categorie di prodotti che costituiscono i CGTP.
- Stratificazione del rischio dei prodotti definiti come CGTP.
- Allineamento del livello di controllo normativo in base alle diverse categorie di rischio.
- Considerazione del livello di maturità, competenza e risorse dell'autorità di regolamentazione per la supervisione dei CGTP nelle diverse categorie di rischio.
Il documento rappresenta il primo passo in risposta alla raccomandazione dell'ICDRA (International Conference of Drug Regulatory Authorities) del 2018 e delinea le priorità e i passaggi successivi, identificati dai regolatori di paesi sia sviluppati sia in via di sviluppo, per promuovere la convergenza globale sulla regolamentazione dei CGTP, inclusi gli ATMPs. Le priorità sono:
- Descrivere chiaramente cosa sono i CGTP, spiegare come i sottogruppi di HCT e ATMPs sono definiti a partire da questa classe più ampia e fornire definizioni della terminologia chiave rilevante in questo settore.
- Riassumere lo stato attuale degli ATMPs approvati o in fase di sviluppo, inclusi esempi di sfide nello sviluppo e i casi in cui sono state individuate soluzioni. Questi esempi devono coprire lo sviluppo non clinico, lo sviluppo clinico, nonché la produzione e la qualità dei prodotti.
- Fornire gli elementi chiave di un quadro normativo che supporti la sicurezza e l'efficacia dei CGTP, compresi i controlli normativi suggeriti per le diverse categorie di rischio dei prodotti. I prodotti coprono gli elementi chiave per una supervisione adeguata che si estende all'intero ciclo di vita del prodotto, dalla fase di ricerca clinica fino alla sorveglianza post-commercializzazione.
- Sviluppare una proposta su come il quadro normativo per le categorie di rischio possa essere implementato in paesi con diversi livelli di maturità normativa.
Quadri differenti per HCT e ATMPs
Secondo il documento, l'WHO propone diverse classificazioni normative per HCT e ATMPs. Gli HCT sono minimamente manipolati o destinati a un uso omologo rispetto agli ATMPs, che derivano da cellule umane o animali e comportano una manipolazione più estesa. Di conseguenza, gli ATMPs richiedono una regolamentazione più approfondita e la dimostrazione di sicurezza ed efficacia, insieme a:
- Controlli di qualità e di produzione più rigorosi, comprese le modifiche ai processi e le valutazioni di comparabilità, per gli studi clinici e la produzione commerciale secondo le norme di buona fabbricazione (GMP).
- Studi non clinici per generare dati farmacodinamici (PD), farmacocinetici (PK), di biodistribuzione e di sicurezza per i prodotti, al fine di garantire che i rischi siano noti e mitigati prima dell'esposizione umana (è richiesta la conformità alle norme di buona laboratorio (GLP) per gli studi fondamentali sulla sicurezza).
- Studi clinici con una progettazione e un controllo adeguati per raccogliere dati solidi e affidabili sulla sicurezza e sull'efficacia dei prodotti, nonché per il monitoraggio a lungo termine dei pazienti (è richiesta la conformità alle norme di buona pratica clinica (GCP) per l'esecuzione degli studi).
Si auspica che, attraverso varie iniziative di cooperazione normativa a livello regionale e internazionale, la convergenza normativa porti infine all'armonizzazione normativa. L'allineamento a questi requisiti normativi per HCT e ATMPs andrebbe a beneficio della salute pubblica, rendendo disponibili prodotti medici potenzialmente innovativi, sicuri ed efficaci per esigenze mediche non soddisfatte. Desideri saperne di più sulle considerazioni dell'WHO per la regolamentazione dei CGTP? Contatta Freyr, un partner normativo di fiducia da un decennio. Resta informato. Resta conforme.
